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Programa de Acesso Expandido de Bitopertina para Participantes com EPP ou XLP

31 de julho de 2026 atualizado por: Disc Medicine, Inc

Protocolo do Programa de Acesso Expandido: Bitopertina (DISC-1459) Para O Tratamento de Protoporfiria Eritropoiética (EPP) e Protoporfiria Ligada ao X (XLP)

O objetivo deste programa de acesso expandido é fornecer bitopertina a pacientes com EPP e XLP que não dispõem de opções de tratamento satisfatórias nos EUA e aprender se a bitopertina é segura para tratar a EPP e a XLP.

Visão geral do estudo

Status

Disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • População de tamanho intermediário

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33146
        • Disponível
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
        • Disponível
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Disponível
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Disponível
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Disponível
        • Wake Forest University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Consentimento informado por escrito (e assentimento quando aplicável).
  • Idade ≥12 anos no momento da solicitação.
  • Diagnóstico de protoporfiria eritropoiética (PPE) ou protoporfiria ligada ao X (XLP), confirmado por genotipagem da ferroquelatase (FECH) ou da sintase 2 do ácido aminolevulínico (ALAS2) ou por análise bioquímica de porfirinas. A confirmação prévia é aceitável; não é necessário repetir testes se houver documentação do diagnóstico anterior.
  • Hemoglobina ≥10 g/dL no início.
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter teste de gravidez negativo antes da inscrição.

Critérios de Exclusão:

  • Hipersensibilidade conhecida ao bitopertina ou aos seus excipientes.
  • Pacientes com AST ou ALT ≥3 × limite superior do normal (LSN), ou bilirrubina total ≥2 × LSN (a menos que devido a síndrome de Gilbert), ou albumina abaixo do limite inferior do normal na triagem.
  • Pacientes com história de transplante hepático ou necessidade prevista de transplante hepático.
  • Gravidez, gravidez planeada durante o programa ou amamentação.
  • Incapacidade ou falta de vontade de cumprir os requisitos de contraceção.

  • Uso de qualquer uma das seguintes terapias concomitantes proibidas:

    • Inibidores fortes da CYP3A4
    • Indutores fortes da CYP3A4
    • Produtos com toranja ou laranja de Sevilha
    • Afamelanotida ou dersimelagon
    • Terapia crónica com opiáceos (>7 dias consecutivos)
  • Pacientes que estão atualmente a participar num estudo clínico com bitopertina.
  • Pacientes que participaram anteriormente num estudo com bitopertina e descontinuaram o estudo devido a um evento adverso ou por razões que, no julgamento do médico assistente ou da Disc, colocariam o paciente em risco inaceitável ou impediriam a participação no EAP.
  • Pacientes que receberam outra terapia experimental nos últimos 30 dias.
  • História de ideação suicida com intenção (C-SSRS Grau 4 ou 5) no último ano ou comportamento suicida nos últimos 5 anos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Disc Medicine, Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de maio de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

22 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de julho de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DISC-1459-EAP-US

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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