Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een eerste onderzoek bij mensen naar de effecten van SRP-1005 bij deelnemers met de ziekte van Huntington

3 september 2026 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, dosis-escalatiestudie om het effect van SRP-1005 te evalueren bij proefpersonen met de ziekte van Huntington (INSIGHTT)

Dit is een eerste-in-mens, multicenteronderzoek naar de effecten van SRP-1005 bij deelnemers met de ziekte van Huntington (HD).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

32

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefoonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijke insluitingscriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van huntingtine (HTT) cytosine-adenine-guanine herhalingslengte ≥40.
  • Deelnemer heeft HD Integrated Staging System (HD-ISS) Fase 2 of Milde Fase 3. Bij screening moet de deelnemer met de Enroll-HD HD-ISS Modified Calculator worden geclassificeerd als Fase 2 of Milde Fase 3.
  • Deelnemers die vruchtbaar zijn, of partners hebben die vruchtbaar zijn, en seksueel actief zijn, moeten akkoord gaan met het gebruik van een zeer effectieve anticonceptiemethode gedurende de gehele studieperiode, en gedurende ten minste 90 dagen na afloop van de studie.

Belangrijke uitsluitingscriteria:

  • Elke aandoening die de veiligheid of uitvoerbaarheid van een lumbaalpunctie of magnetische resonantie beeldvorming (MRI) in gevaar zou brengen.
  • Aanwezigheid van andere significante neurologische of systemische ziekten.
  • Huidige, chronische of actieve humane immunodeficiëntievirus, hepatitis B/C.
  • Recent gebruik van onderzoeksmiddelen of HTT-verlagende therapieën.
  • Ongecontroleerde psychiatrische ziekte of middelenmisbruikstoornissen.
  • Zwangerschap of borstvoeding.

Opmerking: Andere insluitings-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: SRP-1005 Dosis 1
Deelnemers zullen SRP-1005 of een placebo ontvangen.
Geneesmiddel: Placebo
Subcutane injectie
Geneesmiddel: SRP-1005
Subcutane injectie
Experimenteel: Cohort 2: SRP-1005 Dosis 2
Deelnemers ontvangen SRP-1005 of placebo.
Geneesmiddel: Placebo
Subcutane injectie
Geneesmiddel: SRP-1005
Subcutane injectie
Experimenteel: Cohort 3: SRP-1005 Dosis 3
Deelnemers zullen SRP-1005 of placebo ontvangen.
Geneesmiddel: Placebo
Subcutane injectie
Geneesmiddel: SRP-1005
Subcutane injectie
Experimenteel: Cohort 4: SRP-1005 Dosis 4
Deelnemers zullen SRP-1005 of placebo ontvangen.
Geneesmiddel: Placebo
Subcutane injectie
Geneesmiddel: SRP-1005
Subcutane injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een behandelinggerelateerde bijwerking (TEAE), ernstige bijwerking (SAE) en bijwerking van bijzonder belang (AESI)
Tijdsspanne: Baseline tot en met Week 24
Baseline tot en met Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Plasmaconcentratie van SRP-1005
Tijdsspanne: Baseline tot en met dag 17
Baseline tot en met dag 17
Urineconcentratie van SRP-1005
Tijdsspanne: Baseline tot dag 17
Baseline tot dag 17
Concentratie van SRP-1005 in Cerebrospinale Vloeistof
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Baseline tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 november 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SRP-1005-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren