Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu pääsyohjelma bitopertiinille potilaille, joilla on EPP tai XLP

perjantai 31. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Disc Medicine, Inc

Laajennetun saatavuuden ohjelman protokolla: Bitopertiini (DISC-1459) erytropoieettisen protoporfyrian (EPP) ja X-kytkeytyvän protoporfyrian (XLP) hoitoon

Tämän laajennetun pääsyn ohjelman tavoitteena on tarjota bitopertiinia potilaille, joilla on EPP ja XLP eikä tyydyttäviä hoitovaihtoehtoja ole saatavilla Yhdysvalloissa, ja selvittää, onko bitopertiini turvallinen EPP:n ja XLP:n hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Saatavilla

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33146
        • Saatavilla
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135
        • Saatavilla
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Saatavilla
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Saatavilla
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Saatavilla
        • Wake Forest University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:<\/p>

  • Kirjallinen tietoon perustuva suostumus (ja tarvittaessa suostumus alaikäisen osalta).<\/li>
  • Ikä ≥12 vuotta hakemuksen tekohetkellä.<\/li>
  • Erytropoieettisen protoporfyrian (EPP) tai X-kytkeytyneen protoporfyrian (XLP) diagnoosi, joka on vahvistettu ferrohelataasi- (FECH) tai aminolevuliinihapposyntaasi 2 (ALAS2) -genotyypityksellä tai biokemiallisella porfyriinianalyysillä. Aikaisempi vahvistus on hyväksyttävä; uudelleentestausta ei tarvita, jos aiempi diagnoasi on dokumentoitu.<\/li>
  • Hemoglobiini ≥10 g\/dl lähtötilanteessa.<\/li>
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ennen tutkimukseen osallistumista.<\/li><\/ul>

    Poissulkukriteerit:<\/p>

    • Tunnettu yliherkkyys bitopertiinitai sen apuaineille.<\/li>
    • Potilaat, joilla on AST tai ALT ≥3 × normaalin yläraja (ULN), tai kokonaisbilirubiini ≥2 × ULN (ellei johdu Gilbertin oireyhtymästä), tai albumiini alle normaalin alarajan seulonnassa.<\/li>
    • Potilaat, joilla on aiempi maksansiirto tai odotettavissa oleva maksansiirron tarve.<\/li>
    • Raskaus, suunniteltu raskaus ohjelman aikana tai imetys.<\/li>
    • Kyvyttömyys tai haluttumuus noudattaa ehkäisyvaatimuksia.<\/li>

    • Seuraavien kiellettyjen samanaikaisten hoitojen käyttö:<\/p>

      • Voimakkaat CYP3A4-estäjät<\/li>
      • Voimakkaat CYP3A4-aiheuttajat<\/li>
      • Greippi- tai sevilleappelsiinituotteet<\/li>
      • Afamelanotidi tai dersimelagoni<\/li>
      • Krooninen opioiditerapia (>7 peräkkäistä päivää)<\/li><\/ul><\/li>
      • Potilaat, jotka tällä hetkellä osallistuvat bitopertiinin kliiniseen tutkimukseen.<\/li>
      • Potilaat, jotka ovat aiemmin osallistuneet bitopertiinintutkimukseen ja lopettaneet tutkimuksen haittavaikutuksen tai syiden vuoksi, jotka hoitavan lääkärin tai Discin arvion mukaan altistaisivat potilaan kohtuuttomalle riskille tai muutoin estäisivät osallistumisen EAP:hen.<\/li>
      • Potilaat, jotka ovat saaneet toista tutkimushoitoa 30 päivän sisällä.<\/li>
      • Itsemurha-ajatukset, joihin liittyy aikomus (C-SSRS-asteikolla 4 tai 5) viimeisen vuoden aikana tai itsemurhakäyttäytymistä viimeisten 5 vuoden aikana.<\/li><\/ul>

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Disc Medicine, Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. toukokuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. toukokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 3. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DISC-1459-EAP-US

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa