Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et første-hos-mennesker-studie af SRP-1005's virkninger hos deltagere med Huntingtons sygdom

3. juni 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosisopskaleringsstudie til evaluering af effekten af SRP-1005 hos personer med Huntingtons sygdom (INSIGHTT)

Dette er et første-menneske, multicenter forsøg, der undersøger virkningerne af SRP-1005 hos deltagere med Huntingtons sygdom (HD).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studiesteder

  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 622
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Pacific Clinical Research Network - Auckland (PCRN Auckland)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Roxburgh, FRACP, PHD
      • Christchurch, New Zealand, 8014
        • Rekruttering
        • New Zealand Brain Research Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy Anderson, MD, FRACP

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgle inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af huntingtin (HTT) cytosin-adenin-guanin gentagelseslængde ≥40.
  • Deltageren har HD Integrated Staging System (HD-ISS) Stadium 2 eller Mildt Stadium 3. Ved screening skal deltageren klassificeres med Enroll-HD HD-ISS Modificeret Calculator som enten Stadium 2 eller Mildt Stadium 3.
  • Deltagere, der er i den fødedygtige alder, eller med partnere i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge en højeffektiv præventionsmetode gennem hele studiedeltagelsen og i mindst 90 dage efter afslutningen af studiet.

Nøgle eksklusionskriterier:

  • Enhver tilstand, der ville kompromittere sikkerheden eller gennemførligheden af lumbalpunktur eller magnetisk resonansscanning (MR-scanning).
  • Tilstedeværelse af andre signifikante neurologiske eller systemiske sygdomme.
  • Nuværende, kronisk eller aktiv humant immundefektvirus, hepatitis B/C.
  • Nylig brug af undersøgelsesmidler eller HTT-nedsættende terapier.
  • Ukontrolleret psykisk sygdom eller stofmisbrugsforstyrrelser.
  • Graviditet eller amning.

Bemærk: Andre inklusions-/eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: SRP-1005 Dosis 1
Deltagerne vil modtage SRP-1005 eller placebo.
Medicin: Placebo
Subkutan injektion
Medicin: SRP-1005
Subkutan injektion
Eksperimentel: Kohorte 2: SRP-1005 Dosis 2
Deltagerne vil modtage SRP-1005 eller placebo.
Medicin: Placebo
Subkutan injektion
Medicin: SRP-1005
Subkutan injektion
Eksperimentel: Kohorte 3: SRP-1005 Dosis 3
Deltagerne vil modtage SRP-1005 eller placebo.
Medicin: Placebo
Subkutan injektion
Medicin: SRP-1005
Subkutan injektion
Eksperimentel: Kohorte 4: SRP-1005 Dosis 4
Deltagerne vil modtage SRP-1005 eller placebo.
Medicin: Placebo
Subkutan injektion
Medicin: SRP-1005
Subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med en behandlingsrelateret bivirkning (TEAE), alvorlig bivirkning (SAE) og særlig interessebivirkning (AESI)
Tidsramme: Baseline gennem uge 24
Baseline gennem uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasmakoncentration af SRP-1005
Tidsramme: Baseline gennem dag 17
Baseline gennem dag 17
Urinkoncentration af SRP-1005
Tidsramme: Baseline gennem dag 17
Baseline gennem dag 17
Cerebrospinalvæskekoncentrationen af SRP-1005
Tidsramme: Baseline gennem uge 24
Baseline gennem uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2026

Først opslået (Faktiske)

17. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-1005-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner