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Eine offene Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Deferasirox, das chinesischen Patienten mit β-Thalassämie Major im Alter von 2 bis weniger als 6 Jahren verabreicht wird (MACS2163)

19. April 2017 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals
Zur Charakterisierung der PK von Deferasirox bei pädiatrischen Patienten mit schwerer β-Thalassämie im Alter von 2 bis unter 6 Jahren, wenn es mit einer festen Anfangsdosis von 20 mg/kg/Tag verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 71 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische Patienten im Alter von 2 bis unter 6 Jahren.
  • Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie Major.
  • Serumferritinwerte ≥ 1000 ng/ml beim Screening.
  • Vor jedem Screening-Verfahren muss eine schriftliche Einverständniserklärung des Erziehungsberechtigten des Patienten gemäß den örtlichen Gesetzen und Vorschriften eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Nicht transfusionsabhängige Thalassämie.
  • Systemische Erkrankungen, die eine Studienbehandlung verhindern würden (z. B. unkontrollierte Hypertonie, kardiovaskuläre, renale, hepatische, metabolische usw.)
  • Serumkreatinin > altersbereinigter ULN.
  • Signifikante Proteinurie, angezeigt durch ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg in einer Urinprobe ohne erste Urinprobe beim Screening. Wenn ein UPCR-Wert von ≥ 0,5 mg/mg festgestellt wird, kann der Test nach einem Monat wiederholt werden.
  • ALT/AST > 2,5xULN und Gesamtbilirubin > 1×ULN.
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 56 % laut Echokardiographie.
  • Der Patient hat eine bekannte HIV-Seropositivität oder eine aktive/behandelte Hepatitis B oder C (ein Screening-Test ist nicht erforderlich).
  • Eine Vorgeschichte klinisch relevanter Augen- und/oder Hörtoxizität im Zusammenhang mit der Eisenchelat-Therapie
  • Alle chirurgischen oder medizinischen Erkrankungen, die die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Arzneimittels erheblich verändern (z. B. Magengeschwür, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Malabsorptionssyndrom, Obstruktion oder Magen- und/oder Dünndarmresektion).
  • Andere Erkrankungen, bei denen der Prüfer einen potenziellen Schaden für Patienten ansieht, wenn sie an der Studie teilnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Deferasirox
Die Studie wird PK-, Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsdaten liefern, die während der 48-wöchigen Behandlung mit Deferasirox bei chinesischen pädiatrischen Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie Major im Alter von 2 bis <6 Jahren bei der Einschreibung gesammelt wurden. Der Zielpatientenpool besteht aus 20 Patienten mit Anzeichen einer Eisenüberladung, gemessen anhand des Serumferritinspiegels zu Beginn der Studie. Die Patienten beginnen ihre Deferasirox-Behandlung mit einer Dosis von 20 mg/kg/Tag. Das Serumferritin wird jeden Monat überwacht und die Deferasirox-Dosis wird bei Bedarf alle 3 Monate basierend auf der Entwicklung des Serumferritins angepasst. Weitere mögliche Dosisanpassungen basieren auf der Sicherheitsbeurteilung des Patienten.
Arzneimittel: Deferasirox
Die Patienten beginnen ihre Deferasirox-Behandlung mit einer Dosis von 20 mg/kg/Tag.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
das PK-Profil von Deferasirox bei pädiatrischen Patienten mit β-Thalassämie im Alter von 2 bis unter 6 Jahren.
Zeitfenster: Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zum Ende des Dosierungsintervalls.
Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.
Das PK-Profil von Deferasirox bei pädiatrischen Patienten mit β-Thalassämie im Alter von 2 bis unter 6 Jahren: Cmax
Zeitfenster: Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.
Die maximale Plasmakonzentration der Studienmedikation.
Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.
Das PK-Profil von Deferasirox bei pädiatrischen Patienten mit β-Thalassämie im Alter von 2 bis unter 6 Jahren: Tmax
Zeitfenster: Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.
Tmax wurde direkt aus den Rohplasmakonzentrations-Zeit-Daten bestimmt.
Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Sicherheit und Verträglichkeit von Deferasirox nach Mehrfachdosierung bei pädiatrischen Patienten mit schwerer β-Thalassämie.
Zeitfenster: Zu Beginn alle 4 Wochen bis 48 Wochen nach Einnahme des Arzneimittels
Zur Messung der Sicherheit und Verträglichkeit werden unerwünschte Ereignisse und abnormale Messungen der Hämatologie, der Blutchemie, der Urinanalyse, des Protein-/Kreatinin-Verhältnisses im Urin, der körperlichen Untersuchung, der Hör- und Augenuntersuchungen, des EKG, des ECHO und der Wachstumsentwicklung erfasst.
Zu Beginn alle 4 Wochen bis 48 Wochen nach Einnahme des Arzneimittels
Die Wirksamkeit von Deferasirox bei pädiatrischen β-Thalassämie-Patienten, gemessen anhand der Veränderung des Serumferritins.
Zeitfenster: Zu Beginn alle 4 Wochen bis 48 Wochen nach Einnahme des Arzneimittels
Zur Messung der Wirksamkeit werden Veränderungen des Serumferritins vom Ausgangswert bis alle 4 Wochen erfasst.
Zu Beginn alle 4 Wochen bis 48 Wochen nach Einnahme des Arzneimittels

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2013

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2014

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. April 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. April 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CICL670ACN02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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