Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et eksplorativt klinisk forsøg i patienter med Huntingtons sygdom i det tidlige stadie med SEN0014196 (PADDINGTON)

24. november 2015 opdateret af: Siena Biotech S.p.A.

Et eksplorativt klinisk forsøg i tidligt stadium af patienter med Huntingtons sygdom for at vurdere farmakokinetik, kandidatfarmakodynamiske mål for målengagement og sygdomsmodulering samt akutte fænotypiske effekter efter multiple orale doser af SEN0014196.

Det primære formål med denne undersøgelse er at tilvejebringe biologiske prøver fra patienter med Huntingtons sygdom for at muliggøre karakterisering af den farmakologiske virkningsmekanisme af SEN0014196.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil fastslå de akutte fænotypiske og biologiske virkninger af gentagen dosispåføring af SEN0014196 hos patienter med Huntingtons sygdom, hvilket giver biomaterialer til biomarkørundersøgelser (niveauer af cirkulerende huntingtin, acetyleringsstatus for mutant huntingtin, medfødte immunmarkører, transkriptionsprofiler). Evaluering af fænotypiske effekter vil omfatte UHDRS-score, total funktionel kapacitet. Sikkerhedsvurderinger vil omfatte EKG, vitale tegn, laboratoriesikkerhedstest og fysisk undersøgelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
55

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med tidlig Huntingtons sygdom (alder: 18 til 70 år), dvs. genetisk bekræftet (CAG-gentagelseslængde ≥36) HD, motoriske tegn på HD (motorisk score for UHDRS > 5) og en TFC på ≥7.
  • Alle patienter vil have en kropsvægt på over 50 kg.
  • Kvindelige forsøgspersoner skal være kirurgisk sterile eller postmenopausale, ingen spontan menstruation i mindst et år før den første dosis, ikke-ammende og have en negativ uringraviditetstest. Mandlige forsøgspersoner, der deltager i forsøget, og deres kvindelige prævention fra tidspunktet for indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet, indtil tre måneder efter indtagelse af den sidste dosis. Dette skal omfatte kondom eller anden barrieremetode.
  • Alle forsøgspersoner skal være i stand til at give skriftligt informeret samtykke.
  • Forsøgspersoner må ikke have nogen klinisk signifikant og relevant historie, der kan påvirke udførelsen af ​​undersøgelsen og evalueringen af ​​dataene, som fastslået af investigator gennem detaljeret sygehistorie og screeningsvurderinger.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i en undersøgelse af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter baselinebesøget.
  • Personer med tilstedeværelse af psykose og/eller forvirringstilstande.
  • Personer med klinisk signifikante laboratorie- eller EKG-abnormiteter ved screening.
  • Personer med klinisk relevant hæmatologisk, lever-, hjerte- eller nyresygdom.
  • En sygehistorie med infektion med humant immundefektvirus, hepatitis C og/eller hepatitis B.
  • Enhver relevant tilstand, adfærd, laboratorieværdi eller samtidig medicinering, som efter investigators opfattelse gør forsøgspersonen uegnet til at deltage i undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner, der tidligere har fået histondeacetylasehæmmere, f.eks. vorinostat eller har deltaget i et klinisk forsøg med forbindelse, der mistænkes for at interferere med proteinacetyleringsstatus.
  • En historie med malignitet af enhver type inden for 2 år før screening. En historie med kirurgisk udskåret non-melanom hudkræft er tilladt.
  • Forsøgspersoner med en betydelig historie med lægemiddelallergi som bestemt af investigator.
  • Forsøgspersoner, der har en betydelig historie med alkoholisme eller stof-/kemikaliemisbrug som bestemt af efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SEN0014196 (Lavdosis)
10 mg, én gang daglig administration (kapsel med øjeblikkelig frigivelse)
Medicin: SEN0014196 (Lavdosis)
10 mg én gang daglig administration (kapsel med øjeblikkelig frigivelse)
Eksperimentel: SEN0014196 (Høj dosis)
100 mg, én gang daglig administration (kapsel med øjeblikkelig frigivelse)
Medicin: SEN0014196 (Højdosis)
100 mg én gang daglig administration (kapsel med øjeblikkelig frigivelse)
Placebo komparator: Placebo
En gang dagligt (kapsel med øjeblikkelig frigivelse)
Medicin: Placebo
En gang daglig administration (kapsel med øjeblikkelig frigivelse)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at bestemme ændringen fra baseline af en række farmakodynamiske markører i perifere mononukleære blodceller
Tidsramme: Baseline, dag 7, dag 14, opfølgning
Indsamling af mononukleære celler fra perifert blod til biomarkørundersøgelser, specifikt acetyleringsstatus for mutant huntingtin, niveauer af cirkulerende huntingtin, medfødte immunmarkører og transkriptionsprofiler
Baseline, dag 7, dag 14, opfølgning

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At bestemme sikkerheden og tolerabiliteten efter gentagne doser af SEN0014196 over to uger ved to dosisniveauer hos patienter med Huntingtons sygdom
Tidsramme: Baseline, dag 7, dag 14, opfølgning
Sikkerhedsvurderinger vil omfatte EKG, vitale tegn, laboratoriesikkerhedstest og fysisk og neurologisk undersøgelse. Tolerabilitet vil omfatte type og hyppighed af bivirkninger.
Baseline, dag 7, dag 14, opfølgning
At bestemme farmakokinetikken af ​​gentagne doser af SEN0014196 ved to dosisniveauer, når det administreres over to uger til patienter med Huntingtons sygdom
Tidsramme: Baseline, dag 14
Følgende parametre vil blive vurderet: maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax), tidspunkt for maksimal observeret plasmakoncentration (tmax), AUC fra tidspunkt nul til længden af ​​doseringsintervallet (tau) (AUC0-τ), AUC fra tidspunkt nul til den sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-sidste), AUC fra tid nul til uendelig (AUC0-∞), terminal eliminationshalveringstid (t1/2) og terminal eliminationshastighedskonstant (λz). Kønsforskelle. Dosis proportionalitet.
Baseline, dag 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Siena Biotech S.p.A.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Seventh Framework Programme
European Huntington's Disease Network

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2011

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. december 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. november 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. november 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • S015-004
  • CTA Number: 2010-021563-32 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: European Commission 7th Framework Programme)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger