Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti rekombinantního faktoru IX u pacientů s těžkou hemofilií B

3. dubna 2016 aktualizováno: CSL Behring

Fáze I/II otevřená, multicentrická studie bezpečnosti a účinnosti rekombinantního koagulačního faktoru IX albuminového fúzního proteinu (rIX-FP) u subjektů s hemofilií B

Tato studie bude zkoumat bezpečnost a účinnost rekombinantního koagulačního faktoru IX albuminového fúzního proteinu (rIX-FP) pro kontrolu a prevenci krvácivých epizod u subjektů, které již dříve dostávaly faktor substituční terapie hemofilie B. Studie sestává z období screeningu farmakokinetické (PK) období, po kterém následuje přibližně 5měsíční období léčby. Subjekty budou dostávat týdenní rutinní profylaktickou terapii a léčbu na požádání pro krvácivé epizody. Kromě toho subjekty, které před studií nejsou na rutinní terapii nahrazující faktory, dostanou pouze léčbu na požádání pro epizody krvácení.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
17

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku 12 až 65 let
  • Těžká hemofilie B (aktivita FIX ≤ 2 %)
  • Subjekty, které dostávaly produkty FIX (pocházející z plazmy a/nebo rekombinantní FIX) po dobu > 150 dnů expozice (ED)
  • Žádná historie tvorby inhibitoru FIX, žádné detekovatelné inhibitory při screeningu a žádná rodinná anamnéza inhibitorů proti FIX
  • Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii získaný před absolvováním jakýchkoli postupů specifických pro studii

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na jakýkoli přípravek FIX nebo křeččí protein
  • Známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený deficit FIX
  • HIV pozitivní subjekty s počtem CD4 < 200/mm3
  • Nízký počet krevních destiček, abnormální funkce ledvin nebo onemocnění jater
  • Subjekty na vyžádání, u kterých se během předchozích 6 nebo 3 měsíců vyskytlo méně než 12 nebo 6 netraumatizovaných krvácivých epizod vyžadujících léčbu přípravkem FIX
  • Plánovaný velký chirurgický zákrok během období studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Na požádání
Interval rutinní profylaktické terapie je zaměřen na každých 7 dní.
Biologický: Rekombinantní koagulační faktor IX albuminový fúzní protein
Subjekty studie obdrží jednu dávku 25IU/kg rIX_FP pro farmakokinetickou analýzu. Subjekty pak budou léčeny přibližně 5 měsíců. Léčebná dávka bude založena na PK profilu subjektu a fenotypu krvácení subjektu.
Ostatní jména:
  • CSL654
Experimentální: Profylaktický
Subjekty na vyžádání obdrží rIX-FP pouze pro léčbu epizody krvácení.
Biologický: Rekombinantní koagulační faktor IX albuminový fúzní protein
Subjekty studie obdrží jednu dávku 25IU/kg rIX_FP pro farmakokinetickou analýzu. Subjekty pak budou léčeny přibližně 5 měsíců. Léčebná dávka bude založena na PK profilu subjektu a fenotypu krvácení subjektu.
Ostatní jména:
  • CSL654

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Přibližně 20 týdnů
Zkoušející hodnotil kauzální vztah každé nežádoucí příhody k rIX-FP.
Přibližně 20 týdnů
Počet subjektů s inhibitory proti faktoru IX (FIX)
Časové okno: Výchozí stav, 10. den a 4., 12. a 20. týden
Přítomnost inhibitorů proti FIX byla hodnocena centrální laboratoří testem účinnosti FIX. Pro kvantifikaci anti-FIX neutralizačních protilátek byl použit test Bethesda s modifikací Nijmegen a výsledky byly vyjádřeny jako jednotky Bethesda na ml (BU/ml). Pozitivní inhibitorový test je >=0,6 BU/ml.
Výchozí stav, 10. den a 4., 12. a 20. týden
Počet subjektů, u kterých se vyvinuly protilátky proti rIX-FP
Časové okno: Před podáním dávky, 10. den a 4., 12. a 20. týden
Protilátky proti rIX-FP byly detekovány pomocí přímého vazebného enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA).
Před podáním dávky, 10. den a 4., 12. a 20. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou do posledního vzorku s kvantifikovatelnou koncentrací léčiva (AUC0-t) po jedné dávce rIX-FP
Časové okno: Před podáním dávky a do 14 dnů po infuzi rIX-FP.
Plazmatické koncentrace rIX-FP byly měřeny jako aktivita FIX pomocí validovaného, ​​1-stupňového testu v centrální laboratoři pro kvantifikační rozsah od 0,25 do 150 % (nebo 0,25 IU/dl až 150 IU/dl). Populace PK zahrnovala všechny subjekty, které dostaly alespoň 1 dávku rIX-FP a pro které byl získán dostatečný počet analyzovatelných PK vzorků, aby bylo možné vyhodnotit PK profil rIX-FP, a kteří nedostali dávka rIX-FP nebo jakéhokoli jiného produktu FIX pro léčbu krvácení během období odběru vzorků PK.
Před podáním dávky a do 14 dnů po infuzi rIX-FP.
Poločas (t1/2) jedné dávky rIX-FP
Časové okno: Před podáním dávky a do 14 dnů po infuzi
Před podáním dávky a do 14 dnů po infuzi
Přírůstková obnova rIX-FP za 30 minut po infuzi rIX-FP
Časové okno: 30 minut po infuzi
Přírůstkové zotavení (IU/ml/IU/kg) je definováno jako aktivita FIX (IU/ml) získaná 30 minut po infuzi na dávku infuze (IU/kg). Aktivita FIX byla měřena v centrální laboratoři pomocí validované jednostupňové koagulační metody.
30 minut po infuzi
Clearance jedné dávky rIX-FP
Časové okno: Před podáním dávky a do 14 dnů po infuzi rIX-FP
Před podáním dávky a do 14 dnů po infuzi rIX-FP
Průlomové krvácení
Časové okno: Týden 9 až přibližně 20. týden
Počet příhod krvácení z průniku (spontánní krvácivé příhody) vyžadujících léčbu na subjekt u subjektů užívajících profylaktický léčebný režim s rIX-FP
Týden 9 až přibližně 20. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
CSL Behring

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2012

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. května 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. května 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. dubna 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CSL654_2004
  • 2010-023793-39 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení