Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Expanded Access Program van Bitopertin voor deelnemers met EPP of XLP

31 juli 2026 bijgewerkt door: Disc Medicine, Inc

Uitgebreid toegangsprogrammaprotocol: Bitopertin (DISC-1459) voor de behandeling van erytropoëtische protoporfyrie (EPP) en X-gekoppelde protoporfyrie (XLP)

Het doel van dit uitgebreide toegangsprogramma is om bitopertine beschikbaar te stellen aan patiënten met EPP en XLP die geen bevredigende behandelopties in de VS hebben en om te leren of bitopertine veilig is voor de behandeling van EPP en XLP.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33146
        • Verkrijgbaar
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02135
        • Verkrijgbaar
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Verkrijgbaar
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Verkrijgbaar
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Verkrijgbaar
        • Wake Forest University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming (en instemming waar van toepassing).
  • Leeftijd ≥12 jaar op het moment van aanvraag.
  • Diagnose van erytropoëtische protoporfyrie (EPP) of x-gebonden protoporfyrie (XLP), bevestigd door ferrochelatase (FECH)- of aminolevulinezuursynthase 2 (ALAS2)-genotypering of door biochemische porfyrineanalyse. Eerdere bevestiging is acceptabel; hertesten is niet vereist als documentatie van eerdere diagnose beschikbaar is.
  • Hemoglobine ≥10 g/dL bij baseline.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voorafgaand aan inclusie.

Exclusiecriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor bitopertine of de hulpstoffen ervan.
  • Patiënten met AST of ALAT ≥3 × bovengrens van normaal (ULN), of totaal bilirubine ≥2 × ULN (tenzij door syndroom van Gilbert), of albumine onder de ondergrens van normaal bij screening.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van levertransplantatie of een verwachte noodzaak voor levertransplantatie.
  • Zwangerschap, geplande zwangerschap tijdens het programma, of borstvoeding.
  • Onvermogen of onwil om te voldoen aan anticonceptie-eisen.

  • Gebruik van een van de volgende verboden gelijktijdige therapieën:

    • Sterke CYP3A4-remmers
    • Sterke CYP3A4-inductoren
    • Grapefruit- of Sevilla-sinaasappelproducten
    • Afamelanotide of dersimelagon
    • Chronische opioïdentherapie (>7 opeenvolgende dagen)
  • Patiënten die momenteel deelnemen aan een klinische studie met bitopertine.
  • Patiënten die eerder hebben deelgenomen aan een bitopertinestudie en de studie hebben gestaakt vanwege een bijwerking of om redenen die, naar het oordeel van de behandelend arts of Disc, de patiënt een onaanvaardbaar risico zouden geven of anderszins deelname aan de EAP zouden uitsluiten.
  • Patiënten die binnen 30 dagen een andere onderzoeksbehandeling hebben gekregen.
  • Voorgeschiedenis van suïcidale gedachten met opzet (C-SSRS graad 4 of 5) in het afgelopen jaar of suïcidaal gedrag in de afgelopen 5 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 mei 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 mei 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DISC-1459-EAP-US

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren