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Uno studio clinico esplorativo in pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale con SEN0014196 (PADDINGTON)

24 novembre 2015 aggiornato da: Siena Biotech S.p.A.

Uno studio clinico esplorativo in pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale per valutare la farmacocinetica, le misure farmacodinamiche candidate dell'impegno del target e la modulazione della malattia, nonché gli effetti fenotipici acuti a seguito di dosi orali multiple di SEN0014196.

L'obiettivo primario di questo studio è quello di fornire campioni biologici da pazienti con malattia di Huntington per consentire la caratterizzazione del meccanismo d'azione farmacologico di SEN0014196.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio stabilirà gli effetti fenotipici e biologici acuti dell'applicazione di dosi ripetute di SEN0014196 in pazienti con malattia di Huntington, fornendo biomateriali per studi sui biomarcatori (livelli di huntingtina circolante, stato di acetilazione dell'huntingtina mutante, marcatori immunitari innati, profili trascrizionali). La valutazione degli effetti fenotipici includerà punteggi UHDRS, capacità funzionale totale. Le valutazioni di sicurezza includeranno ECG, segni vitali, test di sicurezza di laboratorio ed esame fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
55

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale (età: da 18 a 70 anni), vale a dire geneticamente confermata (lunghezza ripetizione CAG ≥36) HD, segni motori di HD (punteggio motorio dell'UHDRS > 5) e un TFC di ≥7.
  • Tutti i pazienti avranno un peso corporeo superiore a 50 kg.
  • Le donne devono essere chirurgicamente sterili o in post-menopausa, non avere mestruazioni spontanee per almeno un anno prima della prima dose, non allattare e avere un test di gravidanza sulle urine negativo. Soggetti maschi che partecipano alla sperimentazione e alla loro contraccezione femminile dal momento dell'assunzione della prima dose del farmaco in studio fino a tre mesi dopo l'assunzione dell'ultima dose. Questo deve includere un preservativo o un altro metodo di barriera.
  • Tutti i soggetti devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto.
  • I soggetti non devono avere una storia clinicamente significativa e rilevante che possa influenzare la conduzione dello studio e la valutazione dei dati, come accertato dallo Sperimentatore attraverso anamnesi dettagliata e valutazioni di screening.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a uno studio su un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di riferimento.
  • Soggetti con presenza di psicosi e/o stati confusionali.
  • Soggetti con anomalie di laboratorio o ECG clinicamente significative allo screening.
  • Soggetti con malattia ematologica, epatica, cardiaca o renale clinicamente rilevante.
  • Una storia medica di infezione da virus dell'immunodeficienza umana, epatite C e/o epatite B.
  • Qualsiasi condizione, comportamento, valore di laboratorio o farmaci concomitanti rilevanti che, a parere dello Sperimentatore, renda il soggetto inadatto all'ingresso nello studio.
  • Soggetti che hanno ricevuto in precedenza inibitori dell'istone deacetilasi, ad es. vorinostat o hanno partecipato a uno studio clinico utilizzando un composto sospettato di interferire con lo stato di acetilazione delle proteine.
  • Una storia di malignità di qualsiasi tipo entro 2 anni prima dello screening. È consentita una storia di tumori cutanei non melanoma asportati chirurgicamente.
  • - Soggetti con una storia significativa di allergia ai farmaci determinata dallo sperimentatore.
  • - Soggetti che hanno una storia significativa di alcolismo o abuso di droghe / sostanze chimiche come determinato dall'investigatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: SEN0014196 (bassa dose)
10 mg, somministrazione una volta al giorno (capsula a rilascio immediato)
Droga: SEN0014196 (bassa dose)
10 mg una volta al giorno (capsula a rilascio immediato)
Sperimentale: SEN0014196 (Alta dose)
100 mg, somministrazione una volta al giorno (capsula a rilascio immediato)
Droga: SEN0014196 (Dose elevata)
100 mg una volta al giorno (capsula a rilascio immediato)
Comparatore placebo: Placebo
Una volta al giorno (capsula a rilascio immediato)
Droga: Placebo
Somministrazione una volta al giorno (capsula a rilascio immediato)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per determinare il cambiamento rispetto al basale di una serie di marcatori farmacodinamici nelle cellule mononucleate del sangue periferico
Lasso di tempo: Basale, giorno 7, giorno 14, follow-up
Raccolta di cellule mononucleate del sangue periferico per indagini sui biomarcatori, in particolare stato di acetilazione dell'huntingtina mutante, livelli di huntingtina circolante, marcatori immunitari innati e profili trascrizionali
Basale, giorno 7, giorno 14, follow-up

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per determinare la sicurezza e la tollerabilità a seguito di dosi ripetute di SEN0014196 per due settimane a due livelli di dose in pazienti con malattia di Huntington
Lasso di tempo: Basale, giorno 7, giorno 14, follow-up
Le valutazioni di sicurezza includeranno ECG, segni vitali, test di sicurezza di laboratorio ed esame fisico e neurologico. La tollerabilità includerà il tipo e la frequenza degli eventi avversi.
Basale, giorno 7, giorno 14, follow-up
Per determinare la farmacocinetica di dosi ripetute di SEN0014196 a due livelli di dose quando somministrate nell'arco di due settimane in pazienti con malattia di Huntington
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 14
Saranno valutati i seguenti parametri: massima concentrazione plasmatica osservata (Cmax), tempo della massima concentrazione plasmatica osservata (tmax), AUC dal tempo zero alla durata dell'intervallo di somministrazione (tau) (AUC0-τ), AUC dal tempo zero al l'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-last), l'AUC dal tempo zero all'infinito (AUC0-∞), l'emivita di eliminazione terminale (t1/2) e la costante di velocità di eliminazione terminale (λz). Differenze di genere. Proporzionalità della dose.
Linea di base, giorno 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Siena Biotech S.p.A.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Seventh Framework Programme
European Huntington's Disease Network

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 novembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 novembre 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • S015-004
  • CTA Number: 2010-021563-32 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: European Commission 7th Framework Programme)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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