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Une première étude chez l'homme des effets du SRP-1005 chez des participants atteints de la maladie de Huntington

3 septembre 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à doses croissantes visant à évaluer l'effet du SRP-1005 chez des sujets atteints de la maladie de Huntington (INSIGHTT)

Il s'agit d'une première étude chez l'homme, multicentrique, évaluant les effets du SRP-1005 chez des participants atteints de la maladie de Huntington (MH).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

32

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numéro de téléphone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8014
        • Recrutement
        • New Zealand Brain Research Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Timothy Anderson, MD, FRACP
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni, 3AT
        • Recrutement
        • University Hospital of Wales
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anne Rosser, Prof.
  • Suisse
    • Canton of Bern
      • Gümligen, Canton of Bern, Suisse, 3073
        • Recrutement
        • Siloah AG
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Orth, Prof. Dr. med.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic génétiquement confirmé d'une longueur de répétition cytosine-adénine-guanine de la huntingtine (HTT) ≥40.
  • Le participant est au stade 2 du système de stadification intégrée de la MH (HD-ISS) ou au stade 3 léger. Au moment du dépistage, le participant doit être classé comme étant soit au stade 2, soit au stade 3 léger selon le calculateur modifié HD-ISS d'Enroll-HD.
  • Les participants en âge de procréer, ou dont les partenaires sont en âge de procréer, qui sont sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace tout au long de leur participation à l'étude et pendant au moins 90 jours après la fin de l'étude.

Critères d'exclusion clés :

  • Toute condition qui compromettrait la sécurité ou la faisabilité d'une ponction lombaire ou d'une imagerie par résonance magnétique (IRM).
  • Présence d'autres maladies neurologiques ou systémiques significatives.
  • Infection chronique ou active actuelle par le virus de l'immunodéficience humaine, l'hépatite B/C.
  • Utilisation récente d'agents expérimentaux ou de thérapies de réduction de l'HTT.
  • Maladie psychiatrique non contrôlée ou troubles liés à l'utilisation de substances.
  • Grossesse ou allaitement.

Remarque : D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : SRP-1005 Dose 1
Les participants recevront du SRP-1005 ou un placebo.
Médicament: Placebo
Injection sous-cutanée
Médicament: SRP-1005
Injection sous-cutanée
Expérimental: Cohorte 2 : SRP-1005 Dose 2
Les participants recevront le SRP-1005 ou un placebo.
Médicament: Placebo
Injection sous-cutanée
Médicament: SRP-1005
Injection sous-cutanée
Expérimental: Cohorte 3 : SRP-1005 Dose 3
Les participants recevront SRP-1005 ou un placebo.
Médicament: Placebo
Injection sous-cutanée
Médicament: SRP-1005
Injection sous-cutanée
Expérimental: Cohorte 4 : SRP-1005 Dose 4
Les participants recevront le SRP-1005 ou un placebo.
Médicament: Placebo
Injection sous-cutanée
Médicament: SRP-1005
Injection sous-cutanée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants ayant présenté un événement indésirable émergent de traitement (TEAE), un événement indésirable grave (SAE) et un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI)
Délai: De la base à la semaine 24
De la base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentration plasmatique de SRP-1005
Délai: De la valeur de base jusqu’au jour 17
De la valeur de base jusqu’au jour 17
Concentration urinaire de SRP-1005
Délai: De la ligne de base jusqu'au jour 17
De la ligne de base jusqu'au jour 17
Concentration du liquide céphalo-rachidien de SRP-1005
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
De la ligne de base jusqu'à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 novembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 novembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2026

Première publication (Réel)

17 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-1005-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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