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Programma di Accesso Allargato al Bitopertin per Partecipanti con EPP o XLP

13 luglio 2026 aggiornato da: Disc Medicine, Inc

Protocollo del programma di accesso esteso: Bitopertin (DISC-1459) per il trattamento della protoporfiria eritropoietica (EPP) e della protoporfiria legata al cromosoma X (XLP)

Lo scopo di questo programma di accesso ampliato è di fornire bitopertin ai pazienti affetti da EPP e XLP che non dispongono di opzioni terapeutiche soddisfacenti negli Stati Uniti e di verificare se bitopertin è sicuro per il trattamento di EPP e XLP.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33146
        • A disposizione
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02135
        • A disposizione
        • MetroBoston Clinical Partners
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • A disposizione
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • A disposizione
        • Wake Forest University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criteri di Inclusione:

  • Consenso informato scritto (e assenso dove applicabile).
  • Età ≥12 anni al momento della richiesta.
  • Diagnosi di protoporfiria eritropoietica (EPP) o protoporfiria X-linked (XLP), confermata da genotipizzazione della ferrochelatasi (FECH) o dell'aminolevulinato sintasi 2 (ALAS2) o da analisi biochimica delle porfirine. È accettabile una conferma precedente; non è richiesto un nuovo test se è disponibile la documentazione della diagnosi precedente.
  • Emoglobina ≥10 g/dL al basale.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima dell'arruolamento.

Criteri di Esclusione:

  • Ipersensibilità nota a bitopertin o ai suoi eccipienti.
  • Pazienti con AST o ALT ≥3 × limite superiore della norma (ULN), o bilirubina totale ≥2 × ULN (a meno che non sia dovuta a sindrome di Gilbert), o albumina al di sotto del limite inferiore della norma allo screening.
  • Pazienti con storia di trapianto di fegato o necessità prevista di trapianto di fegato.
  • Gravidanza, gravidanza pianificata durante il programma, o allattamento.
  • Incapacità o riluttanza a conformarsi ai requisiti contraccettivi.

  • Uso di una qualsiasi delle seguenti terapie concomitanti proibite:

    • Forti inibitori del CYP3A4
    • Forti induttori del CYP3A4
    • Prodotti a base di pompelmo o arancia di Siviglia
    • Afamelanotide o dersimelagon
    • Terapia cronica con oppioidi (>7 giorni consecutivi)
  • Pazienti che stanno attualmente partecipando a uno studio clinico con bitopertin.
  • Pazienti che hanno precedentemente partecipato a uno studio con bitopertin e lo hanno interrotto a causa di un evento avverso o per motivi che, a giudizio del medico curante o di Disc, esporrebbero il paziente a un rischio inaccettabile o comunque impedirebbero la partecipazione al PAE.
  • Pazienti che hanno ricevuto un'altra terapia sperimentale entro 30 giorni.
  • Storia di ideazione suicidaria con intento (C-SSRS Grado 4 o 5) nell'ultimo anno o comportamento suicidario negli ultimi 5 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 maggio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 maggio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

22 maggio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DISC-1459-EAP-US

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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