Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ensimmäinen ihmisillä suoritettu tutkimus SRP-1005:n vaikutuksista Huntingtonin tautia sairastavilla osallistujilla

torstai 3. syyskuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus, lumekontrolloitu, annoksen porrastustutkimus SRP-1005:n vaikutuksen arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla henkilöillä (INSIGHTT)

Tämä on ensimmäinen ihmisille suunnattu, monikeskuksinen tutkimus, jossa tutkitaan SRP-1005:n vaikutuksia Huntingtonin tautia (HD) sairastavilla osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

32

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Puhelinnumero: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Sähköposti: SareptAlly@Sarepta.com

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrytointi
        • Westmead Hospital
        • Päätutkija:
          • Clement Loy
        • Ottaa yhteyttä:
  • Sveitsi
    • Canton of Bern
      • Gümligen, Canton of Bern, Sveitsi, 3073
        • Rekrytointi
        • Siloah AG
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michael Orth, Prof. Dr. med.
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8014
        • Rekrytointi
        • New Zealand Brain Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Timothy Anderson, MD, FRACP
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, 3AT
        • Rekrytointi
        • University Hospital of Wales
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anne Rosser, Prof.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeät sisällytyskriteerit:

  • Geneettisesti varmistettu Huntingtonin (HTT) sytosiini-adeniini-guaniiini-toistojen pituus ≥40.
  • Osallistujan Huntingtonin tautiin integroitu luokittelujärjestelmän (HD-ISS) vaihe on 2 tai lievä vaihe 3. Seulontavaiheessa osallistujan on oltava Enroll-HD HD-ISS-muokatun laskurin mukaan joko vaiheessa 2 tai lievässä vaiheessa 3.
  • Lastensynnyttämiskykyiset osallistujat tai heidän lastensynnyttämiskykyiset kumppanit, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja vähintään 90 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen.

Tärkeät poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa tila, joka vaarantaisi selkäydinkanavan pistoksen tai magneettikuvauksen (MRI) turvallisuuden tai toteuttamiskelpoisuuden.
  • Muu merkittävä neurologinen tai systeeminen sairaus.
  • Nykyinen, krooninen tai aktiivinen HIV-tartunta, hepatiitti B/C.
  • Viimeaikainen kokeellisten lääkeaineiden tai HTT:n alentavien hoitojen käyttö.
  • Hallitsematon mielenterveyden häiriö tai päihdeongelma.
  • Raskaus tai imetys.

Huomio: Muut sisällytys-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: SRP-1005 Annos 1
Osallistujat saavat SRP-1005:ta tai lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
Ihonalainen injektio
Lääke: SRP-1005
Ihonalainen injektio
Kokeellinen: Kohortti 2: SRP-1005 Annos 2
Osallistujat saavat SRP-1005:a tai lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
Ihonalainen injektio
Lääke: SRP-1005
Ihonalainen injektio
Kokeellinen: Kohortti 3: SRP-1005 Annos 3
Osallistujat saavat SRP-1005:n tai lumelääkkeen.
Lääke: Plasebo
Ihonalainen injektio
Lääke: SRP-1005
Ihonalainen injektio
Kokeellinen: Kohortti 4: SRP-1005 Annos 4
Osallistujat saavat SRP-1005:n tai lumelääkkeen.
Lääke: Plasebo
Ihonalainen injektio
Lääke: SRP-1005
Ihonalainen injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla esiintyi lääkehoidon aikana ilmaantunut haittavaikutus (TEAE), vakava haittavaikutus (SAE) ja erityismerkityksellinen haittavaikutus (AESI)
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikon ajan
Perustaso 24 viikon ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
SRP-1005:n plasmakonsentraatio
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso päivään 17 asti
Alkuperäinen taso päivään 17 asti
SRP-1005:n pitoisuus virtsassa
Aikaikkuna: Alkutilanteesta päivään 17
Alkutilanteesta päivään 17
SRP-1005:n selkäydinnesteen pitoisuus
Aikaikkuna: Alkutaso viikolle 24
Alkutaso viikolle 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. marraskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-1005-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa