Belzutifan VHL RCC HK Registo Prospectivo
29 de abril de 2026 atualizado por: NG Chi Fai, Chinese University of Hong Kong
Um Registro Prospectivo do Belzutifan no Tratamento da Doença de Von Hippel-Lindau (VHL)
Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia do Belzutifan, a segurança do medicamento, a evolução da doença e o impacto económico para a saúde do tratamento da síndrome de Von Hippel-Lindau (VHL).
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Descrição detalhada
Os pacientes adultos diagnosticados com síndrome de VHL que optem por utilizar belzutifan para o seu tratamento serão identificados e convidados a participar neste registo.
Serão recolhidos dos sujeitos dados clínicos, testes laboratoriais, resultados de imagiologia e QV aos 3, 6, 9 e 12 meses no primeiro ano e, em seguida, de 6 em 6 meses até ao mês 36 ou até à descontinuação da medicação, consoante o que ocorrer primeiro.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: David Ka-Wai LEUNG, FRCS, MBChB
- Número de telefone: 35053933
- E-mail: davidleung@surgery.cuhk.edu.hk
Locais de estudo
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Shatin, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes adultos diagnosticados com síndrome VHL que optam por utilizar belzutifan no seu tratamento
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Pacientes adultos (idade igual ou superior a 18 anos) com doença do espectro VHL confirmada por diagnóstico clínico e/ou genético.
- O paciente decidiu utilizar Belzutifan para o seu tratamento.
Critérios de Exclusão:
- Tumor que requer ressecção imediata.
- Gravidez ou falta de vontade de usar contraceção, se em idade fértil.
- Comorbilidades não controladas (ex.: infeção ativa, doença cardiopulmonar grave).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Grupo Belzutifan
Os sujeitos receberam Belzutifan
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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taxa de resposta objetiva
Prazo: Mês 6 e Mês 12
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RECIST 1.1
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Mês 6 e Mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resposta radiográfica
Prazo: Mês 6 e Mês 12, Mês 18, Mês 24, Mês 30 e Mês 36
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Por RECIST 1.1
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Mês 6 e Mês 12, Mês 18, Mês 24, Mês 30 e Mês 36
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Impacto económico em saúde do belzutifano
Prazo: Mês 6, Mês 12, Mês 18, Mês 24, Mês 30, Mês 36
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Por departamento de urgência e custo de internamento por doente
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Mês 6, Mês 12, Mês 18, Mês 24, Mês 30, Mês 36
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Change in Quality of Life score
Prazo: Baseline, Month 6 and Month 12
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By EQ-5D-5L.
Score range from 0-100.The higher the score the better quality of life
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Baseline, Month 6 and Month 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O, Rathmell WK, Narayan VK, Maughan BL, Oudard S, Else T, Maranchie JK, Welsh SJ, Thamake S, Park EK, Perini RF, Linehan WM, Srinivasan R; MK-6482-004 Investigators. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med. 2021 Nov 25;385(22):2036-2046. doi: 10.1056/NEJMoa2103425.
- Zhou T, Guan H, Wang L, Zhang Y, Rui M, Ma A. Health-Related Quality of Life in Patients With Different Diseases Measured With the EQ-5D-5L: A Systematic Review. Front Public Health. 2021 Jun 29;9:675523. doi: 10.3389/fpubh.2021.675523. eCollection 2021.
- Linehan WM, Pinto CA, Liu Y, Choo K, Gautam R, Fox C, Roy A, Li M, Bosan R, Nielsen D, Ryan B, Blake Z, Reynolds K, Rompre-Brodeur A, Pinto PA, Vocke C, Gurram S, Ball MW, Perini R, Srinivasan R. Longitudinal Evaluation of Clear-cell Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. Eur Urol. 2025 Jul;88(1):56-63. doi: 10.1016/j.eururo.2025.03.002. Epub 2025 Apr 23.
- Louise M Binderup M, Smerdel M, Borgwadt L, Beck Nielsen SS, Madsen MG, Moller HU, Kiilgaard JF, Friis-Hansen L, Harbud V, Cortnum S, Owen H, Gimsing S, Friis Juhl HA, Munthe S, Geilswijk M, Rasmussen AK, Moldrup U, Graumann O, Donskov F, Gronbaek H, Stausbol-Gron B, Schaffalitzky de Muckadell O, Knigge U, Dam G, Wadt KA, Bogeskov L, Bagi P, Lund L, Stochholm K, Ousager LB, Sunde L. von Hippel-Lindau disease: Updated guideline for diagnosis and surveillance. Eur J Med Genet. 2022 Aug;65(8):104538. doi: 10.1016/j.ejmg.2022.104538. Epub 2022 Jun 13.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de maio de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de abril de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de abril de 2026
Primeira postagem (Real)
28 de abril de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CRE-2025.563
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .