Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprogram med Bitopertin for deltakere med EPP eller XLP

31. juli 2026 oppdatert av: Disc Medicine, Inc

Expanded Access Program Protokoll: Bitopertin (DISC-1459) For Behandling av Erytropoietisk Protoporfyri (EPP) og X-Linket Protoporfyri (XLP)

Målet med dette utvidede tilgangsprogrammet er å gi bitopertin til pasienter med EPP og XLP som ikke har tilfredsstillende behandlingsalternativer tilgjengelig i USA, og å lære om bitopertin er trygt å behandle EPP og XLP.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33146
        • Tilgjengelig
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02135
        • Tilgjengelig
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Tilgjengelig
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Tilgjengelig
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Tilgjengelig
        • Wake Forest University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:<\/p>

  • Skriftlig informert samtykke (og samtykke der det er aktuelt).<\/li>
  • Alder \u226512 \u00e5r p\u00e5 tidspunkt for foresp\u00f8rsel.<\/li>
  • Diagnose av erytropoetisk protoporfyri (EPP) eller X-koblet protoporfyri (XLP), bekreftet ved genotyping av ferrochelatase (FECH) eller aminolevulinsyre-syntase 2 (ALAS2) eller ved biokjemisk porfyrinanalyse. Tidligere bekreftelse er akseptabelt; ny testing er ikke n\u00f8dvendig hvis dokumentasjon av tidligere diagnose er tilgjengelig.<\/li>
  • Hemoglobin \u226510 g\/dL ved baseline.<\/li>
  • Kvinner i fertil alder m\u00e5 ha negativ graviditetstest f\u00f8r inklusjon.<\/li><\/ul>

    Eksklusjonskriterier:<\/p>

    • Kjent overf\u00f8lsomhet overfor bitopertin eller hjelpestoffer.<\/li>
    • Pasienter med ASAT eller ALAT \u22653 \u00d7 \u00f8vre normalgrense (\u00d8NG), eller totalbilirubin \u22652 \u00d7 \u00d8NG (med mindre p\u00e5 grunn av Gilbert syndrom), eller albumin under nedre normalgrense ved screening.<\/li>
    • Pasienter med tidligere levertransplantasjon eller forventet behov for levertransplantasjon.<\/li>
    • Graviditet, planlagt graviditet under programmet, eller amming.<\/li>
    • Manglende evne eller vilje til \u00e5 overholde prevensjonskrav.<\/li>

    • Bruk av f\u00f8lgende forbudte samtidige terapier:<\/p>

      • Sterke CYP3A4-hemmere<\/li>
      • Sterke CYP3A4-induktorer<\/li>
      • Grepafrukt eller Sevilla-appelsinprodukter<\/li>
      • Afamelanotid eller dersimelagon<\/li>
      • Kronisk opioidterapi (>7 sammenhengende dager)<\/li><\/ul><\/li>
      • Pasienter som for tiden deltar i en klinisk studie med bitopertin.<\/li>
      • Pasienter som tidligere har deltatt i en bitopertin-studie og avsluttet studien p\u00e5 grunn av en u\u00f8nsket hendelse eller av \u00e5rsaker som, etter behandlende leges eller Discs vurdering, ville utsette pasienten for uakseptabel risiko eller p\u00e5 annen m\u00e5te forhindre deltakelse i EAP.<\/li>
      • Pasienter som har mottatt annen unders\u00f8kelsesterapi innen 30 dager.<\/li>
      • Historie med selvmordstanker med intensjon (C-SSRS Grad 4 eller 5) i det siste \u00e5ret, eller selvmordsatferd i de siste 5 \u00e5rene.<\/li><\/ul>

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mai 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2026

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DISC-1459-EAP-US

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere