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Eine First-in-human-Studie zu den Wirkungen von SRP-1005 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit

3. Juni 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Wirkung von SRP-1005 bei Probanden mit Huntington-Krankheit (INSIGHTT)

Dies ist eine erstmalig am Menschen durchgeführte, multizentrische Studie, die die Auswirkungen von SRP-1005 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (HD) untersucht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

32

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-Mail: SareptAlly@sarepta.com

Studienorte

  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 622
        • Noch keine Rekrutierung
        • Pacific Clinical Research Network - Auckland (PCRN Auckland)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Richard Roxburgh, FRACP, PHD
      • Christchurch, Neuseeland, 8014
        • Rekrutierung
        • New Zealand Brain Research Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Timothy Anderson, MD, FRACP

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose einer Huntingtin (HTT)-Cytosin-Adenin-Guanin-Wiederholungslänge ≥40.
  • Der Teilnehmer befindet sich im HD Integrated Staging System (HD-ISS) Stadium 2 oder im leichten Stadium 3. Bei der Screening-Untersuchung muss der Teilnehmer mit dem Enroll-HD HD-ISS Modified Calculator entweder als Stadium 2 oder als leichten Stadium 3 eingestuft werden.
  • Teilnehmer mit Kinderwunschpotenzial oder mit Partnern mit Kinderwunschpotenzial, die sexuell aktiv sind, müssen sich einverstanden erklären, während der gesamten Studiendauer und für mindestens 90 Tage nach Studienende eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Jeglicher Zustand, der die Sicherheit oder Durchführbarkeit einer Lumbalpunktion oder Magnetresonanztomographie (MRT) beeinträchtigen würde.
  • Vorliegen anderer signifikanter neurologischer oder systemischer Erkrankungen.
  • Aktuelle, chronische oder aktive Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus, Hepatitis B/C.
  • Kürzliche Verwendung von Prüfpräparaten oder HTT-senkenden Therapien.
  • Unkontrollierte psychische Erkrankungen oder Substanzgebrauchsstörungen.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.

Hinweis: Weitere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: SRP-1005 Dosis 1
Die Teilnehmer erhalten SRP-1005 oder Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion
Arzneimittel: SRP-1005
Subkutane Injektion
Experimental: Kohorte 2: SRP-1005 Dosis 2
Teilnehmer erhalten SRP-1005 oder Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion
Arzneimittel: SRP-1005
Subkutane Injektion
Experimental: Kohorte 3: SRP-1005 Dosis 3
Teilnehmer erhalten SRP-1005 oder Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion
Arzneimittel: SRP-1005
Subkutane Injektion
Experimental: Kohorte 4: SRP-1005 Dosis 4
Die Teilnehmer erhalten SRP-1005 oder Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion
Arzneimittel: SRP-1005
Subkutane Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer behandlungsbedingten unerwünschten Wirkung (TEAE), schwerwiegenden unerwünschten Wirkung (SAE) und unerwünschten Wirkung von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Ausgangswert bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasmakonzentration von SRP-1005
Zeitfenster: Baseline bis Tag 17
Baseline bis Tag 17
Urinkonzentration von SRP-1005
Zeitfenster: Basiswert bis Tag 17
Basiswert bis Tag 17
Konzentration von SRP-1005 in der Zerebrospinalflüssigkeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Baseline bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-1005-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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