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Um estudo de segurança e eficácia de um fator IX recombinante em pacientes com hemofilia B grave

3 de abril de 2016 atualizado por: CSL Behring

Um estudo aberto, multicêntrico, de segurança e eficácia de fase I/II de uma proteína de fusão recombinante do fator IX albumina (rIX-FP) em indivíduos com hemofilia B

Este estudo examinará a segurança e a eficácia de uma Proteína de Fusão de Albumina do Fator IX de Coagulação Recombinante (rIX-FP) para o controle e prevenção de episódios hemorrágicos em indivíduos que receberam anteriormente terapia de reposição de fator para hemofilia B. O estudo consiste em um período de triagem , um período farmacocinético (PK), seguido por um período de tratamento de aproximadamente 5 meses. Os indivíduos receberão terapia profilática de rotina semanal e tratamento sob demanda para episódios hemorrágicos. Além disso, os indivíduos que não estão em terapia de reposição de fator de rotina antes do estudo receberão apenas tratamento sob demanda para episódios hemorrágicos.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
17

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino, de 12 a 65 anos
  • Hemofilia B grave (atividade FIX ≤ 2%)
  • Indivíduos que receberam produtos FIX (derivados de plasma e/ou FIX recombinante) por > 150 dias de exposição (EDs)
  • Sem histórico de formação de inibidores de FIX, sem inibidores detectáveis ​​na Triagem e sem histórico familiar de inibidores contra FIX
  • Consentimento informado por escrito para participação no estudo obtido antes de passar por qualquer procedimento específico do estudo

Critério de exclusão:

  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer produto FIX ou proteína de hamster
  • Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido conhecido, exceto deficiência congênita de FIX
  • Indivíduos HIV positivos com contagem de CD4 < 200/mm3
  • Baixa contagem de plaquetas, função renal anormal ou doença hepática
  • Indivíduos sob demanda com menos de 12 ou 6 episódios hemorrágicos não induzidos por trauma que requerem tratamento com um produto FIX durante os 6 ou 3 meses anteriores, respectivamente
  • Grande intervenção cirúrgica planejada durante o período do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Sob demanda
O intervalo de terapia profilática de rotina é direcionado a cada 7 dias.
Biológico: Proteína de Fusão de Albumina do Fator IX de Coagulação Recombinante
Os sujeitos do estudo receberão uma dose única de 25IU/kg de rIX_FP para análise farmacocinética. Os indivíduos serão então tratados por aproximadamente 5 meses. A dose de tratamento será baseada no perfil PK do sujeito e no fenótipo hemorrágico do sujeito.
Outros nomes:
  • CSL654
Experimental: Profilático
Indivíduos sob demanda receberão rIX-FP apenas para o tratamento de um episódio de sangramento.
Biológico: Proteína de Fusão de Albumina do Fator IX de Coagulação Recombinante
Os sujeitos do estudo receberão uma dose única de 25IU/kg de rIX_FP para análise farmacocinética. Os indivíduos serão então tratados por aproximadamente 5 meses. A dose de tratamento será baseada no perfil PK do sujeito e no fenótipo hemorrágico do sujeito.
Outros nomes:
  • CSL654

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos com eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: Aproximadamente 20 semanas
A relação causal de cada evento adverso com rIX-FP foi avaliada pelo investigador.
Aproximadamente 20 semanas
Número de Indivíduos com Inibidores Contra o Fator IX (FIX)
Prazo: Linha de base, dia 10 e semanas 4, 12 e 20
A presença de inibidores contra o FIX foi avaliada pelo laboratório central por um ensaio de potência do FIX. Para quantificar os anticorpos neutralizantes anti-FIX, foi utilizado o ensaio de Bethesda com a modificação de Nijmegen, e os resultados expressos em Unidades Bethesda por mL (BU/mL). Um teste de inibidor positivo é >=0,6 BU/mL.
Linha de base, dia 10 e semanas 4, 12 e 20
Número de indivíduos que desenvolveram anticorpos para rIX-FP
Prazo: Pré-dose, Dia 10 e Semanas 4, 12 e 20
Anticorpos contra rIX-FP foram detectados usando um ensaio imunoenzimático de ligação direta (ELISA).
Pré-dose, Dia 10 e Semanas 4, 12 e 20

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Área sob a curva até a última amostra com concentração de droga quantificável (AUC0-t) após uma dose única de rIX-FP
Prazo: Pré-dose e até 14 dias após a infusão de rIX-FP.
As concentrações plasmáticas de rIX-FP foram medidas como atividade FIX usando um ensaio validado de 1 estágio em um laboratório central para uma faixa de quantificação de 0,25 a 150% (ou 0,25 UI/dL a 150 UI/dL). A população farmacocinética compreendeu todos os indivíduos que receberam pelo menos 1 dose de rIX-FP e para os quais foi obtido um número suficiente de amostras analisáveis ​​de farmacocinética para permitir a avaliação do perfil farmacocinético de rIX-FP e que não receberam uma dose de rIX-FP ou qualquer outro produto FIX para o tratamento de um sangramento durante o período de amostragem PK.
Pré-dose e até 14 dias após a infusão de rIX-FP.
Meia-vida (t1/2) de uma dose única de rIX-FP
Prazo: Pré-dose e até 14 dias após a infusão
Pré-dose e até 14 dias após a infusão
Recuperação incremental de rIX-FP em 30 minutos após a infusão de rIX-FP
Prazo: 30 minutos após a infusão
A recuperação incremental (UI/mL/UI/kg) é definida como atividade FIX (UI/mL) obtida 30 minutos após a infusão, por dose de (UI/kg) infusão. A atividade do FIX foi medida em um laboratório central usando o método de coagulação de um estágio validado.
30 minutos após a infusão
Depuração de uma dose única de rIX-FP
Prazo: Pré-dose e até 14 dias após a infusão de rIX-FP
Pré-dose e até 14 dias após a infusão de rIX-FP
Eventos de sangramento de escape
Prazo: Semana 9 até aproximadamente a Semana 20
Número de eventos hemorrágicos (eventos hemorrágicos espontâneos) que requerem tratamento por indivíduo em indivíduos que recebem regime de tratamento profilático com rIX-FP
Semana 9 até aproximadamente a Semana 20

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
CSL Behring

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de julho de 2011

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de junho de 2012

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de maio de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de maio de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
26 de maio de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
9 de maio de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de abril de 2016

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CSL654_2004
  • 2010-023793-39 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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