Belzutifan VHL RCC 香港前瞻性注册研究
2026年4月29日 更新者：NG Chi Fai、Chinese University of Hong Kong
贝组替凡治疗冯·希佩尔-林道病的前瞻性登记研究
本研究旨在评估Belzutifan对Von Hippel-Lindau (VHL)综合征的疗效、药物安全性、病程以及治疗的健康经济影响。
研究概览
地位
尚未招聘
详细说明
被诊断为VHL综合征并选择使用belzutifan进行治疗的成年患者将被识别并邀请参加本登记研究。
将在基线时、第一年每3个月、之后每6个月（直至第36个月或停药，以先发生者为准）收集受试者的临床数据、实验室检查、影像学结果和生活质量评估。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：David Ka-Wai LEUNG, FRCS, MBChB
- 电话号码：35053933
- 邮箱：davidleung@surgery.cuhk.edu.hk
学习地点
-
-
-
Shatin、香港
- Prince of Wales Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
确诊为VHL综合征的成年患者，选择使用belzutifan进行治疗
描述
纳入标准：
- 通过临床和/或基因诊断确诊为VHL综合征谱系疾病的成年患者（年龄18岁及以上）。
- 患者决定使用Belzutifan进行治疗。
排除标准：
- 需要立即切除的肿瘤。
- 妊娠或有生育能力但不愿采取避孕措施。
- 无法控制的合并症（如活动性感染、严重心肺疾病）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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贝组替凡组
患者接受了Belzutifan治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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客观缓解率
大体时间：第6个月和第12个月
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RECIST 1.1
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第6个月和第12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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影像学反应
大体时间：第6个月、第12个月、第18个月、第24个月、第30个月和第36个月
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根据RECIST 1.1（实体瘤疗效评价标准1.1版）
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第6个月、第12个月、第18个月、第24个月、第30个月和第36个月
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贝尔祖替芬的健康经济影响
大体时间：第6个月，第12个月，第18个月，第24个月，第30个月，第36个月
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按每位患者的急诊科和住院费用计算
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第6个月，第12个月，第18个月，第24个月，第30个月，第36个月
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Change in Quality of Life score
大体时间：Baseline, Month 6 and Month 12
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By EQ-5D-5L.
Score range from 0-100.The higher the score the better quality of life
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Baseline, Month 6 and Month 12
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O, Rathmell WK, Narayan VK, Maughan BL, Oudard S, Else T, Maranchie JK, Welsh SJ, Thamake S, Park EK, Perini RF, Linehan WM, Srinivasan R; MK-6482-004 Investigators. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med. 2021 Nov 25;385(22):2036-2046. doi: 10.1056/NEJMoa2103425.
- Zhou T, Guan H, Wang L, Zhang Y, Rui M, Ma A. Health-Related Quality of Life in Patients With Different Diseases Measured With the EQ-5D-5L: A Systematic Review. Front Public Health. 2021 Jun 29;9:675523. doi: 10.3389/fpubh.2021.675523. eCollection 2021.
- Linehan WM, Pinto CA, Liu Y, Choo K, Gautam R, Fox C, Roy A, Li M, Bosan R, Nielsen D, Ryan B, Blake Z, Reynolds K, Rompre-Brodeur A, Pinto PA, Vocke C, Gurram S, Ball MW, Perini R, Srinivasan R. Longitudinal Evaluation of Clear-cell Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. Eur Urol. 2025 Jul;88(1):56-63. doi: 10.1016/j.eururo.2025.03.002. Epub 2025 Apr 23.
- Louise M Binderup M, Smerdel M, Borgwadt L, Beck Nielsen SS, Madsen MG, Moller HU, Kiilgaard JF, Friis-Hansen L, Harbud V, Cortnum S, Owen H, Gimsing S, Friis Juhl HA, Munthe S, Geilswijk M, Rasmussen AK, Moldrup U, Graumann O, Donskov F, Gronbaek H, Stausbol-Gron B, Schaffalitzky de Muckadell O, Knigge U, Dam G, Wadt KA, Bogeskov L, Bagi P, Lund L, Stochholm K, Ousager LB, Sunde L. von Hippel-Lindau disease: Updated guideline for diagnosis and surveillance. Eur J Med Genet. 2022 Aug;65(8):104538. doi: 10.1016/j.ejmg.2022.104538. Epub 2022 Jun 13.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年5月1日
初级完成 (估计的)
2028年12月31日
研究完成 (估计的)
2029年3月31日
研究注册日期
首次提交
2026年4月21日
首先提交符合 QC 标准的
2026年4月21日
首次发布 (实际的)
2026年4月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月29日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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