Belzutifan VHL RCC HK Prospective Registry
keskiviikko 29. huhtikuuta 2026 päivittänyt: NG Chi Fai, Chinese University of Hong Kong
Rekisteritutkimus belzutifanista Von Hippel-Lindaun taudin hoidossa
Tässä tutkimuksessa arvioidaan Belzutifanin tehoa, lääkkeen turvallisuutta, taudinkulkua sekä hoidon terveystaloudellisia vaikutuksia Von Hippel-Lindau (VHL) -oireyhtymässä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Yksityiskohtainen kuvaus
Täysi-ikäiset potilaat, joilla on diagnosoitu VHL-oireyhtymä ja jotka päättävät käyttää belzutifania hoitonaan, tunnistetaan ja kutsutaan osallistumaan tähän rekisteriin.
Kliiniset tiedot, laboratoriokokeet, kuvantamistulokset ja elämänlaatutiedot kerätään koehenkilöiltä lähtötilanteessa, kolmen kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen kuuden kuukauden välein kuukauteen 36 asti tai lääkityksen lopettamiseen saakka sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
100
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: David Ka-Wai LEUNG, FRCS, MBChB
- Puhelinnumero: 35053933
- Sähköposti: davidleung@surgery.cuhk.edu.hk
Opiskelupaikat
-
-
-
Shatin, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuispotilaat, joilla on diagnosoitu VHL-oireyhtymä ja jotka valitsevat belzutifan-hoidon
Kuvaus
Sisällönvalintakriteerit:<\/p>
- Aikuispotilaat (ikä 18 vuotta tai vanhemmat), joilla on kliinisesti ja\/tai geneettisesti vahvistettu VHL-spektrin sairaus.<\/li>
- Potilas on päättänyt käyttää Belzutifania hoitonsa.<\/li><\/ul>
Poissulkukriteerit:<\/p>
- Kasvain, joka vaatii välitöntä poistoa.<\/li>
- Raskaus tai haluttomuus käyttää ehkäisyä, jos hedelmällisessä iässä.<\/li>
- Hallitsemattomat liitännäissairaudet (esim. aktiivinen infektio, vaikea sydän-keuhkosairaus).<\/li><\/ul>
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Belzutifan-ryhmä
Tutkittavat saivat Belzutifania
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Objektiivinen vasteprosentti
Aikaikkuna: Kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
RECIST 1.1
|
Kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Radiografinen vaste
Aikaikkuna: Kuukausi 6 ja kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30 ja kuukausi 36
|
RECIST 1.1:n mukaan
|
Kuukausi 6 ja kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30 ja kuukausi 36
|
|
Belzutifanin terveystaloudellinen vaikutus
Aikaikkuna: Kuukausi 6, Kuukausi 12, Kuukausi 18, Kuukausi 24, Kuukausi 30, Kuukausi 36
|
Potilaskohtaisen päivystyskäynti- ja osastohoidon kustannusten mukaan
|
Kuukausi 6, Kuukausi 12, Kuukausi 18, Kuukausi 24, Kuukausi 30, Kuukausi 36
|
|
Change in Quality of Life score
Aikaikkuna: Baseline, Month 6 and Month 12
|
By EQ-5D-5L.
Score range from 0-100.The higher the score the better quality of life
|
Baseline, Month 6 and Month 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O, Rathmell WK, Narayan VK, Maughan BL, Oudard S, Else T, Maranchie JK, Welsh SJ, Thamake S, Park EK, Perini RF, Linehan WM, Srinivasan R; MK-6482-004 Investigators. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med. 2021 Nov 25;385(22):2036-2046. doi: 10.1056/NEJMoa2103425.
- Zhou T, Guan H, Wang L, Zhang Y, Rui M, Ma A. Health-Related Quality of Life in Patients With Different Diseases Measured With the EQ-5D-5L: A Systematic Review. Front Public Health. 2021 Jun 29;9:675523. doi: 10.3389/fpubh.2021.675523. eCollection 2021.
- Linehan WM, Pinto CA, Liu Y, Choo K, Gautam R, Fox C, Roy A, Li M, Bosan R, Nielsen D, Ryan B, Blake Z, Reynolds K, Rompre-Brodeur A, Pinto PA, Vocke C, Gurram S, Ball MW, Perini R, Srinivasan R. Longitudinal Evaluation of Clear-cell Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. Eur Urol. 2025 Jul;88(1):56-63. doi: 10.1016/j.eururo.2025.03.002. Epub 2025 Apr 23.
- Louise M Binderup M, Smerdel M, Borgwadt L, Beck Nielsen SS, Madsen MG, Moller HU, Kiilgaard JF, Friis-Hansen L, Harbud V, Cortnum S, Owen H, Gimsing S, Friis Juhl HA, Munthe S, Geilswijk M, Rasmussen AK, Moldrup U, Graumann O, Donskov F, Gronbaek H, Stausbol-Gron B, Schaffalitzky de Muckadell O, Knigge U, Dam G, Wadt KA, Bogeskov L, Bagi P, Lund L, Stochholm K, Ousager LB, Sunde L. von Hippel-Lindau disease: Updated guideline for diagnosis and surveillance. Eur J Med Genet. 2022 Aug;65(8):104538. doi: 10.1016/j.ejmg.2022.104538. Epub 2022 Jun 13.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 31. maaliskuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. huhtikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 5. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Kiliopatiat
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Angiomatoosi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- von Hippel-Lindau -tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- CRE-2025.563
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .