Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af en rekombinant faktor IX hos patienter med svær hæmofili B

3. april 2016 opdateret af: CSL Behring

Et fase I/II åbent, multicenter, sikkerheds- og effektivitetsstudie af et rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein (rIX-FP) hos forsøgspersoner med hæmofili B

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​et rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein (rIX-FP) til kontrol og forebyggelse af blødningsepisoder hos forsøgspersoner, som tidligere har modtaget faktorsubstitutionsterapi for hæmofili B. Studiet består af en screeningsperiode. , en farmakokinetisk (PK) periode, efterfulgt af en behandlingsperiode på ca. 5 måneder. Forsøgspersonerne vil modtage ugentlig rutinemæssig profylaktisk terapi og on-demand behandling for blødningsepisoder. Derudover vil forsøgspersoner, som ikke er i rutinemæssig faktorsubstitutionsterapi forud for undersøgelsen, kun modtage on-demand behandling for blødningsepisoder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
17

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige forsøgspersoner, 12 til 65 år
  • Svær hæmofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2 %)
  • Forsøgspersoner, der har modtaget FIX-produkter (plasma-afledt og/eller rekombinant FIX) i > 150 eksponeringsdage (ED'er)
  • Ingen historie med dannelse af FIX-hæmmere, ingen påviselige hæmmere ved screening og ingen familiehistorie med hæmmere mod FIX
  • Skriftligt informeret samtykke til undersøgelsesdeltagelse opnået, før de gennemgår nogen undersøgelsesspecifikke procedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein
  • Kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse ud over medfødt FIX-mangel
  • HIV-positive personer med et CD4-tal < 200/mm3
  • Lavt antal blodplader, unormal nyrefunktion eller leversygdom
  • On-demand forsøgspersoner, der har oplevet mindre end 12 eller 6 ikke-traumainducerede blødningsepisoder, der kræver behandling med et FIX-produkt i løbet af henholdsvis de foregående 6 eller 3 måneder
  • Planlagt større kirurgisk indgreb i undersøgelsesperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: On-demand
Det rutinemæssige profylaktiske behandlingsinterval er målrettet hver 7. dag.
Biologisk: Rekombinant koagulationsfaktor IX Albumin Fusion Protein
Forsøgspersoner vil modtage en enkelt dosis på 25 IE/kg rIX_FP til farmakokinetisk analyse. Forsøgspersoner vil derefter blive behandlet i cirka 5 måneder. Behandlingsdosis vil være baseret på forsøgspersonens PK-profil og forsøgspersonens blødende fænotype.
Andre navne:
  • CSL654
Eksperimentel: Profylaktisk
On-demand forsøgspersoner vil kun modtage rIX-FP til behandling af en blødningsepisode.
Biologisk: Rekombinant koagulationsfaktor IX Albumin Fusion Protein
Forsøgspersoner vil modtage en enkelt dosis på 25 IE/kg rIX_FP til farmakokinetisk analyse. Forsøgspersoner vil derefter blive behandlet i cirka 5 måneder. Behandlingsdosis vil være baseret på forsøgspersonens PK-profil og forsøgspersonens blødende fænotype.
Andre navne:
  • CSL654

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Cirka 20 uger
Årsagssammenhængen mellem hver bivirkning og rIX-FP blev vurderet af investigator.
Cirka 20 uger
Antal forsøgspersoner med inhibitorer mod faktor IX (FIX)
Tidsramme: Baseline, dag 10 og uge 4, 12 og 20
Tilstedeværelsen af ​​inhibitorer mod FIX blev vurderet af centrallaboratoriet ved en FIX-styrkeassay. For at kvantificere anti-FIX-neutraliserende antistoffer blev Bethesda-assayet med Nijmegen-modifikationen brugt, og resultaterne blev udtrykt som Bethesda-enheder pr. ml (BU/ml). En positiv inhibitortest er >=0,6 BU/ml.
Baseline, dag 10 og uge 4, 12 og 20
Antal forsøgspersoner, der udviklede antistoffer mod rIX-FP
Tidsramme: Før dosis, dag 10 og uge 4, 12 og 20
Antistoffer mod rIX-FP blev påvist under anvendelse af et direkte bindende enzym-linket immunosorbent assay (ELISA).
Før dosis, dag 10 og uge 4, 12 og 20

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under kurven til den sidste prøve med kvantificerbar lægemiddelkoncentration (AUC0-t) efter en enkelt dosis rIX-FP
Tidsramme: Før dosis og op til 14 dage efter rIX-FP infusion.
Plasmakoncentrationerne af rIX-FP blev målt som FIX-aktivitet under anvendelse af et valideret 1-trins assay i et centralt laboratorium for et kvantificeringsområde fra 0,25 til 150 % (eller 0,25 IE/dL til 150 IE/dL). PK-populationen omfattede alle forsøgspersoner, som modtog mindst 1 dosis rIX-FP, og for hvem der var opnået et tilstrækkeligt antal analyserbare PK-prøver til at muliggøre evaluering af rIX-FP's PK-profil, og som ikke modtog en dosis af rIX-FP eller ethvert andet FIX-produkt til behandling af en blødning under PK-prøveudtagningsperioden.
Før dosis og op til 14 dage efter rIX-FP infusion.
Halveringstid (t1/2) af en enkelt dosis rIX-FP
Tidsramme: Før dosis og op til 14 dage efter infusion
Før dosis og op til 14 dage efter infusion
Inkrementel genopretning af rIX-FP 30 minutter efter infusion af rIX-FP
Tidsramme: 30 minutter efter infusion
Inkrementel genopretning (IE/ml/IU/kg) er defineret som FIX-aktivitet (IE/ml) opnået 30 minutter efter infusion, pr. dosis (IE/kg) infusion. FIX-aktivitet blev målt på et centralt laboratorium ved hjælp af valideret et-trins koaguleringsmetode.
30 minutter efter infusion
Clearance af en enkelt dosis rIX-FP
Tidsramme: Før dosis og op til 14 dage efter rIX-FP infusion
Før dosis og op til 14 dage efter rIX-FP infusion
Banebrydende blødningsbegivenheder
Tidsramme: Uge 9 til cirka uge 20
Antal gennembrudsblødninger (spontane blødningshændelser), der kræver behandling pr. forsøgsperson hos forsøgspersoner, der modtager profylaktisk behandling med rIX-FP
Uge 9 til cirka uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CSL Behring

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2012

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. maj 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. april 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CSL654_2004
  • 2010-023793-39 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger