ベルズチファン VHL RCC HK 前向き登録
2026年4月29日 更新者：NG Chi Fai、Chinese University of Hong Kong
ベルズチファンによるフォン・ヒッペル・リンダウ病（VHL病）治療の前向きレジストリ
本研究では、Belzutifanの有効性、薬剤安全性、病勢、およびフォン・ヒッペル・リンドウ（VHL）症候群に対する治療の健康経済的影響を評価することを目的としています。
調査の概要
状態
まだ募集していません
詳細な説明
VHL症候群と診断され、治療にベルズチファンを使用することを選択した成人患者が特定され、本レジストリへの参加を招待されます。
臨床データ、臨床検査、画像診断結果、QOLは、ベースライン時、最初の1年間は3か月ごと、その後は36か月目または投薬中止（いずれか早い方）まで6か月ごとに収集されます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
100
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：David Ka-Wai LEUNG, FRCS, MBChB
- 電話番号：35053933
- メール：davidleung@surgery.cuhk.edu.hk
研究場所
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Shatin、香港
- Prince of Wales Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Adult patients diagnosed with VHL syndrome who choose to use belzutifan for their treatment
説明
適格基準：
- 臨床的および/または遺伝学的診断により確定されたVHLスペクトラム疾患を有する成人患者（18歳以上）。
- ベズトファンによる治療を患者が選択した。
除外基準：
- 即時切除を要する腫瘍。
- 妊娠中、または妊孕能を有する場合に避妊を希望しない。
- 制御不能な併存疾患（例：活動性感染症、重度の心肺疾患）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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ベルズチファン群
被験者はベルズティファンを投与されました
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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客観的奏功率
時間枠：6ヶ月目および12ヶ月目
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RECIST 1.1
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6ヶ月目および12ヶ月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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画像診断反応
時間枠：月6および月12、月18、月24、月30および月36
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RECIST 1.1による
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月6および月12、月18、月24、月30および月36
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ベルズチファンの医療経済的影響
時間枠：6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月
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患者ごとの救急外来および入院費
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6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月
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Change in Quality of Life score
時間枠：Baseline, Month 6 and Month 12
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By EQ-5D-5L.
Score range from 0-100.The higher the score the better quality of life
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Baseline, Month 6 and Month 12
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O, Rathmell WK, Narayan VK, Maughan BL, Oudard S, Else T, Maranchie JK, Welsh SJ, Thamake S, Park EK, Perini RF, Linehan WM, Srinivasan R; MK-6482-004 Investigators. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med. 2021 Nov 25;385(22):2036-2046. doi: 10.1056/NEJMoa2103425.
- Zhou T, Guan H, Wang L, Zhang Y, Rui M, Ma A. Health-Related Quality of Life in Patients With Different Diseases Measured With the EQ-5D-5L: A Systematic Review. Front Public Health. 2021 Jun 29;9:675523. doi: 10.3389/fpubh.2021.675523. eCollection 2021.
- Linehan WM, Pinto CA, Liu Y, Choo K, Gautam R, Fox C, Roy A, Li M, Bosan R, Nielsen D, Ryan B, Blake Z, Reynolds K, Rompre-Brodeur A, Pinto PA, Vocke C, Gurram S, Ball MW, Perini R, Srinivasan R. Longitudinal Evaluation of Clear-cell Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. Eur Urol. 2025 Jul;88(1):56-63. doi: 10.1016/j.eururo.2025.03.002. Epub 2025 Apr 23.
- Louise M Binderup M, Smerdel M, Borgwadt L, Beck Nielsen SS, Madsen MG, Moller HU, Kiilgaard JF, Friis-Hansen L, Harbud V, Cortnum S, Owen H, Gimsing S, Friis Juhl HA, Munthe S, Geilswijk M, Rasmussen AK, Moldrup U, Graumann O, Donskov F, Gronbaek H, Stausbol-Gron B, Schaffalitzky de Muckadell O, Knigge U, Dam G, Wadt KA, Bogeskov L, Bagi P, Lund L, Stochholm K, Ousager LB, Sunde L. von Hippel-Lindau disease: Updated guideline for diagnosis and surveillance. Eur J Med Genet. 2022 Aug;65(8):104538. doi: 10.1016/j.ejmg.2022.104538. Epub 2022 Jun 13.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年5月1日
一次修了 (推定)
2028年12月31日
研究の完了 (推定)
2029年3月31日
試験登録日
最初に提出
2026年4月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月21日
最初の投稿 (実際)
2026年4月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月29日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CRE-2025.563
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。