Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego czynnika IX u pacjentów z ciężką hemofilią B

3 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: CSL Behring

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy I/II dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego białka fuzyjnego albuminy czynnika krzepnięcia IX (rIX-FP) u pacjentów z hemofilią B

Niniejsze badanie ma na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności białka fuzyjnego albuminy rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX (rIX-FP) w kontroli i zapobieganiu epizodom krwawień u osób, które wcześniej otrzymywały terapię zastępczą czynnika krzepnięcia z powodu hemofilii B. Badanie składa się z okresu przesiewowego , okres farmakokinetyczny (PK), po którym następuje około 5-miesięczny okres leczenia. Pacjenci będą otrzymywać cotygodniową rutynową terapię profilaktyczną i leczenie na żądanie w przypadku epizodów krwawienia. Ponadto pacjenci, którzy nie są poddawani rutynowej terapii zastępczej czynnika przed badaniem, otrzymają jedynie leczenie na żądanie w przypadku epizodów krwawienia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
17

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku od 12 do 65 lat
  • Ciężka hemofilia B (aktywność FIX ≤ 2%)
  • Pacjenci, którzy otrzymywali produkty FIX (pochodzący z osocza i/lub rekombinowany FIX) przez > 150 dni ekspozycji (ED)
  • Brak historii powstawania inhibitorów FIX, brak wykrywalnych inhibitorów podczas badań przesiewowych i brak rodzinnej historii inhibitorów przeciwko FIX
  • Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu uzyskana przed poddaniem się jakimkolwiek procedurom związanym z badaniem

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na jakikolwiek produkt FIX lub białko chomika
  • Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór FIX
  • Osoby zakażone wirusem HIV z liczbą CD4 < 200/mm3
  • Mała liczba płytek krwi, nieprawidłowa czynność nerek lub choroba wątroby
  • Pacjenci na żądanie, u których wystąpiło mniej niż 12 lub 6 epizodów krwawienia niezwiązanych z urazem, wymagających leczenia produktem FIX w ciągu odpowiednio poprzednich 6 lub 3 miesięcy
  • Planowana duża interwencja chirurgiczna w okresie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Na żądanie
Rutynowa przerwa w leczeniu profilaktycznym jest docelowa co 7 dni.
Biologiczny: Rekombinowane białko fuzyjne albuminy czynnika krzepnięcia IX
Badani otrzymają pojedynczą dawkę 25 IU/kg rIX_FP do analizy farmakokinetycznej. Osobnicy będą następnie leczeni przez około 5 miesięcy. Dawka lecznicza będzie oparta na profilu PK osobnika i fenotypie krwawienia osobnika.
Inne nazwy:
  • CSL654
Eksperymentalny: Profilaktyczny
Pacjenci na żądanie otrzymają rIX-FP wyłącznie w leczeniu epizodu krwawienia.
Biologiczny: Rekombinowane białko fuzyjne albuminy czynnika krzepnięcia IX
Badani otrzymają pojedynczą dawkę 25 IU/kg rIX_FP do analizy farmakokinetycznej. Osobnicy będą następnie leczeni przez około 5 miesięcy. Dawka lecznicza będzie oparta na profilu PK osobnika i fenotypie krwawienia osobnika.
Inne nazwy:
  • CSL654

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Około 20 tygodni
Badacz ocenił związek przyczynowy każdego zdarzenia niepożądanego z rIX-FP.
Około 20 tygodni
Liczba pacjentów z inhibitorami czynnika IX (FIX)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 10 i tygodnie 4, 12 i 20
Obecność inhibitorów przeciwko FIX została oceniona przez centralne laboratorium za pomocą testu siły działania FIX. Do ilościowego oznaczenia przeciwciał neutralizujących anty-FIX zastosowano test Bethesda z modyfikacją Nijmegen, a wyniki wyrażono jako jednostki Bethesda na ml (BU/ml). Dodatni wynik testu na obecność inhibitora wynosi >=0,6 BU/ml.
Linia bazowa, dzień 10 i tygodnie 4, 12 i 20
Liczba podmiotów, u których rozwinęły się przeciwciała przeciwko rIX-FP
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, dzień 10 i tygodnie 4, 12 i 20
Przeciwciała przeciwko rIX-FP wykrywano przy użyciu testu immunoenzymatycznego bezpośredniego wiązania (ELISA).
Przed podaniem dawki, dzień 10 i tygodnie 4, 12 i 20

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą do ostatniej próbki z wymiernym stężeniem leku (AUC0-t) po pojedynczej dawce rIX-FP
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji rIX-FP.
Stężenia rIX-FP w osoczu mierzono jako aktywność FIX przy użyciu zwalidowanego, jednoetapowego testu w centralnym laboratorium dla zakresu oznaczania ilościowego od 0,25 do 150% (lub 0,25 IU/dl do 150 IU/dl). Populacja PK obejmowała wszystkich pacjentów, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę rIX-FP i od których uzyskano wystarczającą liczbę nadających się do analizy próbek PK, aby umożliwić ocenę profilu PK rIX-FP i którzy nie otrzymali dawka rIX-FP lub jakiegokolwiek innego produktu FIX do leczenia krwawienia podczas okresu pobierania próbek PK.
Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji rIX-FP.
Okres półtrwania (t1/2) pojedynczej dawki rIX-FP
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji
Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji
Przyrostowe odzyskiwanie rIX-FP po 30 minutach od infuzji rIX-FP
Ramy czasowe: 30 minut po infuzji
Odzysk przyrostowy (j.m./ml/j.m./kg) definiuje się jako aktywność FIX (j.m./ml) uzyskaną 30 minut po infuzji na dawkę (j.m./kg) infuzji. Aktywność FIX mierzono w centralnym laboratorium przy użyciu zwalidowanej jednoetapowej metody krzepnięcia.
30 minut po infuzji
Klirens pojedynczej dawki rIX-FP
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji rIX-FP
Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji rIX-FP
Przełomowe zdarzenia związane z krwawieniem
Ramy czasowe: Tydzień 9 do około tygodnia 20
Liczba krwawień międzymiesiączkowych (krwawień samoistnych) wymagających leczenia na pacjenta u pacjentów otrzymujących schemat leczenia profilaktycznego rIX-FP
Tydzień 9 do około tygodnia 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
CSL Behring

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 maja 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 kwietnia 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CSL654_2004
  • 2010-023793-39 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami