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Um ensaio clínico exploratório em pacientes com doença de Huntington em estágio inicial com SEN0014196 (PADDINGTON)

24 de novembro de 2015 atualizado por: Siena Biotech S.p.A.

Um ensaio clínico exploratório em pacientes com doença de Huntington em estágio inicial para avaliar a farmacocinética, as medidas farmacodinâmicas candidatas do envolvimento do alvo e a modulação da doença, bem como os efeitos fenotípicos agudos após múltiplas doses orais de SEN0014196.

O principal objetivo deste estudo é fornecer amostras biológicas de pacientes com doença de Huntington para permitir a caracterização do mecanismo farmacológico de ação do SEN0014196.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo estabelecerá os efeitos fenotípicos e biológicos agudos da aplicação de dose repetida de SEN0014196 em pacientes com doença de Huntington, fornecendo biomateriais para estudos de biomarcadores (níveis de huntingtina circulante, estado de acetilação da huntingtina mutante, marcadores imunes inatos, perfis transcricionais). A avaliação dos efeitos fenotípicos incluirá pontuações UHDRS, capacidade funcional total. As avaliações de segurança incluirão ECG, sinais vitais, testes laboratoriais de segurança e exame físico.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
55

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com doença de Huntington precoce (idade: 18 a 70 anos), ou seja, DH geneticamente confirmada (tamanho da repetição CAG ≥36), sinais motores de DH (pontuação motora da UHDRS > 5) e TFC ≥7.
  • Todos os pacientes terão um peso corporal superior a 50 kg.
  • Indivíduos do sexo feminino devem ser cirurgicamente estéreis ou pós-menopáusicos, sem menstruação espontânea por pelo menos um ano antes da primeira dose, não lactantes e com teste de gravidez de urina negativo. Indivíduos do sexo masculino que participaram do estudo e sua contracepção feminina desde o momento de tomar a primeira dose do medicamento do estudo até três meses após tomar a última dose. Isso deve incluir um preservativo ou outro método de barreira.
  • Todos os indivíduos devem ser capazes de fornecer consentimento informado por escrito.
  • Os indivíduos não devem ter histórico clinicamente significativo e relevante que possa afetar a condução do estudo e a avaliação dos dados, conforme determinado pelo investigador por meio de histórico médico detalhado e avaliações de triagem.

Critério de exclusão:

  • Participação em um estudo de um medicamento experimental dentro de 30 dias da visita inicial.
  • Sujeitos com presença de psicose e/ou estados de confusão.
  • Indivíduos com anormalidades laboratoriais ou de ECG clinicamente significativas na Triagem.
  • Indivíduos com doença hematológica, hepática, cardíaca ou renal clinicamente relevante.
  • Histórico médico de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana, hepatite C e/ou hepatite B.
  • Qualquer condição relevante, comportamento, valor laboratorial ou medicação concomitante que, na opinião do investigador, torne o sujeito inadequado para entrar no estudo.
  • Indivíduos que receberam anteriormente inibidores de histona desacetilase, e. vorinostat ou participou de um ensaio clínico usando um composto suspeito de interferir no estado de acetilação de proteínas.
  • Uma história de malignidade de qualquer tipo dentro de 2 anos antes da triagem. Uma história de câncer de pele não melanoma excisado cirurgicamente é permitida.
  • Indivíduos com histórico significativo de alergia a medicamentos, conforme determinado pelo investigador.
  • Indivíduos com histórico significativo de alcoolismo ou abuso de drogas/produtos químicos, conforme determinado pelo Investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: SEN0014196 (Dose Baixa)
10 mg, administração uma vez ao dia (cápsula de liberação imediata)
Medicamento: SEN0014196 (Dose Baixa)
Administração de 10 mg uma vez ao dia (cápsula de liberação imediata)
Experimental: SEN0014196 (Dose alta)
100 mg, administração uma vez ao dia (cápsula de liberação imediata)
Medicamento: SEN0014196 (Dose Alta)
Administração de 100 mg uma vez ao dia (cápsula de liberação imediata)
Comparador de Placebo: Placebo
Uma vez ao dia (cápsula de liberação imediata)
Medicamento: Placebo
Administração uma vez ao dia (cápsula de liberação imediata)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para determinar a alteração da linha de base de uma série de marcadores farmacodinâmicos em células mononucleares do sangue periférico
Prazo: Linha de base, dia 7, dia 14, acompanhamento
Coleta de células mononucleares do sangue periférico para investigações de biomarcadores, especificamente estado de acetilação da huntingtina mutante, níveis de huntingtina circulante, marcadores imunes inatos e perfis transcricionais
Linha de base, dia 7, dia 14, acompanhamento

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para determinar a segurança e a tolerabilidade após doses repetidas de SEN0014196 durante duas semanas em dois níveis de dosagem em pacientes com doença de Huntington
Prazo: Linha de base, dia 7, dia 14, acompanhamento
As avaliações de segurança incluirão ECG, sinais vitais, testes laboratoriais de segurança e exame físico e neurológico. A tolerabilidade incluirá o tipo e a frequência dos eventos adversos.
Linha de base, dia 7, dia 14, acompanhamento
Para determinar a farmacocinética de doses repetidas de SEN0014196 em dois níveis de dosagem quando administrado durante duas semanas em pacientes com doença de Huntington
Prazo: Linha de base, dia 14
Os seguintes parâmetros serão avaliados: concentração plasmática máxima observada (Cmax), tempo de concentração plasmática máxima observada (tmax), AUC do tempo zero até a duração do intervalo de dosagem (tau) (AUC0-τ), AUC do tempo zero ao a última concentração quantificável (AUC0-last), AUC do tempo zero ao infinito (AUC0-∞), meia-vida de eliminação terminal (t1/2) e constante de taxa de eliminação terminal (λz). Diferenças de género. Proporcionalidade de dose.
Linha de base, dia 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Siena Biotech S.p.A.

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Seventh Framework Programme
European Huntington's Disease Network

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2011

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de novembro de 2011

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de novembro de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de novembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de dezembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de dezembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de novembro de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de novembro de 2015

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • S015-004
  • CTA Number: 2010-021563-32 (Número de outro subsídio/financiamento: European Commission 7th Framework Programme)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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