Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Первое исследование на людях по изучению эффектов SRP-1005 у участников с болезнью Хантингтона

3 сентября 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с повышением дозы для оценки эффекта SRP-1005 у пациентов с болезнью Хантингтона (INSIGHTT)

Это первое испытание на людях, многоцентровое исследование, изучающее влияние SRP-1005 на участников с болезнью Хантингтона (БХ).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

32

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Номер телефона: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Электронная почта: SareptAlly@Sarepta.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Рекрутинг
        • Westmead Hospital
        • Главный следователь:
          • Clement Loy
        • Контакт:
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8014
        • Рекрутинг
        • New Zealand Brain Research Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Timothy Anderson, MD, FRACP
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, 3AT
        • Рекрутинг
        • University Hospital of Wales
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Anne Rosser, Prof.
  • Швейцария
    • Canton of Bern
      • Gümligen, Canton of Bern, Швейцария, 3073
        • Рекрутинг
        • Siloah AG
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Michael Orth, Prof. Dr. med.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Генетически подтвержденный диагноз хантингтина (HTT) с длиной повтора цитозин-аденин-гуанин ≥40.
  • Участник имеет HD Integrated Staging System (HD-ISS) Стадию 2 или Легкую Стадию 3. При скрининге участник должен быть классифицирован с помощью Enroll-HD HD-ISS Modified Calculator как Стадия 2 или Легкая Стадия 3.
  • Участники детородного возраста или с партнерами детородного возраста, ведущие половую жизнь, должны согласиться использовать высокоэффективный метод контрацепции на протяжении всего участия в исследовании и в течение как минимум 90 дней после его окончания.

Ключевые критерии исключения:

  • Любое состояние, которое может поставить под угрозу безопасность или осуществимость люмбальной пункции или магнитно-резонансной томографии (МРТ).
  • Наличие других значительных неврологических или системных заболеваний.
  • Текущая, хроническая или активная инфекция вирусом иммунодефицита человека, гепатит B/C.
  • Недавнее использование исследуемых препаратов или терапий, снижающих HTT.
  • Неконтролируемое психическое заболевание или расстройства, связанные с употреблением психоактивных веществ.
  • Беременность или лактация.

Примечание: Применяются другие критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1: SRP-1005 Доза 1
Участники получат SRP-1005 или плацебо.
Лекарство: Плацебо
Подкожная инъекция
Лекарство: SRP-1005
Подкожная инъекция
Экспериментальный: Когорта 2: SRP-1005 Доза 2
Участники получат SRP-1005 или плацебо.
Лекарство: Плацебо
Подкожная инъекция
Лекарство: SRP-1005
Подкожная инъекция
Экспериментальный: Когорта 3: SRP-1005 Доза 3
Участники будут получать SRP-1005 или плацебо.
Лекарство: Плацебо
Подкожная инъекция
Лекарство: SRP-1005
Подкожная инъекция
Экспериментальный: Когорта 4: SRP-1005 Доза 4
Участники получат SRP-1005 или плацебо.
Лекарство: Плацебо
Подкожная инъекция
Лекарство: SRP-1005
Подкожная инъекция

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯЛ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и нежелательными явлениями, представляющими особый интерес (НЯОИ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
От исходного уровня до 24-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Плазменная концентрация SRP-1005
Временное ограничение: От исходного уровня до 17-го дня
От исходного уровня до 17-го дня
Концентрация SRP-1005 в моче
Временное ограничение: От исходного уровня до 17-го дня
От исходного уровня до 17-го дня
Концентрация SRP-1005 в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
От исходного уровня до 24-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 ноября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 ноября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 апреля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 апреля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRP-1005-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться