Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En første-på-mennesker-studie av effektene av SRP-1005 hos deltakere med Huntingtons sykdom

3. september 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, doseeskaleringsstudie for å evaluere effekten av SRP-1005 hos personer med Huntingtons sykdom (INSIGHTT)

Dette er en først-på-mennesker, multicenter-studie som undersøker effekten av SRP-1005 hos deltakere med Huntingtons sykdom (HD).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-post: SareptAlly@Sarepta.com

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Clement Loy
        • Ta kontakt med:
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8014
        • Rekruttering
        • New Zealand Brain Research Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Timothy Anderson, MD, FRACP
  • Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia, 3AT
        • Rekruttering
        • University Hospital of Wales
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anne Rosser, Prof.
  • Sveits
    • Canton of Bern
      • Gümligen, Canton of Bern, Sveits, 3073
        • Rekruttering
        • Siloah AG
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Orth, Prof. Dr. med.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet diagnose av huntingtin (HTT) cytosin-adenin-guanin gjentakelseslengde ≥40.
  • Deltaker har HD Integrated Staging System (HD-ISS) Stadium 2 eller Mildt Stadium 3. Ved screening må deltakeren klassifiseres med Enroll-HD HD-ISS Modified Calculator som enten Stadium 2 eller Mildt Stadium 3.
  • Deltakere som er i fruktbar alder, eller med partnere i fruktbar alder, som er seksuelt aktive må samtykke til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studiedeltakelsen, og i minst 90 dager etter studiens slutt.

Viktige eksklusjonskriterier:

  • Enhver tilstand som ville kompromittere sikkerheten eller gjennomførbarheten av lumbalpunksjon eller magnetisk resonansavbildning (MR).
  • Tilstedeværelse av andre betydelige nevrologiske eller systemiske sykdommer.
  • Nåværende, kronisk eller aktivt humant immunsviktvirus, hepatitt B/C.
  • Nylig bruk av undersøkelsesmidler eller HTT-senkende terapier.
  • Ukontrollert psykisk sykdom eller substansbrukslidelser.
  • Graviditet eller amming.

Merk: Andre inklusjons-/eksklusjonskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1: SRP-1005 Dose 1
Deltakerne vil motta SRP-1005 eller placebo.
Legemiddel: Placebo
Subkutan injeksjon
Legemiddel: SRP-1005
Subkutan injeksjon
Eksperimentell: Kohort 2: SRP-1005 Dose 2
Deltakere vil motta SRP-1005 eller placebo.
Legemiddel: Placebo
Subkutan injeksjon
Legemiddel: SRP-1005
Subkutan injeksjon
Eksperimentell: Kohort 3: SRP-1005 Dose 3
Deltakerne vil motta SRP-1005 eller placebo.
Legemiddel: Placebo
Subkutan injeksjon
Legemiddel: SRP-1005
Subkutan injeksjon
Eksperimentell: Kohort 4: SRP-1005 Dose 4
Deltakerne vil motta SRP-1005 eller placebo.
Legemiddel: Placebo
Subkutan injeksjon
Legemiddel: SRP-1005
Subkutan injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med en behandlingsrelatert bivirkning (TEAE), alvorlig bivirkning (SAE) og bivirkning av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Baseline gjennom uke 24
Baseline gjennom uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasmakonsentrasjon av SRP-1005
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom dag 17
Utgangspunkt gjennom dag 17
Urinkonsentrasjon av SRP-1005
Tidsramme: Baseline gjennom dag 17
Baseline gjennom dag 17
Konsentrasjon av SRP-1005 i cerebrospinalvæske
Tidsramme: Utestilling gjennom uke 24
Utestilling gjennom uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

17. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRP-1005-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere