První studie na lidech účinků látky SRP-1005 u účastníků s Huntingtonovou chorobou
3. června 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky hodnotící účinek SRP-1005 u pacientů s Huntingtonovou chorobou (INSIGHTT)
Toto je první klinická studie na lidech, multicentrická, zkoumající účinky SRP-1005 u účastníků s Huntingtonovou chorobou (HD).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
32
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
- Telefonní číslo: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- E-mail: SareptAlly@sarepta.com
Studijní místa
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 622
- Zatím nenabíráme
- Pacific Clinical Research Network - Auckland (PCRN Auckland)
-
Kontakt:
- E-mail: SareptAlly@sarepta.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Richard Roxburgh, FRACP, PHD
-
Christchurch, Nový Zéland, 8014
- Nábor
- New Zealand Brain Research Institute
-
Kontakt:
- E-mail: SareptAlly@sarepta.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Timothy Anderson, MD, FRACP
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Geneticky potvrzená diagnóza huntingtinové (HTT) cytosin-adenin-guaninové délky opakování ≥40.
- Účastník má Huntingtonovu chorobu integrovaného stagingového systému (HD-ISS) Stupeň 2 nebo Mírný stupeň 3. Při screeningu musí být účastník klasifikován pomocí Enroll-HD HD-ISS modifikované kalkulačky jako buď Stupeň 2 nebo Mírný stupeň 3.
- Účastníci, kteří jsou plodní, nebo mají partnery plodné, a jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce po celou dobu účasti ve studii a po dobu nejméně 90 dnů po ukončení studie.
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Jakýkoli stav, který by ohrozil bezpečnost nebo proveditelnost lumbální punkce nebo magnetické rezonance (MRI).
- Přítomnost jiných významných neurologických nebo systémových onemocnění.
- Aktuální, chronická nebo aktivní infekce virem lidské imunodeficience, hepatitidou B/C.
- Nedávné užívání experimentálních látek nebo terapií snižujících HTT.
- Nekontrolované psychiatrické onemocnění nebo poruchy užívání návykových látek.
- Těhotenství nebo kojení.
Poznámka: Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1: SRP-1005 Dávka 1
Účastníci obdrží SRP-1005 nebo placebo.
|
Subkutánní injekce
Subkutánní injekce
|
|
Experimentální: Kohorta 2: SRP-1005 Dávka 2
Účastníci obdrží SRP-1005 nebo placebo.
|
Subkutánní injekce
Subkutánní injekce
|
|
Experimentální: Kohorta 3: SRP-1005 Dávka 3
Účastníci obdrží přípravek SRP-1005 nebo placebo.
|
Subkutánní injekce
Subkutánní injekce
|
|
Experimentální: Kohorta 4: SRP-1005 Dávka 4
Účastníci obdrží SRP-1005 nebo placebo.
|
Subkutánní injekce
Subkutánní injekce
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou (TEAE), závažným nežádoucím účinkem (SAE) a nežádoucím účinkem zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Počáteční hodnoty do 24. týdne
|
Počáteční hodnoty do 24. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Plazmatická koncentrace SRP-1005
Časové okno: Základní hodnota až do 17. dne
|
Základní hodnota až do 17. dne
|
|
Koncentrace moči SRP-1005
Časové okno: Od výchozího stavu do 17. dne
|
Od výchozího stavu do 17. dne
|
|
Koncentrace SRP-1005 v mozkomíšním moku
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
Od výchozí hodnoty do 24. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. května 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. listopadu 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. listopadu 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. dubna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. dubna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
17. dubna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Duševní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurokognitivní poruchy
- Poruchy kognice
- Demence
- Neurodegenerativní onemocnění
- Poruchy pohybu
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Bazální gangliové choroby
- Dyskineze
- Chorea
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Huntingtonova nemoc
Další identifikační čísla studie
- SRP-1005-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .