Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utökat tillgångsprogram för bitopertin för deltagare med EPP eller XLP

31 juli 2026 uppdaterad av: Disc Medicine, Inc

Programprotokoll för utökad tillgång: Bitopertin (DISC-1459) för behandling av erytropoetisk protoporfyri (EPP) och X-länkad protoporfyri (XLP)

Målet med detta utvidgade tillgångsprogram är att tillhandahålla bitopertin till patienter med EPP och XLP som inte har tillgång till några tillfredsställande behandlingsalternativ i USA och att lära sig om bitopertin är säkert att behandla EPP och XLP.

Studieöversikt

Status

Tillgängligt

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Befolkning av medelstor storlek

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33146
        • Tillgängligt
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02135
        • Tillgängligt
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Tillgängligt
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Tillgängligt
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Tillgängligt
        • Wake Forest University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke (och samtycke vid behov).
  • Ålder ≥ 12 år vid tidpunkten för begäran.
  • Diagnos av erytropoetisk protoporfyri (EPP) eller X-linked protoporfyri (XLP), bekräftad genom ferrokelatas (FECH) eller aminolevulinsyrasyntas 2 (ALAS2)-genotypning eller genom biokemisk porfyrinanalys. Tidigare bekräftelse accepteras; omtestning krävs inte om dokumentation av tidigare diagnos finns tillgänglig.
  • Hemoglobin ≥ 10 g/dL vid baslinjen.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest före inkludering.

Exklusionskriterier:

  • Känd överkänslighet mot bitopertin eller dess hjälpämnen.
  • Patienter med ASAT eller ALAT ≥ 3 × övre normalgräns (Upper Limit of Normal, ULN), eller total bilirubin ≥ 2 × ULN (förutom vid Gilberts syndrom), eller albumin under nedre normalgräns vid screening.
  • Patienter med tidigare levertransplantation eller förväntat behov av levertransplantation.
  • Graviditet, planerad graviditet under programmet, eller amning.
  • Oförmåga eller ovilja att följa preventivmedelskrav.

  • Användning av någon av följande förbjudna samtidiga behandlingar:

    • Starka CYP3A4-hämmare
    • Starka CYP3A4-inducerare
    • Grapefrukt- eller Sevilla-apelsinprodukter
    • Afamelanotid eller dersimelagon
    • Kronisk opiatbehandling (>7 sammanhängande dagar)
  • Patienter som för närvarande deltar i en klinisk studie med bitopertin.
  • Patienter som tidigare deltagit i en studie med bitopertin och avbrutit studien på grund av en biverkning eller av skäl som, enligt behandlande läkare eller Disc, skulle utsätta patienten för oacceptabel risk eller på annat sätt förhindra deltagande i EAP.
  • Patienter som har fått annan prövningsbehandling inom 30 dagar.
  • Tidigare suicidtankar med avsikt (C-SSRS grad 4 eller 5) under det senaste året eller suicidalt beteende under de senaste 5 åren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Utredare

  • Studierektor: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 maj 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2026

Första postat (Faktisk)

22 maj 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 juli 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DISC-1459-EAP-US

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera