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Um Estudo de Primeiro em Seres Humanos dos Efeitos do SRP-1005 em Participantes com Doença de Huntington

3 de setembro de 2026 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um Estudo Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, de Escalonamento de Dose para Avaliar o Efeito do SRP-1005 em Indivíduos com Doença de Huntington (INSIGHTT)

Este é um ensaio de primeira administração em humanos, multicêntrico, que estuda os efeitos do SRP-1005 em participantes com doença de Huntington (HD).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

32

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de telefone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8014
        • Recrutamento
        • New Zealand Brain Research Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Timothy Anderson, MD, FRACP
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, 3AT
        • Recrutamento
        • University Hospital of Wales
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anne Rosser, Prof.
  • Suíça
    • Canton of Bern
      • Gümligen, Canton of Bern, Suíça, 3073
        • Recrutamento
        • Siloah AG
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael Orth, Prof. Dr. med.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  • Diagnóstico confirmado geneticamente de repetição de citosina-adenina-guanina (CAG) na huntingtina (HTT) com comprimento ≥40.
  • O participante tem Sistema de Estadiamento Integrado da DH (HD-ISS) Estágio 2 ou Estágio 3 Leve. No rastreio, o participante deve ser classificado com a Calculadora Modificada HD-ISS do Enroll-HD como Estágio 2 ou Estágio 3 Leve.
  • Participantes com potencial de engravidar, ou com parceiros com potencial de engravidar, que são sexualmente ativos devem concordar em utilizar um método de contraceção altamente eficaz durante toda a participação no estudo e durante pelo menos 90 dias após o fim do estudo.

Critérios de Exclusão Principais:

  • Qualquer condição que comprometa a segurança ou viabilidade da punção lombar ou da ressonância magnética (RM).
  • Presença de outras doenças neurológicas ou sistémicas significativas.
  • Infecção crónica ou ativa por vírus da imunodeficiência humana, hepatite B/C.
  • Utilização recente de agentes em investigação ou terapias de redução de HTT.
  • Doença psiquiátrica não controlada ou perturbações por uso de substâncias.
  • Gravidez ou amamentação.

Nota: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cohorte 1: SRP-1005 Dose 1
Os participantes receberão SRP-1005 ou placebo.
Medicamento: Placebo
Injeção subcutânea
Medicamento: SRP-1005
Injeção subcutânea
Experimental: Cohorte 2: SRP-1005 Dose 2
Os participantes receberão SRP-1005 ou placebo.
Medicamento: Placebo
Injeção subcutânea
Medicamento: SRP-1005
Injeção subcutânea
Experimental: Cohorte 3: Dose 3 de SRP-1005
Os participantes receberão SRP-1005 ou placebo.
Medicamento: Placebo
Injeção subcutânea
Medicamento: SRP-1005
Injeção subcutânea
Experimental: Cohorte 4: SRP-1005 Dose 4
Os participantes receberão SRP-1005 ou placebo.
Medicamento: Placebo
Injeção subcutânea
Medicamento: SRP-1005
Injeção subcutânea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de Participantes com um Evento Adverso Emergente do Tratamento (TEAE), Evento Adverso Grave (SAE) e Evento Adverso de Interesse Especial (AESI)
Prazo: Desde a Linha de Base até à Semana 24
Desde a Linha de Base até à Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Concentração Plasmática de SRP-1005
Prazo: Linha de base até ao Dia 17
Linha de base até ao Dia 17
Concentração Urinária de SRP-1005
Prazo: Desde a linha de base até ao Dia 17
Desde a linha de base até ao Dia 17
Concentração de Líquido Cefalorraquidiano de SRP-1005
Prazo: Desde a Linha de Base até à Semana 24
Desde a Linha de Base até à Semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de novembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de novembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de abril de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

17 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-1005-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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