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Un estudio pionero en humanos de los efectos de SRP-1005 en participantes con enfermedad de Huntington

3 de septiembre de 2026 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de escalada de dosis para evaluar el efecto de SRP-1005 en sujetos con enfermedad de Huntington (INSIGHTT)

Este es un ensayo de primera vez en humanos y multicéntrico que estudia los efectos de SRP-1005 en participantes con enfermedad de Huntington (EH).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

32

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de teléfono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Correo electrónico: SareptAlly@Sarepta.com

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamiento
        • Westmead Hospital
        • Investigador principal:
          • Clement Loy
        • Contacto:
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8014
        • Reclutamiento
        • New Zealand Brain Research Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Timothy Anderson, MD, FRACP
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, 3AT
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Wales
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anne Rosser, Prof.
  • Suiza
    • Canton of Bern
      • Gümligen, Canton of Bern, Suiza, 3073
        • Reclutamiento
        • Siloah AG
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael Orth, Prof. Dr. med.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado genéticamente de una longitud de repetición de citosina-adenina-guanina de huntingtina (HTT) ≥40.
  • El participante se encuentra en la Etapa 2 del Sistema de Estadificación Integrada de la EH (HD-ISS) o en la Etapa 3 Leve. En la selección, el participante debe clasificarse con la Calculadora Modificada HD-ISS de Enroll-HD como Etapa 2 o Etapa 3 Leve.
  • Los participantes con potencial de concebir, o con parejas con potencial de concebir, que sean sexualmente activos deben aceptar utilizar un método anticonceptivo altamente efectivo durante toda su participación en el estudio y durante al menos 90 días después de la finalización del estudio.

Criterios clave de exclusión:

  • Cualquier afección que pueda comprometer la seguridad o la viabilidad de una punción lumbar o una resonancia magnética (RM).
  • Presencia de otras enfermedades neurológicas o sistémicas significativas.
  • Infección actual, crónica o activa por el virus de la inmunodeficiencia humana, hepatitis B/C.
  • Uso reciente de agentes en investigación o terapias de reducción de HTT.
  • Enfermedad psiquiátrica no controlada o trastornos por uso de sustancias.
  • Embarazo o lactancia.

Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1: SRP-1005 Dosis 1
Los participantes recibirán SRP-1005 o placebo.
Droga: Placebo
Inyección subcutánea
Droga: SRP-1005
Inyección subcutánea
Experimental: Cohorte 2: SRP-1005 Dosis 2
Los participantes recibirán SRP-1005 o placebo.
Droga: Placebo
Inyección subcutánea
Droga: SRP-1005
Inyección subcutánea
Experimental: Cohorte 3: SRP-1005 Dosis 3
Los participantes recibirán SRP-1005 o placebo.
Droga: Placebo
Inyección subcutánea
Droga: SRP-1005
Inyección subcutánea
Experimental: Cohorte 4: SRP-1005 Dosis 4
Los participantes recibirán SRP-1005 o placebo.
Droga: Placebo
Inyección subcutánea
Droga: SRP-1005
Inyección subcutánea

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE), evento adverso grave (SAE) y evento adverso de interés especial (AESI)
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 24
Baseline hasta la Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración Plasmática de SRP-1005
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 17
Desde el inicio hasta el día 17
Concentración de SRP-1005 en Orina
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el día 17
Desde la línea base hasta el día 17
Concentración de Líquido Cefalorraquídeo de SRP-1005
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 24
Desde la línea basal hasta la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de mayo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de noviembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de abril de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

17 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-1005-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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