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중증 B형 혈우병 환자에서 재조합 인자 IX의 안전성 및 효능 연구

2016년 4월 3일 업데이트: CSL Behring

B형 혈우병 피험자에서 재조합 응고 인자 IX 알부민 융합 단백질(rIX-FP)의 I/II상 오픈 라벨, 다기관, 안전성 및 효능 연구

이 연구는 이전에 혈우병 B에 대한 인자 대체 요법을 받은 피험자에서 출혈 에피소드의 제어 및 예방을 위한 재조합 응고 인자 IX 알부민 융합 단백질(rIX-FP)의 안전성과 효능을 조사할 것입니다. 이 연구는 선별 기간으로 구성됩니다. , 약동학(PK) 기간, 이후 대략 5개월의 치료 기간. 피험자는 매주 일상적인 예방 치료와 출혈 에피소드에 대한 주문형 치료를 받게 됩니다. 또한, 연구 이전에 일상적인 인자 대체 요법을 받고 있지 않은 피험자는 출혈 에피소드에 대한 주문형 치료만 받게 됩니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
17

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 12세에서 65세까지의 남성 피험자
  • 중증 혈우병 B(FIX 활동도 ≤ 2%)
  • > 150 노출일(ED) 동안 FIX 제품(혈장 유래 및/또는 재조합 FIX)을 받은 피험자
  • FIX 억제제 형성 이력 없음, 스크리닝 시 검출가능한 억제제 없음 및 FIX에 대한 억제제 가족력 없음
  • 연구 특정 절차를 거치기 전에 얻은 연구 참여에 대한 서면 동의서

제외 기준:

  • FIX 제품 또는 햄스터 단백질에 대해 알려진 과민증
  • 선천성 FIX 결핍 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애
  • CD4 수가 200/mm3 미만인 HIV 양성 피험자
  • 낮은 혈소판 수, 비정상적인 신장 기능 또는 간 질환
  • 지난 6개월 또는 3개월 동안 각각 FIX 제품으로 치료가 필요한 12회 또는 6회 미만의 비외상 유발성 출혈 에피소드를 경험하는 온디맨드 피험자
  • 연구 기간 동안 계획된 주요 수술 개입

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 주문형
일상적인 예방 치료 간격은 매 7일을 목표로 합니다.
생물학적: 재조합 응고 인자 IX 알부민 융합 단백질
연구 대상자는 약동학 분석을 위해 25IU/kg의 rIX_FP의 단일 용량을 받게 됩니다. 피험자는 약 5개월 동안 치료를 받게 됩니다. 치료 용량은 피험자의 PK 프로필 및 피험자의 출혈 표현형을 기반으로 합니다.
다른 이름들:
  • CSL654
실험적: 예방적
주문형 피험자는 출혈 삽화의 치료를 위해서만 rIX-FP를 받게 됩니다.
생물학적: 재조합 응고 인자 IX 알부민 융합 단백질
연구 대상자는 약동학 분석을 위해 25IU/kg의 rIX_FP의 단일 용량을 받게 됩니다. 피험자는 약 5개월 동안 치료를 받게 됩니다. 치료 용량은 피험자의 PK 프로필 및 피험자의 출혈 표현형을 기반으로 합니다.
다른 이름들:
  • CSL654

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용이 있는 피험자 수
기간: 약 20주
RIX-FP에 대한 각각의 부작용의 인과 관계는 조사자에 의해 평가되었습니다.
약 20주
인자 IX(FIX)에 대한 억제제가 있는 피험자 수
기간: 기준선, 10일차 및 4주차, 12주차 및 20주차
FIX에 대한 억제제의 존재는 FIX 효능 분석에 의해 중앙 실험실에서 평가되었습니다. 항-FIX 중화 항체를 정량화하기 위해, Nijmegen 변형을 사용한 Bethesda 검정이 사용되었고, 결과는 mL당 Bethesda 단위(BU/mL)로 표현되었다. 양성 억제제 테스트는 >=0.6 BU/mL입니다.
기준선, 10일차 및 4주차, 12주차 및 20주차
RIX-FP에 대한 항체를 개발한 피험자의 수
기간: 투여 전, 10일 및 4주, 12주 및 20주
RIX-FP에 대한 항체는 직접 결합 효소 결합 면역흡착 검정(ELISA)을 사용하여 검출하였다.
투여 전, 10일 및 4주, 12주 및 20주

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
RIX-FP의 단일 투여 후 정량화 가능한 약물 농도(AUC0-t)가 있는 마지막 샘플까지 곡선 아래 영역
기간: 투여 전 및 rIX-FP 주입 후 최대 14일.
RIX-FP의 혈장 농도는 0.25~150%(또는 0.25 IU/dL~150 IU/dL)의 정량화 범위에 대해 중앙 실험실에서 검증된 1단계 검정을 사용하여 FIX 활성으로 측정되었습니다. PK 집단은 적어도 1회 용량의 rIX-FP를 받았고 rIX-FP의 PK 프로파일의 평가를 허용하기 위해 충분한 수의 분석 가능한 PK 샘플을 얻었으며, rIX-FP를 받지 않은 모든 대상체로 구성되었다. PK 샘플링 기간 동안 출혈 치료를 위한 rIX-FP 또는 기타 FIX 제품의 용량.
투여 전 및 rIX-FP 주입 후 최대 14일.
RIX-FP 단일 용량의 반감기(t1/2)
기간: 투여 전 및 주입 후 최대 14일
투여 전 및 주입 후 최대 14일
RIX-FP 주입 후 30분에서 rIX-FP의 증분 회복
기간: 주입 후 30분
증분 회복(IU/mL/IU/kg)은 주입 용량(IU/kg)당 주입 후 30분에 얻은 FIX 활성(IU/mL)으로 정의됩니다. FIX 활동은 검증된 1단계 응고 방법을 사용하여 중앙 실험실에서 측정되었습니다.
주입 후 30분
단일 용량의 rIX-FP 제거
기간: 투여 전 및 rIX-FP 주입 후 최대 14일
투여 전 및 rIX-FP 주입 후 최대 14일
획기적인 출혈 이벤트
기간: 9주차 ~ 대략 20주차
RIX-FP로 예방적 치료 요법을 받는 피험자에서 피험자당 치료가 필요한 돌발 출혈 사건(자발 출혈 사건)의 수
9주차 ~ 대략 20주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
CSL Behring

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2011년 7월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2012년 6월 1일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2012년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2011년 5월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2011년 5월 25일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2011년 5월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2016년 5월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2016년 4월 3일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2016년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • CSL654_2004
  • 2010-023793-39 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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