Registre prospectif HK de Belzutifan pour le CCR lié à la VHL
29 avril 2026 mis à jour par: NG Chi Fai, Chinese University of Hong Kong
Un registre prospectif pour le belzutifan dans le traitement de la maladie de Von Hippel-Lindau (VHL)
Cette étude vise à évaluer l'efficacité du Belzutifan, la sécurité du médicament, l'évolution de la maladie et l'impact médico-économique du traitement du syndrome de Von Hippel-Lindau (VHL).
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Description détaillée
Les patients adultes diagnostiqués avec le syndrome VHL qui choisissent d'utiliser belzutifan pour leur traitement seront identifiés et invités à participer à ce registre.
Les données cliniques, les tests de laboratoire, les résultats d'imagerie et les QOL seront recueillis auprès des sujets au départ, tous les 3 mois pendant la première année, puis tous les 6 mois jusqu'au mois 36 ou à l'arrêt du médicament, selon la première éventualité.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
100
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: David Ka-Wai LEUNG, FRCS, MBChB
- Numéro de téléphone: 35053933
- E-mail: davidleung@surgery.cuhk.edu.hk
Lieux d'étude
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Shatin, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients adultes diagnostiqués avec le syndrome VHL qui choisissent d'utiliser le belzutifan pour leur traitement
La description
Critères d'inclusion :
- Patients adultes (âge de 18 ans ou plus) atteints d'une maladie du spectre VHL confirmée par diagnostic clinique et/ou génétique.
- Le patient a décidé d'utiliser Belzutifan pour son traitement.
Critères d'exclusion :
- Tumeur nécessitant une résection immédiate.
- Grossesse ou refus d'utiliser une contraception si la patiente est en âge de procréer.
- Comorbidités non contrôlées (par ex., infection active, maladie cardiopulmonaire sévère).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Groupe belzutifan
Les sujets ont reçu du Belzutifan
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse objective
Délai: Mois 6 et Mois 12
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RECIST 1.1
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Mois 6 et Mois 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réponse radiographique
Délai: Mois 6 et Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30 et Mois 36
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Par RECIST 1.1
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Mois 6 et Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30 et Mois 36
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Impact médico-économique du belzutifan
Délai: Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30, Mois 36
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Par service d'urgence et coût d'hospitalisation par patient
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Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30, Mois 36
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Change in Quality of Life score
Délai: Baseline, Month 6 and Month 12
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By EQ-5D-5L.
Score range from 0-100.The higher the score the better quality of life
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Baseline, Month 6 and Month 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O, Rathmell WK, Narayan VK, Maughan BL, Oudard S, Else T, Maranchie JK, Welsh SJ, Thamake S, Park EK, Perini RF, Linehan WM, Srinivasan R; MK-6482-004 Investigators. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med. 2021 Nov 25;385(22):2036-2046. doi: 10.1056/NEJMoa2103425.
- Zhou T, Guan H, Wang L, Zhang Y, Rui M, Ma A. Health-Related Quality of Life in Patients With Different Diseases Measured With the EQ-5D-5L: A Systematic Review. Front Public Health. 2021 Jun 29;9:675523. doi: 10.3389/fpubh.2021.675523. eCollection 2021.
- Linehan WM, Pinto CA, Liu Y, Choo K, Gautam R, Fox C, Roy A, Li M, Bosan R, Nielsen D, Ryan B, Blake Z, Reynolds K, Rompre-Brodeur A, Pinto PA, Vocke C, Gurram S, Ball MW, Perini R, Srinivasan R. Longitudinal Evaluation of Clear-cell Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. Eur Urol. 2025 Jul;88(1):56-63. doi: 10.1016/j.eururo.2025.03.002. Epub 2025 Apr 23.
- Louise M Binderup M, Smerdel M, Borgwadt L, Beck Nielsen SS, Madsen MG, Moller HU, Kiilgaard JF, Friis-Hansen L, Harbud V, Cortnum S, Owen H, Gimsing S, Friis Juhl HA, Munthe S, Geilswijk M, Rasmussen AK, Moldrup U, Graumann O, Donskov F, Gronbaek H, Stausbol-Gron B, Schaffalitzky de Muckadell O, Knigge U, Dam G, Wadt KA, Bogeskov L, Bagi P, Lund L, Stochholm K, Ousager LB, Sunde L. von Hippel-Lindau disease: Updated guideline for diagnosis and surveillance. Eur J Med Genet. 2022 Aug;65(8):104538. doi: 10.1016/j.ejmg.2022.104538. Epub 2022 Jun 13.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 mai 2026
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 mars 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 avril 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 avril 2026
Première publication (Réel)
28 avril 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CRE-2025.563
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .