SEN0014196을 사용한 초기 헌팅턴병 환자의 탐색적 임상 시험 (PADDINGTON)
2015년 11월 24일 업데이트: Siena Biotech S.p.A.
SEN0014196의 다중 경구 투여에 따른 급성 표현형 효과뿐만 아니라 표적 참여 및 질병 조절의 약동학, 후보 약력학 측정을 평가하기 위한 초기 헌팅턴병 환자의 탐색적 임상 시험.
이 연구의 주요 목적은 헌팅턴병 환자의 생물학적 샘플을 제공하여 SEN0014196의 약리학적 작용 메커니즘을 특성화하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이 연구는 바이오마커 연구(순환 헌팅틴 수준, 돌연변이 헌팅틴의 아세틸화 상태, 선천적 면역 마커, 전사 프로파일)를 위한 생체 재료를 제공하는 헌팅턴병 환자에서 SEN0014196의 반복 투여 적용의 급성 표현형 및 생물학적 효과를 확립할 것입니다.
표현형 효과의 평가에는 UHDRS 점수, 총 기능 용량이 포함됩니다.
안전 평가에는 ECG, 활력 징후, 실험실 안전 테스트 및 신체 검사가 포함됩니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
55
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ulm, 독일, 89081
- Universitätsklinik Ulm, Neurologie
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 초기 헌팅턴병 환자(연령: 18~70세), 즉 유전적으로 확인된(CAG 반복 길이 ≥36) HD, HD 운동 징후(UHDRS의 운동 점수 > 5) 및 TFC ≥7.
- 모든 환자의 체중은 50kg 이상입니다.
- 여성 피험자는 외과적으로 불임 상태이거나 폐경 후, 첫 번째 투여 전 최소 1년 동안 자연 월경이 없고, 수유 중이 아니며, 소변 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다. 시험에 참여하는 남성 피험자 및 그들의 여성 피임은 연구 약물의 첫 번째 용량을 복용한 시점부터 마지막 용량을 복용한 후 3개월까지입니다. 여기에는 콘돔 또는 기타 장벽 방법이 포함되어야 합니다.
- 모든 피험자는 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다.
- 피험자는 자세한 병력 및 스크리닝 평가를 통해 조사자가 확인한 바와 같이 연구 수행 및 데이터 평가에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 중요하고 관련성이 높은 병력이 없어야 합니다.
제외 기준:
- 기준선 방문 후 30일 이내에 연구 약물 연구에 참여.
- 정신병 및/또는 착란 상태가 있는 피험자.
- 스크리닝에서 임상적으로 유의한 실험실 또는 ECG 이상이 있는 피험자.
- 임상적으로 관련된 혈액, 간, 심장 또는 신장 질환이 있는 피험자.
- 인간 면역결핍 바이러스, C형 간염 및/또는 B형 간염 감염 병력
- 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구에 참여하기에 부적합하게 만드는 모든 관련 상태, 행동, 실험실 가치 또는 병용 약물.
- 이전에 히스톤 데아세틸라제 억제제를 투여받은 피험자. vorinostat 또는 단백질 아세틸화 상태를 방해하는 것으로 의심되는 화합물을 사용한 임상 시험에 참여했습니다.
- 스크리닝 전 2년 이내에 모든 유형의 악성 종양 이력. 수술로 절제된 비흑색종 피부암의 병력은 허용됩니다.
- 조사자에 의해 결정된 바와 같이 약물 알레르기의 중대한 이력이 있는 피험자.
- 연구자에 의해 결정된 바와 같이 알코올 중독 또는 약물/화학적 남용의 중대한 이력이 있는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
3
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: SEN0014196(저용량)
10 mg, 1일 1회 투여(즉시 방출 캡슐)
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10 mg 1일 1회 투여(즉시 방출 캡슐)
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실험적: SEN0014196(고용량)
100 mg, 1일 1회 투여(즉시 방출 캡슐)
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100 mg 1일 1회 투여(즉시 방출 캡슐)
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위약 비교기: 위약
1일 1회(즉시 방출 캡슐)
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1일 1회 투여(즉시 방출 캡슐)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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말초 혈액 단핵 세포에서 일련의 약력학적 마커의 기준선으로부터의 변화를 결정하기 위해
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 후속 조치
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바이오마커 조사, 특히 돌연변이 헌팅틴의 아세틸화 상태, 순환 헌팅틴 수준, 선천적 면역 마커 및 전사 프로필을 위한 말초 혈액 단핵 세포 수집
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기준선, 7일차, 14일차, 후속 조치
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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헌팅턴병 환자에서 두 가지 용량 수준으로 2주에 걸쳐 SEN0014196을 반복 투여한 후 안전성과 내약성을 결정하기 위해
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 후속 조치
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안전성 평가에는 ECG, 활력 징후, 검사실 안전 검사, 신체 및 신경학적 검사가 포함됩니다.
내약성에는 부작용의 유형과 빈도가 포함됩니다.
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기준선, 7일차, 14일차, 후속 조치
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헌팅턴병 환자에게 2주에 걸쳐 투여했을 때 두 가지 용량 수준에서 SEN0014196의 반복 용량의 약동학을 결정하기 위해
기간: 기준선, 14일차
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다음 매개변수를 평가할 것입니다: 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax), 관찰된 최대 혈장 농도 시간(tmax), 시간 0부터 투여 간격의 길이(tau)까지의 AUC(AUC0-τ), 시간 0부터 투약 간격까지의 AUC(AUC0-τ) 최종 정량화 가능한 농도(AUC0-last), 시간 0에서 무한대까지의 AUC(AUC0-∞), 최종 제거 반감기(t1/2) 및 최종 제거 속도 상수(λz).
성별 차이.
복용량 비례.
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기준선, 14일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2011년 3월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2011년 11월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2011년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2011년 11월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 12월 2일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2011년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
마지막 업데이트 게시됨
2015년 11월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 11월 24일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2015년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- S015-004
- CTA Number: 2010-021563-32 (기타 보조금/기금 번호: European Commission 7th Framework Programme)
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