Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność deferazyroksu podawanego chińskim pacjentom z β-talasemią typu major w wieku od 2 do mniej niż 6 lat (MACS2163)

19 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Charakterystyka farmakokinetyki deferazyroksu u dzieci i młodzieży z poważną postacią β-talasemii w wieku od 2 do mniej niż 6 lat, po podaniu stałej dawki początkowej 20 mg/kg mc./dobę.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 71 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci i młodzież w wieku od 2 do mniej niż 6 lat.
  • Pacjenci z zależną od transfuzji β-talasemią major.
  • Stężenie ferrytyny w surowicy ≥ 1000 ng/ml podczas badania przesiewowego.
  • Przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur przesiewowych należy uzyskać pisemną świadomą zgodę opiekuna prawnego pacjenta zgodnie z lokalnym prawem i regulacjami.

Kryteria wyłączenia:

  • Talasemia niezależna od transfuzji.
  • Choroby ogólnoustrojowe, które uniemożliwiłyby leczenie w ramach badania (np. niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, sercowo-naczyniowe, nerkowe, wątrobowe, metaboliczne itp.)
  • Kreatynina w surowicy > dostosowana do wieku GGN.
  • Znaczący białkomocz, na co wskazuje stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg w próbce moczu nie pochodzącej z pierwszej mikcji podczas badania przesiewowego. Jeśli UPCR wynosi ≥ 0,5 mg/mg, test można powtórzyć po 1 miesiącu.
  • AlAT/AspAT > 2,5xGGN i bilirubina całkowita >1xGGN.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory < 56% w badaniu echokardiograficznym.
  • Pacjent ma historię seropozytywności w kierunku HIV lub aktywne/leczone wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C w wywiadzie (test przesiewowy nie jest wymagany).
  • Historia klinicznie istotnej toksyczności dla oczu i / lub słuchu związanej z terapią chelatującą żelazo
  • Wszelkie schorzenia chirurgiczne lub medyczne, które znacząco zmieniają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leku (np. choroba wrzodowa, niekontrolowane nudności, wymioty, zespół złego wchłaniania, niedrożność lub resekcja żołądka i/lub jelita cienkiego).
  • Inne stany, które zdaniem badacza mogą zaszkodzić pacjentom biorącym udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Deferazyroks
Badanie dostarczy danych dotyczących farmakokinetyki, bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności zebranych podczas 48 tygodni leczenia deferazyroksem u chińskich pacjentów pediatrycznych z talasemią zależną od transfuzji, w wieku od 2 do <6 lat w momencie włączenia do badania. Docelowa pula pacjentów składa się z 20 pacjentów z objawami przeciążenia żelazem, mierzonymi na podstawie poziomu ferrytyny w surowicy na początku badania. Pacjenci rozpoczynają leczenie deferazyroksem od dawki 20 mg/kg mc./dobę. Stężenie ferrytyny w surowicy będzie monitorowane co miesiąc, a dawka deferazyroksu będzie w razie potrzeby dostosowywana co 3 miesiące w oparciu o trendy stężenia ferrytyny w surowicy. Inne możliwe modyfikacje dawki będą oparte na ocenie bezpieczeństwa pacjenta.
Lek: Deferazyroks
Pacjenci rozpoczynają leczenie deferazyroksem od dawki 20 mg/kg mc./dobę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
profil farmakokinetyczny deferazyroksu u dzieci i młodzieży z poważną postacią β-talasemii w wieku od 2 do mniej niż 6 lat.
Ramy czasowe: Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zero do końca okresu między kolejnymi dawkami.
Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
profil farmakokinetyczny deferazyroksu u dzieci i młodzieży z poważną postacią β-talasemii w wieku od 2 do mniej niż 6 lat: Cmax
Ramy czasowe: Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
Maksymalne stężenie badanego leku w osoczu.
Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
profil farmakokinetyczny deferazyroksu u dzieci i młodzieży z poważną postacią β-talasemii w wieku od 2 do mniej niż 6 lat: Tmax
Ramy czasowe: Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
Tmax określono bezpośrednio z surowych danych dotyczących stężenia w osoczu w czasie.
Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja deferazyroksu po wielokrotnym podaniu u dzieci z główną postacią β-talasemii.
Ramy czasowe: Wyjściowo, co 4 tygodnie do 48 tygodni po zażyciu leku
Zdarzenia niepożądane i nieprawidłowe pomiary hematologii, chemii krwi, analizy moczu, stosunku białka do kreatyniny w moczu, badania fizykalnego, badania słuchu i oczu, EKG, ECHO i rozwoju wzrostu są zbierane w celu pomiaru bezpieczeństwa i tolerancji.
Wyjściowo, co 4 tygodnie do 48 tygodni po zażyciu leku
Skuteczność deferazyroksu u dzieci i młodzieży z β-talasemią mierzona zmianą stężenia ferrytyny w surowicy.
Ramy czasowe: Wyjściowo, co 4 tygodnie do 48 tygodni po zażyciu leku
Zmiany w ferrytynie w surowicy od wartości wyjściowej do co 4 tygodnie są zbierane w celu pomiaru skuteczności.
Wyjściowo, co 4 tygodnie do 48 tygodni po zażyciu leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2013

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2014

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 listopada 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CICL670ACN02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami