Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie eines rekombinanten Faktors IX bei Patienten mit schwerer Hämophilie B

3. April 2016 aktualisiert von: CSL Behring

Eine offene, multizentrische Phase-I/II-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit eines rekombinanten Gerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsproteins (rIX-FP) bei Patienten mit Hämophilie B

In dieser Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines rekombinanten Gerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsproteins (rIX-FP) zur Kontrolle und Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Probanden untersucht, die zuvor eine Faktorersatztherapie gegen Hämophilie B erhalten haben. Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum , eine pharmakokinetische (PK) Periode, gefolgt von einer etwa 5-monatigen Behandlungsperiode. Die Probanden erhalten wöchentlich eine routinemäßige prophylaktische Therapie und eine Bedarfsbehandlung bei Blutungsepisoden. Darüber hinaus erhalten Probanden, die vor der Studie keine routinemäßige Faktorersatztherapie erhalten, nur eine Bedarfsbehandlung für Blutungsepisoden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
17

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche Probanden im Alter von 12 bis 65 Jahren
  • Schwere Hämophilie B (FIX-Aktivität ≤ 2 %)
  • Probanden, die über > 150 Expositionstage (EDs) FIX-Produkte (aus Plasma gewonnenes und/oder rekombinantes FIX) erhalten haben
  • Keine Vorgeschichte zur Bildung von FIX-Inhibitoren, keine nachweisbaren Inhibitoren beim Screening und keine familiäre Vorgeschichte von Inhibitoren gegen FIX
  • Vor der Durchführung studienspezifischer Verfahren wird eine schriftliche Einverständniserklärung zur Studienteilnahme eingeholt

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen ein FIX-Produkt oder Hamsterprotein
  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FIX-Mangel
  • HIV-positive Personen mit einer CD4-Zahl < 200/mm3
  • Niedrige Blutplättchenzahl, abnormale Nierenfunktion oder Lebererkrankung
  • Bedarfsgesteuerte Probanden mit weniger als 12 oder 6 nicht traumabedingten Blutungsepisoden, die in den letzten 6 bzw. 3 Monaten eine Behandlung mit einem FIX-Produkt erforderten
  • Geplanter größerer chirurgischer Eingriff während des Studienzeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Auf Anfrage
Das routinemäßige prophylaktische Therapieintervall wird auf alle 7 Tage angestrebt.
Biologisch: Rekombinantes Albumin-Fusionsprotein des Gerinnungsfaktors IX
Die Studienteilnehmer erhalten eine Einzeldosis von 25 IE/kg rIX_FP zur pharmakokinetischen Analyse. Die Probanden werden dann etwa 5 Monate lang behandelt. Die Behandlungsdosis basiert auf dem PK-Profil des Patienten und dem Blutungsphänotyp des Patienten.
Andere Namen:
  • CSL654
Experimental: Prophylaktisch
Bei Bedarf erhalten Probanden rIX-FP nur zur Behandlung einer Blutungsepisode.
Biologisch: Rekombinantes Albumin-Fusionsprotein des Gerinnungsfaktors IX
Die Studienteilnehmer erhalten eine Einzeldosis von 25 IE/kg rIX_FP zur pharmakokinetischen Analyse. Die Probanden werden dann etwa 5 Monate lang behandelt. Die Behandlungsdosis basiert auf dem PK-Profil des Patienten und dem Blutungsphänotyp des Patienten.
Andere Namen:
  • CSL654

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ungefähr 20 Wochen
Der kausale Zusammenhang jedes unerwünschten Ereignisses mit rIX-FP wurde vom Prüfer beurteilt.
Ungefähr 20 Wochen
Anzahl der Probanden mit Inhibitoren gegen Faktor IX (FIX)
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 10 und Wochen 4, 12 und 20
Das Vorhandensein von Inhibitoren gegen FIX wurde vom Zentrallabor durch einen FIX-Wirksamkeitstest beurteilt. Zur Quantifizierung neutralisierender Anti-FIX-Antikörper wurde der Bethesda-Assay mit der Nijmegen-Modifikation verwendet und die Ergebnisse als Bethesda-Einheiten pro ml (BU/ml) ausgedrückt. Ein positiver Inhibitortest beträgt >=0,6 BU/ml.
Ausgangswert, Tag 10 und Wochen 4, 12 und 20
Anzahl der Probanden, die Antikörper gegen rIX-FP entwickelten
Zeitfenster: Vordosis, Tag 10 und Wochen 4, 12 und 20
Antikörper gegen rIX-FP wurden mithilfe eines ELISA (Direct Binding Enzyme Linked Immunosorbent Assay) nachgewiesen.
Vordosis, Tag 10 und Wochen 4, 12 und 20

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve bis zur letzten Probe mit quantifizierbarer Arzneimittelkonzentration (AUC0-t) nach einer Einzeldosis rIX-FP
Zeitfenster: Vor der Dosierung und bis zu 14 Tage nach der rIX-FP-Infusion.
Die Plasmakonzentrationen von rIX-FP wurden als FIX-Aktivität mithilfe eines validierten, einstufigen Assays in einem Zentrallabor für einen Quantifizierungsbereich von 0,25 bis 150 % (oder 0,25 IU/dL bis 150 IU/dL) gemessen. Die PK-Population umfasste alle Probanden, die mindestens 1 Dosis rIX-FP erhielten und von denen eine ausreichende Anzahl ananalysierbarer PK-Proben erhalten worden war, um die Auswertung des PK-Profils von rIX-FP zu ermöglichen, und die keine erhielten Dosis von rIX-FP oder einem anderen FIX-Produkt zur Behandlung einer Blutung während des PK-Probenahmezeitraums.
Vor der Dosierung und bis zu 14 Tage nach der rIX-FP-Infusion.
Halbwertszeit (t1/2) einer Einzeldosis rIX-FP
Zeitfenster: Vor der Einnahme und bis zu 14 Tage nach der Infusion
Vor der Einnahme und bis zu 14 Tage nach der Infusion
Inkrementelle Wiederherstellung von rIX-FP 30 Minuten nach der Infusion von rIX-FP
Zeitfenster: 30 Minuten nach der Infusion
Die inkrementelle Erholung (IU/ml/IU/kg) ist definiert als FIX-Aktivität (IU/ml), die 30 Minuten nach der Infusion pro Infusionsdosis (IU/kg) erreicht wird. Die FIX-Aktivität wurde in einem Zentrallabor mithilfe einer validierten einstufigen Gerinnungsmethode gemessen.
30 Minuten nach der Infusion
Clearance einer Einzeldosis rIX-FP
Zeitfenster: Vor der Einnahme und bis zu 14 Tage nach der rIX-FP-Infusion
Vor der Einnahme und bis zu 14 Tage nach der rIX-FP-Infusion
Durchbruchblutungsereignisse
Zeitfenster: Woche 9 bis ungefähr Woche 20
Anzahl der behandlungsbedürftigen Durchbruchblutungsereignisse (spontane Blutungsereignisse) pro Proband bei Probanden, die eine prophylaktische Behandlung mit rIX-FP erhielten
Woche 9 bis ungefähr Woche 20

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
CSL Behring

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juli 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Mai 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Mai 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. Mai 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. April 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CSL654_2004
  • 2010-023793-39 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten