Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eksploracyjne badanie kliniczne u pacjentów z chorobą Huntingtona we wczesnym stadium z SEN0014196 (PADDINGTON)

24 listopada 2015 zaktualizowane przez: Siena Biotech S.p.A.

Eksploracyjne badanie kliniczne u pacjentów z chorobą Huntingtona we wczesnym stadium w celu oceny farmakokinetyki, kandydujących miar farmakodynamicznych zaangażowania docelowego i modulacji choroby, a także ostrych efektów fenotypowych po wielokrotnych dawkach doustnych SEN0014196.

Głównym celem tego badania jest dostarczenie próbek biologicznych od pacjentów z chorobą Huntingtona, aby umożliwić scharakteryzowanie farmakologicznego mechanizmu działania SEN0014196.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W badaniu tym zostaną ustalone ostre fenotypowe i biologiczne skutki wielokrotnego podawania dawki SEN0014196 pacjentom z chorobą Huntingtona, dostarczając biomateriały do ​​badań biomarkerów (poziomy krążącej huntingtyny, status acetylacji zmutowanej huntingtyny, markery wrodzonej odporności, profile transkrypcyjne). Ocena efektów fenotypowych będzie obejmować wyniki UHDRS, całkowitą wydolność funkcjonalną. Oceny bezpieczeństwa będą obejmować EKG, parametry życiowe, laboratoryjne testy bezpieczeństwa i badanie fizykalne.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
55

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z wczesną postacią choroby Huntingtona (wiek: od 18 do 70 lat), tj. potwierdzoną genetycznie (długość powtórzeń CAG ≥36) HD, motorycznymi objawami HD (motoryczna ocena UHDRS > 5) i TFC ≥7.
  • Wszyscy pacjenci będą mieli masę ciała większą niż 50 kg.
  • Kobiety muszą być jałowe chirurgicznie lub po menopauzie, nie miesiączkować przez co najmniej jeden rok przed podaniem pierwszej dawki, nie karmić piersią i mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu. Mężczyźni uczestniczący w badaniu i stosujący antykoncepcję dla kobiet od momentu przyjęcia pierwszej dawki badanego leku do trzech miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki. Musi to obejmować prezerwatywę lub inną metodę barierową.
  • Wszyscy uczestnicy muszą być zdolni do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  • Uczestnicy nie mogą mieć żadnej istotnej klinicznie i istotnej historii, która mogłaby mieć wpływ na prowadzenie badania i ocenę danych, co zostało stwierdzone przez Badacza na podstawie szczegółowej historii medycznej i ocen przesiewowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w badaniu badanego leku w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej.
  • Osoby z obecnością psychozy i/lub stanów splątania.
  • Osoby z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych lub EKG podczas badania przesiewowego.
  • Pacjenci z klinicznie istotnymi chorobami hematologicznymi, wątrobowymi, sercowymi lub nerkowymi.
  • Historia medyczna zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności, zapaleniem wątroby typu C i/lub zapaleniem wątroby typu B.
  • Każdy istotny stan, zachowanie, wartość laboratoryjna lub towarzyszące leki, które w opinii badacza sprawiają, że uczestnik nie nadaje się do włączenia do badania.
  • Osoby, które wcześniej otrzymywały inhibitory deacetylazy histonowej, np. worinostatem lub brały udział w badaniu klinicznym z użyciem związku podejrzewanego o zakłócanie statusu acetylacji białek.
  • Historia nowotworów złośliwych dowolnego typu w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym. Dozwolona jest historia chirurgicznie usuniętych nieczerniakowych raków skóry.
  • Pacjenci ze znaczącą historią alergii na leki, zgodnie z ustaleniami Badacza.
  • Badani, którzy mają znaczącą historię alkoholizmu lub nadużywania narkotyków/chemii, zgodnie z ustaleniami Badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: SEN0014196 (niska dawka)
10 mg, raz dziennie (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)
Lek: SEN0014196 (niska dawka)
10 mg raz na dobę (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)
Eksperymentalny: SEN0014196 (wysoka dawka)
100 mg, raz dziennie (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)
Lek: SEN0014196 (wysoka dawka)
100 mg raz na dobę (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)
Komparator placebo: Placebo
Raz dziennie (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)
Lek: Placebo
Podawanie raz dziennie (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie zmiany w porównaniu z wartością wyjściową szeregu markerów farmakodynamicznych w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 7, dzień 14, obserwacja
Pobieranie jednojądrzastych komórek krwi obwodowej do badań biomarkerów, w szczególności stanu acetylacji zmutowanej huntingtyny, poziomów krążącej huntingtyny, markerów odporności wrodzonej i profili transkrypcyjnych
Linia bazowa, dzień 7, dzień 14, obserwacja

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby określić bezpieczeństwo i tolerancję po powtarzanych dawkach SEN0014196 przez dwa tygodnie w dwóch poziomach dawkowania u pacjentów z chorobą Huntingtona
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 7, dzień 14, obserwacja
Oceny bezpieczeństwa będą obejmować EKG, parametry życiowe, laboratoryjne testy bezpieczeństwa oraz badanie fizykalne i neurologiczne. Tolerancja będzie obejmować rodzaj i częstotliwość zdarzeń niepożądanych.
Linia bazowa, dzień 7, dzień 14, obserwacja
Określenie farmakokinetyki powtarzanych dawek SEN0014196 w dwóch poziomach dawek przy podawaniu przez dwa tygodnie pacjentom z chorobą Huntingtona
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 14
Oceniane będą następujące parametry: maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax), czas maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (tmax), AUC od czasu zero do długości przerwy między dawkami (tau) (AUC0-τ), AUC od czasu zero do ostatnie mierzalne stężenie (AUC0-ostatnie), AUC od czasu zerowego do nieskończoności (AUC0-∞), końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) i stała szybkości końcowej eliminacji (λz). Różnice płci. Proporcjonalność dawki.
Wartość bazowa, dzień 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Siena Biotech S.p.A.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Seventh Framework Programme
European Huntington's Disease Network

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 listopada 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 listopada 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • S015-004
  • CTA Number: 2010-021563-32 (Inny numer grantu/finansowania: European Commission 7th Framework Programme)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami