Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprogram med Bitopertin for deltakere med EPP eller XLP

5. oktober 2026 oppdatert av: Disc Medicine, Inc

Expanded Access Program Protokoll: Bitopertin (DISC-1459) For Behandling av Erytropoietisk Protoporfyri (EPP) og X-Linket Protoporfyri (XLP)

The goal of this expanded access program is to provide bitopertin to patients with EPP and XLP who have no satisfactory treatment options available in the US and to learn if bitopertin is safe to treat EPP and XLP.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33146
        • Tilgjengelig
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02135
        • Tilgjengelig
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Tilgjengelig
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Tilgjengelig
        • Henry Ford Health
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Tilgjengelig
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Tilgjengelig
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Tilgjengelig
        • The Cleveland Clinic Foundation

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Written informed consent (and assent where applicable).
  • Age ≥12 years at time of request.
  • Diagnosis of erythropoietic protoporphyria (EPP) or X-linked protoporphyria (XLP), confirmed by ferrochelatase (FECH) or aminolevulinic acid synthase 2 (ALAS2) genotyping or by biochemical porphyrin analysis. Prior confirmation is acceptable; re-testing is not required if documentation of prior diagnosis is available.
  • Hemoglobin ≥10 g/dL at baseline.
  • Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test prior to enrollment.

Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to bitopertin or its excipients.

  • Patients with AST or ALT ≥3 × upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥2 × ULN (unless due to Gilbert syndrome), or albumin below the lower limit of normal at screening.

  • Patients with a history of liver transplantation or anticipated need for liver transplantation.

  • Pregnancy, planned pregnancy during the program, or breastfeeding.

  • Inability or unwillingness to comply with contraception requirements.

  • Use of any of the following prohibited concomitant therapies:

    • Strong CYP3A4 inhibitors
    • Strong CYP3A4 inducers
    • Grapefruit or Seville orange products
    • Afamelanotide or dersimelagon
    • Chronic opioid therapy (>7 consecutive days)

  • Patients who are currently participating in a bitopertin clinical study.

  • Patients who previously participated in a bitopertin study and discontinued the study due to an adverse event or for reasons that, in the judgement of the treating physician or Disc, would put the patient at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the EAP.

  • Patients who have received another investigational therapy within 30 days.

  • History of suicidal ideation with intent (C-SSRS Grade 4 or 5) within the past year or suicidal behavior within the past 5 years.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mai 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2026

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. oktober 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. oktober 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DISC-1459-EAP-US

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere