Uno studio di prima somministrazione nell'uomo degli effetti di SRP-1005 in partecipanti con malattia di Huntington
3 giugno 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.
Uno Studio Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, a Escalazione di Dose per Valutare l'Effetto di SRP-1005 in Soggetti con Malattia di Huntington (INSIGHTT)
Questo è uno studio di prima somministrazione nell'uomo, multicentrico, che studia gli effetti di SRP-1005 in partecipanti affetti da malattia di Huntington (HD).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
32
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
- Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- Email: SareptAlly@sarepta.com
Luoghi di studio
-
-
-
Auckland, Nuova Zelanda, 622
- Non ancora reclutamento
- Pacific Clinical Research Network - Auckland (PCRN Auckland)
-
Contatto:
- Email: SareptAlly@sarepta.com
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Investigatore principale:
- Richard Roxburgh, FRACP, PHD
-
Christchurch, Nuova Zelanda, 8014
- Reclutamento
- New Zealand Brain Research Institute
-
Contatto:
- Email: SareptAlly@sarepta.com
-
Investigatore principale:
- Timothy Anderson, MD, FRACP
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione chiave:
- Diagnosi geneticamente confermata di lunghezza della ripetizione citosina-adenina-guanina (CAG) di huntingtina (HTT) ≥40.
- Il partecipante presenta una malattia di Huntington allo Stadio 2 secondo il Sistema di Stadiazione Integrato della malattia di Huntington (HD-ISS) o allo Stadio 3 Lieve. Al momento dello screening, il partecipante deve essere classificato con il Calcolatore Modificato HD-ISS di Enroll-HD come Stadio 2 o Stadio 3 Lieve.
- I partecipanti in età fertile, o con partner in età fertile, che sono sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutta la durata della partecipazione allo studio e per almeno 90 giorni dopo la fine dello studio.
Criteri di esclusione chiave:
- Qualsiasi condizione che comprometta la sicurezza o la fattibilità della puntura lombare o della risonanza magnetica (MRI).
- Presenza di altre malattie neurologiche o sistemiche significative.
- Infezione cronica o attuale da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B/C.
- Uso recente di agenti sperimentali o terapie che riducono l'HTT.
- Malattia psichiatrica non controllata o disturbi da uso di sostanze.
- Gravidanza o allattamento.
Nota: Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Cohorte 1: SRP-1005 Dose 1
I partecipanti riceveranno SRP-1005 o placebo.
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Iniezione sottocutanea
Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: Cohort 2: SRP-1005 Dose 2
I partecipanti riceveranno SRP-1005 o placebo.
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Iniezione sottocutanea
Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: Cohorte 3: SRP-1005 Dose 3
I partecipanti riceveranno SRP-1005 o placebo.
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Iniezione sottocutanea
Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: Cohort 4: SRP-1005 Dose 4
I partecipanti riceveranno SRP-1005 o placebo.
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Iniezione sottocutanea
Iniezione sottocutanea
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di partecipanti con evento avverso insorto durante il trattamento (TEAE), evento avverso grave (SAE) ed evento avverso di speciale interesse (AESI)
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 24
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Baseline fino alla Settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Concentrazione plasmatica di SRP-1005
Lasso di tempo: Baseline attraverso Giorno 17
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Baseline attraverso Giorno 17
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Concentrazione urinaria di SRP-1005
Lasso di tempo: Da Baseline fino al Giorno 17
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Da Baseline fino al Giorno 17
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Concentrazione del Liquido Cerebrospinale di SRP-1005
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 24
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Baseline fino alla Settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 maggio 2026
Completamento primario (Stimato)
30 novembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 novembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 aprile 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 aprile 2026
Primo Inserito (Effettivo)
17 aprile 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disordini mentali
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi neurocognitivi
- Disturbi cognitivi
- Demenza
- Malattie Neurodegenerative
- Disturbi del movimento
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie dei gangli basali
- Discinesia
- Corea
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattia di Huntington
Altri numeri di identificazione dello studio
- SRP-1005-101
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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