Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie kliniczne z udziałem ludzi oceniające efekty SRP-1005 u uczestników z chorobą Huntingtona

3 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z eskalacją dawki mające na celu ocenę wpływu SRP-1005 u pacjentów z chorobą Huntingtona (INSIGHTT)

To jest pierwsze badanie na ludziach, wieloośrodkowe, badające efekty SRP-1005 u uczestników z chorobą Huntingtona (HD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numer telefonu: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lokalizacje studiów

  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 622
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Pacific Clinical Research Network - Auckland (PCRN Auckland)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Richard Roxburgh, FRACP, PHD
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8014
        • Rekrutacyjny
        • New Zealand Brain Research Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Timothy Anderson, MD, FRACP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza długości powtórzeń cytozyna-adenina-guanina w genie huntingtyny (HTT) ≥40.
  • Uczestnik ma chorobę Huntingtona w stadium 2 lub łagodnym stadium 3 według zintegrowanego systemu klasyfikacji HD-ISS. Podczas badań przesiewowych uczestnik musi być sklasyfikowany przez zmodyfikowany kalkulator Enroll-HD HD-ISS jako stadium 2 lub łagodne stadium 3.
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym lub z partnerami w wieku rozrodczym, którzy są aktywni seksualnie, muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres udziału w badaniu oraz przez co najmniej 90 dni po jego zakończeniu.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Jakikolwiek stan, który mógłby zagrozić bezpieczeństwu lub wykonalności nakłucia lędźwiowego lub rezonansu magnetycznego (MRI).
  • Obecność innych istotnych chorób neurologicznych lub ogólnoustrojowych.
  • Aktualne, przewlekłe lub aktywne zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu B/C.
  • Ostatnie stosowanie badanych substancji lub terapii obniżających poziom HTT.
  • Niekontrolowana choroba psychiczna lub zaburzenia związane z używaniem substancji psychoaktywnych.
  • Ciaża lub karmienie piersią.

Uwaga: Obowiązują inne kryteria włączenia/wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: Dawka 1 SRP-1005
Uczestnicy otrzymają SRP-1005 lub placebo.
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne
Lek: SRP-1005
Iniekcja podskórna
Eksperymentalny: Kohorta 2: Dawka 2 SRP-1005
Uczestnicy otrzymają SRP-1005 lub placebo.
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne
Lek: SRP-1005
Iniekcja podskórna
Eksperymentalny: Kohorta 3: Dawka 3 SRP-1005
Uczestnicy otrzymają SRP-1005 lub placebo.
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne
Lek: SRP-1005
Iniekcja podskórna
Eksperymentalny: Kohorta 4: Dawka 4 SRP-1005
Uczestnicy otrzymają SRP-1005 lub placebo.
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne
Lek: SRP-1005
Iniekcja podskórna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanym zdarzeniem związanym z leczeniem (TEAE), poważnym niepożądanym zdarzeniem (SAE) oraz niepożądanym zdarzeniem będącym przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie SRP-1005 w osoczu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 17
Od punktu wyjściowego do dnia 17
Stężenie SRP-1005 w moczu
Ramy czasowe: Od linii bazowej do dnia 17
Od linii bazowej do dnia 17
Stężenie SRP-1005 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 24. tygodnia
Od punktu wyjściowego do 24. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-1005-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj