Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprogram med Bitopertin til deltagere med EPP eller XLP

31. juli 2026 opdateret af: Disc Medicine, Inc

Protokol for Udvidet Adgangsprogram: Bitopertin (DISC-1459) til behandling af erytropoietisk protoporfyri (EPP) og X-bundet protoporfyri (XLP)

Formålet med dette udvidede adgangsprogram er at tilbyde bitopertin til patienter med EPP og XLP, der ikke har tilfredsstillende behandlingsmuligheder tilgængelige i USA, og at undersøge, om bitopertin er sikkert til behandling af EPP og XLP.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33146
        • Ledig
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02135
        • Ledig
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Ledig
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Ledig
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Ledig
        • Wake Forest University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke (og samtykke, hvor det er relevant).
  • Alder ≥12 år på tidspunktet for anmodningen.
  • Diagnose af erytropoietisk protoporfyri (EPP) eller X-bundet protoporfyri (XLP), bekræftet ved ferrochelatase (FECH) eller aminolevulinsyre synthase 2 (ALAS2) genotypning eller ved biokemisk porfyrinanalyse. Tidligere bekræftelse er acceptabel; gentestning er ikke påkrævet, hvis dokumentation for tidligere diagnose er tilgængelig.
  • Hæmoglobin ≥10 g/dL ved baseline.
  • Kvinder i den fertile alder skal have en negativ graviditetstest før inklusion.

Eksklusionskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for bitopertin eller dets hjælpestoffer.
  • Patienter med ASAT eller ALAT ≥3 × øvre normalgrænse (ULN), eller total bilirubin ≥2 × ULN (medmindre det skyldes Gilbert syndrom), eller albumin under nedre normalgrænse ved screening.
  • Patienter med tidligere levertransplantation eller forventet behov for levertransplantation.
  • Graviditet, planlagt graviditet under programmet eller amning.
  • Manglende evne eller vilje til at overholde præventionskrav.

  • Brug af nogen af følgende forbudte samtidige terapier:

    • Stærke CYP3A4-hæmmere
    • Stærke CYP3A4-inducere
    • Grapefrugt- eller Sevilla-appelsinprodukter
    • Afamelanotid eller dersimelagon
    • Kronisk opioidterapi (>7 på hinanden følgende dage)
  • Patienter, der i øjeblikket deltager i et bitopertin klinisk studie.
  • Patienter, som tidligere har deltaget i et bitopertin studie og afbrudt studiet på grund af en bivirkning eller af årsager, som efter den behandlende læges eller Discs vurdering ville udsætte patienten for uacceptabel risiko eller på anden måde forhindre deltagelse i EAP.
  • Patienter, der har modtaget en anden forsøgsbehandling inden for 30 dage.
  • Historie med selvmordstanker med hensigt (C-SSRS Grad 4 eller 5) inden for det seneste år eller selvmordsadfærd inden for de seneste 5 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. maj 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. maj 2026

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. juli 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DISC-1459-EAP-US

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner