Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En första-in-människa-studie av effekterna av SRP-1005 hos deltagare med Huntingtons sjukdom

3 september 2026 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, doseskaleringsstudie för att utvärdera effekten av SRP-1005 hos patienter med Huntingtons sjukdom (INSIGHTT)

Detta är en första-för-människa, multicentrisk studie som undersöker effekterna av SRP-1005 hos deltagare med Huntingtons sjukdom (HD).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

32

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-post: SareptAlly@Sarepta.com

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8014
        • Rekrytering
        • New Zealand Brain Research Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Timothy Anderson, MD, FRACP
  • Schweiz
    • Canton of Bern
      • Gümligen, Canton of Bern, Schweiz, 3073
  • Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien, 3AT
        • Rekrytering
        • University Hospital of Wales
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anne Rosser, Prof.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftad diagnos av huntingtin (HTT) cytosin-adenin-guanin-upprepningslängd ≥40.
  • Deltagaren har HD Integrated Staging System (HD-ISS) Stadium 2 eller Lätt Stadium 3. Vid screening måste deltagaren klassificeras med Enroll-HD HD-ISS Modifierad Kalkylator som antingen Stadium 2 eller Lätt Stadium 3.
  • Deltagare som är i fertil ålder, eller har partner i fertil ålder, som är sexuellt aktiva måste samtycka till att använda en mycket effektiv preventivmetod under hela studieperioden, och i minst 90 dagar efter studiens slut.

Viktiga exklusionskriterier:

  • Allt tillstånd som skulle äventyra säkerheten eller genomförbarheten av lumbalpunktion eller magnetisk resonanstomografi (MR).
  • Förekomst av andra betydande neurologiska eller systemiska sjukdomar.
  • Nuvarande, kronisk eller aktiv humant immunbristvirus, hepatit B/C.
  • Nyligen användning av undersökande läkemedel eller HTT-sänkande terapier.
  • Obehandlad psykiatrisk sjukdom eller substansbrukssyndrom.
  • Graviditet eller amning.

Obs: Andra inklusions-/exklusionskriterier gäller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1: SRP-1005 Dos 1
Deltagarna kommer att få SRP-1005 eller placebo.
Läkemedel: Placebo
Subkutan injektion
Läkemedel: SRP-1005
Subkutant injektion
Experimentell: Kohort 2: SRP-1005 Dos 2
Deltagarna kommer att få SRP-1005 eller placebo.
Läkemedel: Placebo
Subkutan injektion
Läkemedel: SRP-1005
Subkutant injektion
Experimentell: Kohort 3: SRP-1005 Dos 3
Deltagarna kommer att få SRP-1005 eller placebo.
Läkemedel: Placebo
Subkutan injektion
Läkemedel: SRP-1005
Subkutant injektion
Experimentell: Kohort 4: SRP-1005 Dos 4
Deltagarna kommer att få SRP-1005 eller placebo.
Läkemedel: Placebo
Subkutan injektion
Läkemedel: SRP-1005
Subkutant injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterad biverkning (TEAE), allvarlig biverkning (SAE) och biverkning av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Baseline till vecka 24
Baseline till vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Plasmakoncentration av SRP-1005
Tidsram: Baseline till Dag 17
Baseline till Dag 17
Urinkoncentration av SRP-1005
Tidsram: Baseline genom dag 17
Baseline genom dag 17
Cerebrospinalvätskekoncentration av SRP-1005
Tidsram: Baseline till vecka 24
Baseline till vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

30 november 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 november 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2026

Första postat (Faktisk)

17 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRP-1005-101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera