SRP-1005在亨廷顿病受试者中的首次人体研究
2026年9月3日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究，旨在评估SRP-1005对亨廷顿病受试者的疗效（INSIGHTT）
这是一项首次在人体中进行、多中心开展的临床试验，旨在研究SRP-1005对亨廷顿病（HD）参与者的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
32
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
- 电话号码：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- 邮箱：SareptAlly@Sarepta.com
学习地点
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Christchurch、新西兰、8014
- 招聘中
- New Zealand Brain Research Institute
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接触：
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首席研究员：
- Timothy Anderson, MD, FRACP
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- 招聘中
- Westmead Hospital
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首席研究员：
- Clement Loy
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接触：
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Canton of Bern
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Gümligen、Canton of Bern、瑞士、3073
- 招聘中
- Siloah AG
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接触：
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首席研究员：
- Michael Orth, Prof. Dr. med.
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Cardiff、英国、3AT
- 招聘中
- University Hospital of Wales
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接触：
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首席研究员：
- Anne Rosser, Prof.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 经基因确诊的亨廷顿蛋白（HTT）胞嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤重复长度≥40。
- 参与者处于HD综合分期系统（HD-ISS）第2期或轻度第3期。在筛选时，参与者必须通过Enroll-HD HD-ISS修正计算器被分类为第2期或轻度第3期。
- 具有生育能力或伴侣具有生育能力且性活跃的参与者，必须同意在整个研究期间以及研究结束后至少90天内使用高效避孕方法。
关键排除标准：
- 任何可能影响腰椎穿刺或磁共振成像（MRI）安全性或可行性的状况。
- 存在其他显著的神经系统或全身性疾病。
- 当前患有慢性或活动性人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎/丙型肝炎。
- 近期使用过研究性药物或HTT降低疗法。
- 未受控制的精神疾病或物质使用障碍。
- 妊娠或哺乳期。
注：其他纳入/排除标准适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1：SRP-1005 剂量 1
参与者将接受SRP-1005或安慰剂。
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皮下注射
皮下注射
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实验性的：队列 2：SRP-1005 剂量 2
参与者将接受SRP-1005或安慰剂。
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皮下注射
皮下注射
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实验性的：队列 3：SRP-1005 剂量 3
参与者将接受SRP-1005或安慰剂。
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皮下注射
皮下注射
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实验性的：队列 4：SRP-1005 剂量 4
参与者将接受SRP-1005或安慰剂。
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皮下注射
皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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发生治疗期间出现的不良事件（TEAE）、严重不良事件（SAE）和特别关注的不良事件（AESI）的参与者人数
大体时间：基线至第24周
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基线至第24周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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SRP-1005的血浆浓度
大体时间：基线至第 17 天
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基线至第 17 天
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SRP-1005 尿液浓度
大体时间：基线至第17天
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基线至第17天
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SRP-1005的脑脊液浓度
大体时间：基线至第24周
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基线至第24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年5月12日
初级完成 (估计的)
2027年11月30日
研究完成 (估计的)
2027年11月30日
研究注册日期
首次提交
2026年4月10日
首先提交符合 QC 标准的
2026年4月10日
首次发布 (实际的)
2026年4月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月3日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.