Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkumná klinická studie u pacientů v časném stadiu Huntingtonovy choroby se SEN0014196 (PADDINGTON)

24. listopadu 2015 aktualizováno: Siena Biotech S.p.A.

Průzkumná klinická studie u pacientů s raným stádiem Huntingtonovy choroby k posouzení farmakokinetiky, kandidátských farmakodynamických opatření cílového zapojení a modulace onemocnění, jakož i akutních fenotypických účinků po vícenásobných perorálních dávkách SEN0014196.

Primárním cílem této studie je poskytnout biologické vzorky od pacientů s Huntingtonovou chorobou, aby bylo možné charakterizovat farmakologický mechanismus účinku SEN0014196.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie prokáže akutní fenotypické a biologické účinky opakované aplikace SEN0014196 u pacientů s Huntingtonovou chorobou a poskytne biomateriály pro studie biomarkerů (hladiny cirkulujícího huntingtinu, stav acetylace mutantního huntingtinu, vrozené imunitní markery, transkripční profily). Hodnocení fenotypových účinků bude zahrnovat skóre UHDRS, celkovou funkční kapacitu. Hodnocení bezpečnosti bude zahrnovat EKG, vitální funkce, laboratorní bezpečnostní testy a fyzikální vyšetření.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
55

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s časnou Huntingtonovou chorobou (věk: 18 až 70 let), tj. geneticky potvrzenou (délka opakování CAG ≥36) HD, motorickými známkami HD (motorické skóre UHDRS > 5) a TFC ≥7.
  • Všichni pacienti budou mít tělesnou hmotnost vyšší než 50 kg.
  • Ženy musí být chirurgicky sterilní nebo postmenopauzální, bez spontánní menstruace po dobu alespoň jednoho roku před první dávkou, nesmí být laktující a mít negativní těhotenský test z moči. Muži účastnící se studie a jejich ženská antikoncepce od doby užití první dávky studovaného léčiva do tří měsíců po užití poslední dávky. To musí zahrnovat kondom nebo jinou bariérovou metodu.
  • Všechny subjekty musí být schopny poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Subjekty nesmí mít žádnou klinicky významnou a relevantní anamnézu, která by mohla ovlivnit provádění studie a vyhodnocení dat, jak zjistil zkoušející prostřednictvím podrobné lékařské anamnézy a screeningových hodnocení.

Kritéria vyloučení:

  • Účast na studii zkoumaného léku do 30 dnů od základní návštěvy.
  • Subjekty s přítomností psychózy a/nebo stavů zmatenosti.
  • Subjekty s klinicky významnými laboratorními nebo EKG abnormalitami při screeningu.
  • Subjekty s klinicky relevantním hematologickým, jaterním, srdečním nebo renálním onemocněním.
  • Anamnéza infekce virem lidské imunodeficience, hepatitidy C a/nebo hepatitidy B.
  • Jakýkoli relevantní stav, chování, laboratorní hodnota nebo souběžná medikace, která podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro vstup do studie.
  • Subjekty, které dříve dostávaly inhibitory histondeacetylázy, např. vorinostat nebo se účastnili klinické studie s použitím sloučeniny podezřelé z interference se stavem acetylace proteinu.
  • Anamnéza malignity jakéhokoli typu během 2 let před screeningem. Je povolena anamnéza chirurgicky odstraněných nemelanomových karcinomů kůže.
  • Subjekty s významnou anamnézou lékové alergie, jak určil zkoušející.
  • Subjekty, které mají významnou anamnézu alkoholismu nebo zneužívání drog/chemikálií, jak určil výzkumník.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SEN0014196 (nízká dávka)
10 mg, podávání jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)
Lék: SEN0014196 (nízká dávka)
Podání 10 mg jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)
Experimentální: SEN0014196 (vysoká dávka)
100 mg, podávání jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)
Lék: SEN0014196 (vysoká dávka)
Podání 100 mg jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)
Komparátor placeba: Placebo
Jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)
Lék: Placebo
Podání jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit změnu série farmakodynamických markerů v mononukleárních buňkách periferní krve od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, den 7, den 14, sledování
Odběr mononukleárních buněk periferní krve pro vyšetření biomarkerů, konkrétně stav acetylace mutantního huntingtinu, hladiny cirkulujícího huntingtinu, vrozené imunitní markery a transkripční profily
Výchozí stav, den 7, den 14, sledování

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit bezpečnost a snášenlivost po opakovaných dávkách SEN0014196 po dobu dvou týdnů ve dvou úrovních dávek u pacientů s Huntingtonovou chorobou
Časové okno: Výchozí stav, den 7, den 14, sledování
Hodnocení bezpečnosti bude zahrnovat EKG, vitální funkce, laboratorní testy bezpečnosti a fyzikální a neurologické vyšetření. Snášenlivost bude zahrnovat typ a frekvenci nežádoucích účinků.
Výchozí stav, den 7, den 14, sledování
Stanovit farmakokinetiku opakovaných dávek SEN0014196 ve dvou dávkových hladinách při podávání po dobu dvou týdnů u pacientů s Huntingtonovou chorobou
Časové okno: Základní stav, den 14
Budou hodnoceny následující parametry: maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax), čas maximální pozorované plazmatické koncentrace (tmax), AUC od času nula do délky dávkovacího intervalu (tau) (AUC0-τ), AUC od času nula do poslední kvantifikovatelnou koncentraci (AUCO-poslední), AUC od času nula do nekonečna (AUC0-∞), terminální poločas eliminace (t1/2) a konstantu rychlosti konečné eliminace (Az). Genderové rozdíly. Dávková úměrnost.
Základní stav, den 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Siena Biotech S.p.A.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Seventh Framework Programme
European Huntington's Disease Network

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2011

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. listopadu 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. listopadu 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • S015-004
  • CTA Number: 2010-021563-32 (Jiné číslo grantu/financování: European Commission 7th Framework Programme)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení