Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program rozszerzonego dostępu do bitopertyny dla uczestników z EPP lub XLP

31 lipca 2026 zaktualizowane przez: Disc Medicine, Inc

<p>Protokół programu rozszerzonego dostępu: Bitopertyna (DISC-1459) w leczeniu protoporfirii erytropoetycznej (EPP) i protoporfirii sprzężonej z chromosomem X (XLP)</p>

Celem tego rozszerzonego programu dostępu jest zapewnienie bitopertyny pacjentom z EPP i XLP, którzy nie mają dostępnych w USA zadowalających opcji leczenia, oraz dowiedzenie się, czy bitopertyna jest bezpieczna w leczeniu EPP i XLP.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
        • Do dyspozycji
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135
        • Do dyspozycji
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Do dyspozycji
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Do dyspozycji
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Do dyspozycji
        • Wake Forest University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria włączenia:

  • Świadoma pisemna zgoda (i zgoda tam, gdzie ma zastosowanie).
  • Wiek ≥12 lat w momencie zgłoszenia.
  • Rozpoznanie protoporfirii erytropoetycznej (EPP) lub protoporfirii sprzężonej z chromosomem X (XLP), potwierdzone genotypowaniem ferrochelatazy (FECH) lub syntazy kwasu aminolewulinowego 2 (ALAS2) lub biochemiczną analizą porfiryn. Wcześniejsze potwierdzenie jest akceptowalne; ponowne badanie nie jest wymagane, jeśli dostępna jest dokumentacja wcześniejszego rozpoznania.
  • Hemoglobina ≥10 g/dL na początku badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny test ciążowy przed włączeniem.

Kryteria wykluczenia:

  • Znana nadwrażliwość na bitopertyn lub jego substancje pomocnicze.
  • Pacjenci z AST lub ALT ≥3 × górna granica normy (GGN) lub całkowita bilirubina ≥2 × GGN (chyba że z powodu zespołu Gilberta) lub albumina poniżej dolnej granicy normy podczas badania przesiewowego.
  • Pacjenci z historią przeszczepu wątroby lub przewidywaną potrzebą przeszczepu wątroby.
  • Ciąża, planowana ciąża w trakcie programu lub karmienie piersią.
  • Niezdolność lub niechęć do przestrzegania wymogów dotyczących antykoncepcji.

  • Stosowanie któregokolwiek z następujących zabronionych terapii towarzyszących:

    • Silne inhibitory CYP3A4
    • Silne induktory CYP3A4
    • Produkty zawierające grejpfrut lub gorzką pomarańczę
    • Afamelanotyd lub dersymelagon
    • Przewlekła terapia opioidowa (ponad 7 kolejnych dni)
  • Pacjenci aktualnie uczestniczący w badaniu klinicznym bitopertynu.
  • Pacjenci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu bitopertynu i przerwali badanie z powodu zdarzenia niepożądanego lub z powodów, które zdaniem lekarza prowadzącego lub firmy Disc narażają pacjenta na niedopuszczalne ryzyko lub w inny sposób uniemożliwiają udział w EAP.
  • Pacjenci, którzy otrzymali inną terapię eksperymentalną w ciągu 30 dni.
  • Historia myśli samobójczych z zamiarem (C-SSRS stopień 4 lub 5) w ciągu ostatniego roku lub zachowań samobójczych w ciągu ostatnich 5 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DISC-1459-EAP-US

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj