Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа битопертина для участников с ППЭ или Х-СПЭ

31 июля 2026 г. обновлено: Disc Medicine, Inc

Протокол программы расширенного доступа: Битопертин (DISC-1459) для лечения эритропоэтической протопорфирии (EPP) и сцепленной с Х-хромосомой протопорфирии (XLP)

Цель этой программы расширенного доступа — предоставить битопертин пациентам с ЭПП и ХЛП, у которых нет удовлетворительных вариантов лечения в США, и выяснить, безопасен ли битопертин для лечения ЭПП и ХЛП.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33146
        • Доступный
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02135
        • Доступный
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Доступный
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Доступный
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Доступный
        • Wake Forest University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:<\/p>

  • Письменное информированное согласие (и согласие, где применимо).<\/li>
  • Возраст \u226512 лет на момент запроса.<\/li>
  • Диагноз эритропоэтической протопорфирии (EPP) или Х-сцепленной протопорфирии (XLP), подтвержденный генотипированием феррохелатазы (FECH) или аминолевулинат синтазы 2 (ALAS2) или биохимическим анализом порфиринов. Предыдущее подтверждение допустимо; повторное тестирование не требуется при наличии документации о предшествующем диагнозе.<\/li>
  • Гемоглобин \u226510 г\/дл на исходном уровне.<\/li>
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность до включения.<\/li><\/ul>

    Критерии исключения:<\/p>

    • Известная гиперчувствительность к битопертину или его вспомогательным веществам.<\/li>
    • Пациенты с АСТ или АЛТ \u22653 \u00d7 верхняя граница нормы (ВГН), или общий билирубин \u22652 \u00d7 ВГН (если не из-за синдрома Гильберта), или альбумин ниже нижней границы нормы при скрининге.<\/li>
    • Пациенты с историей трансплантации печени или предполагаемой потребностью в трансплантации печени.<\/li>
    • Беременность, планируемая беременность во время программы или грудное вскармливание.<\/li>
    • Неспособность или нежелание соблюдать требования контрацепции.<\/li>

    • Использование любой из следующих запрещенных сопутствующих терапий:<\/p>

      • Сильные ингибиторы CYP3A4<\/li>
      • Сильные индукторы CYP3A4<\/li>
      • Продукты из грейпфрута или севильского апельсина<\/li>
      • Афамеланотид или дерсимелагон<\/li>
      • Хроническая опиоидная терапия (>7 последовательных дней)<\/li><\/ul><\/li>
      • Пациенты, которые в настоящее время участвуют в клиническом исследовании битопертина.<\/li>
      • Пациенты, которые ранее участвовали в исследовании битопертина и прекратили участие из-за нежелательного явления или по причинам, которые, по мнению лечащего врача или Disc, подвергают пациента неприемлемому риску или иным образом препятствуют участию в программе расширенного доступа (EAP).<\/li>
      • Пациенты, получавшие другую исследуемую терапию в течение 30 дней.<\/li>
      • История суицидальных мыслей с намерением (C-SSRS степень 4 или 5) в течение последнего года или суицидальное поведение в течение последних 5 лет.<\/li><\/ul>

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Disc Medicine, Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 мая 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DISC-1459-EAP-US

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться