2세에서 6세 미만의 중국인 주요 β-지중해빈혈 환자에게 투여된 데페라시록스의 약동학, 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구 (MACS2163)
2017년 4월 19일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
2세에서 6세 미만의 소아 β-지중해 빈혈 주요 환자에서 20mg/kg/일의 고정 시작 용량으로 투여했을 때 데페라시록스의 PK를 특성화합니다.
연구 개요
상태
상태
빼는
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
단계
단계
- 4단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 2세에서 6세 미만의 소아 환자.
- 수혈 의존성 β-지중해빈혈 메이저 환자.
- 스크리닝 시 혈청 페리틴 값 ≥ 1000ng/ml.
- 심사 절차 전에 현지 법률 및 규정에 따라 환자의 법적 보호자로부터 서면 동의서를 받아야 합니다.
제외 기준:
- 비수혈 의존성 탈라세미아.
- 연구 치료를 방해하는 전신 질환(예: 조절되지 않는 고혈압, 심혈관, 신장, 간, 대사 등)
- 혈청 크레아티닌 > 연령 조정 ULN.
- 스크리닝 시 첫 배뇨가 아닌 소변 검체에서 요단백/크레아티닌 비율(UPCR) ≥ 0.5mg/mg로 표시되는 유의미한 단백뇨. UPCR이 ≥ 0.5 mg/mg인 경우 1개월 후에 검사를 반복할 수 있습니다.
- ALT/AST > 2.5xULN 및 총 빌리루빈 > 1xULN.
- 심초음파에서 좌심실 박출률 < 56%.
- 환자는 알려진 HIV 혈청 양성 병력 또는 활성/치료 B형 또는 C형 간염 병력이 있습니다(선별 검사가 필요하지 않음).
- 철 킬레이트 요법과 관련된 임상적으로 관련된 눈 및/또는 청각 독성의 병력
- 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 현저하게 변경시키는 수술 또는 의학적 상태(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 메스꺼움, 구토, 흡수장애 증후군, 폐색 또는 위 및/또는 소장 절제).
- 연구자가 연구에 참여하는 경우 환자에게 잠재적인 해를 끼칠 것으로 간주하는 기타 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 데페라시록스
이 연구는 등록 시 2세에서 6세 미만의 수혈 의존성 지중해 빈혈이 있는 중국 소아 환자에서 데페라시록스로 치료하는 48주 동안 수집된 PK, 안전성, 내약성 및 효능 데이터를 제공할 것입니다.
대상 환자 풀은 연구 시작 시 혈청 페리틴 수치로 측정된 철 과부하의 증거가 있는 20명의 환자로 구성됩니다.
환자는 20mg/kg/일 용량으로 데페라시록스 치료를 시작합니다.
혈청 페리틴을 매달 모니터링하고 필요한 경우 혈청 페리틴의 경향에 따라 3개월마다 데페라시록스의 용량을 조정합니다.
다른 가능한 용량 조정은 환자의 안전성 평가를 기반으로 합니다.
|
환자는 20mg/kg/일 용량으로 데페라시록스 치료를 시작합니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
2세에서 6세 미만의 소아 β-지중해빈혈 주요 환자에서 데페라시록스의 PK 프로필.
기간: PK 샘플링 시간은 투여 후 1일에 0.5, 2.5, 6, 10시간이고; 2일, 3일, 4일 및 5일 투약 전 및 4일 투약 후 0.5, 2.5, 6, 10시간에, 이어서 49주차까지 각각의 후속 방문에서 사전 투약. -1일 PK 샘플은 1일 투약 전 샘플로 처리될 것이다.
|
시간 0에서 투약 간격의 끝까지 혈장 농도-시간 곡선 아래의 면적.
|
PK 샘플링 시간은 투여 후 1일에 0.5, 2.5, 6, 10시간이고; 2일, 3일, 4일 및 5일 투약 전 및 4일 투약 후 0.5, 2.5, 6, 10시간에, 이어서 49주차까지 각각의 후속 방문에서 사전 투약. -1일 PK 샘플은 1일 투약 전 샘플로 처리될 것이다.
|
|
2세에서 6세 미만의 소아 β-지중해 빈혈 주요 환자에서 데페라시록스의 PK 프로필: Cmax
기간: PK 샘플링 시간은 투여 후 1일에 0.5, 2.5, 6, 10시간이고; 2일, 3일, 4일 및 5일 투약 전 및 4일 투약 후 0.5, 2.5, 6, 10시간에, 이어서 49주차까지 각각의 후속 방문에서 사전 투약. -1일 PK 샘플은 1일 투약 전 샘플로 처리될 것이다.
|
연구 약물의 최대 혈장 농도.
|
PK 샘플링 시간은 투여 후 1일에 0.5, 2.5, 6, 10시간이고; 2일, 3일, 4일 및 5일 투약 전 및 4일 투약 후 0.5, 2.5, 6, 10시간에, 이어서 49주차까지 각각의 후속 방문에서 사전 투약. -1일 PK 샘플은 1일 투약 전 샘플로 처리될 것이다.
|
|
2세에서 6세 미만의 소아 β-지중해빈혈 주요 환자에서 데페라시록스의 PK 프로파일: Tmax
기간: PK 샘플링 시간은 투여 후 1일에 0.5, 2.5, 6, 10시간이고; 2일, 3일, 4일 및 5일 투약 전 및 4일 투약 후 0.5, 2.5, 6, 10시간에, 이어서 49주차까지 각각의 후속 방문에서 사전 투약. -1일 PK 샘플은 1일 투약 전 샘플로 처리될 것이다.
|
Tmax는 원시 혈장 농도-시간 데이터에서 직접 결정되었습니다.
|
PK 샘플링 시간은 투여 후 1일에 0.5, 2.5, 6, 10시간이고; 2일, 3일, 4일 및 5일 투약 전 및 4일 투약 후 0.5, 2.5, 6, 10시간에, 이어서 49주차까지 각각의 후속 방문에서 사전 투약. -1일 PK 샘플은 1일 투약 전 샘플로 처리될 것이다.
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
소아 β-지중해 빈혈 주요 환자에서 다중 투여 후 데페라시록스의 안전성 및 내약성.
기간: 베이스라인, 약물 복용 후 48주까지 매 4주마다
|
안전성과 내약성 측정을 위해 혈액학, 혈액화학, 소변검사, 요단백/크레아티닌 비율, 신체 검사, 청각 및 안구 검사, ECG, ECHO 및 성장 발달의 부작용 및 이상 측정을 수집합니다.
|
베이스라인, 약물 복용 후 48주까지 매 4주마다
|
|
혈청 페리틴의 변화로 측정한 소아 β-지중해빈혈 환자에 대한 데페라시록스의 효능.
기간: 베이스라인, 약물 복용 후 48주까지 매 4주마다
|
효능 측정을 위해 기준선에서 4주마다 혈청 페리틴의 변화를 수집합니다.
|
베이스라인, 약물 복용 후 48주까지 매 4주마다
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2013년 6월 1일
기본 완료 (예상)
기본 완료
2014년 4월 1일
연구 완료 (예상)
연구 완료
2014년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2012년 10월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 11월 6일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2012년 11월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2017년 4월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 4월 19일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2014년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- CICL670ACN02
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .