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Programa de Acesso Expandido de Bitopertina para Participantes com EPP ou XLP

4 de novembro de 2026 atualizado por: Disc Medicine, Inc

Protocolo do Programa de Acesso Expandido: Bitopertina (DISC-1459) Para O Tratamento de Protoporfiria Eritropoiética (EPP) e Protoporfiria Ligada ao X (XLP)

The goal of this expanded access program is to provide bitopertin to patients with EPP and XLP who have no satisfactory treatment options available in the US and to learn if bitopertin is safe to treat EPP and XLP.

Visão geral do estudo

Status

Disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • População de tamanho intermediário

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33146
        • Disponível
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
        • Disponível
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Disponível
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Disponível
        • Henry Ford Health
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Disponível
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Disponível
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Disponível
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Disponível
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Written informed consent (and assent where applicable).
  • Age ≥12 years at time of request.
  • Diagnosis of erythropoietic protoporphyria (EPP) or X-linked protoporphyria (XLP), confirmed by ferrochelatase (FECH) or aminolevulinic acid synthase 2 (ALAS2) genotyping or by biochemical porphyrin analysis. Prior confirmation is acceptable; re-testing is not required if documentation of prior diagnosis is available.
  • Hemoglobin ≥10 g/dL at baseline.
  • Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test prior to enrollment.

Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to bitopertin or its excipients.

  • Patients with AST or ALT ≥3 × upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥2 × ULN (unless due to Gilbert syndrome), or albumin below the lower limit of normal at screening.

  • Patients with a history of liver transplantation or anticipated need for liver transplantation.

  • Pregnancy, planned pregnancy during the program, or breastfeeding.

  • Inability or unwillingness to comply with contraception requirements.

  • Use of any of the following prohibited concomitant therapies:

    • Strong CYP3A4 inhibitors
    • Strong CYP3A4 inducers
    • Grapefruit or Seville orange products
    • Afamelanotide or dersimelagon
    • Chronic opioid therapy (>7 consecutive days)

  • Patients who are currently participating in a bitopertin clinical study.

  • Patients who previously participated in a bitopertin study and discontinued the study due to an adverse event or for reasons that, in the judgement of the treating physician or Disc, would put the patient at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the EAP.

  • Patients who have received another investigational therapy within 30 days.

  • History of suicidal ideation with intent (C-SSRS Grade 4 or 5) within the past year or suicidal behavior within the past 5 years.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Disc Medicine, Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de maio de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

22 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de novembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de novembro de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DISC-1459-EAP-US

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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