Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti deferasiroxu podávaného čínským pacientům s velkou β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let (MACS2163)

19. dubna 2017 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Charakterizovat farmakokinetiku deferasiroxu u pediatrických pacientů s β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let, když je podáván s fixní počáteční dávkou 20 mg/kg/den.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 71 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pediatričtí pacienti ve věku od 2 do méně než 6 let.
  • Pacienti s β-thalasémií major závislou na transfuzi.
  • Hodnoty sérového feritinu ≥ 1000 ng/ml při screeningu.
  • Před jakýmkoliv screeningovým postupem je nutné získat písemný informovaný souhlas od zákonného zástupce pacienta v souladu s místními zákony a předpisy.

Kritéria vyloučení:

  • Talasémie nezávislá na transfuzi.
  • Systémová onemocnění, která by bránila studijní léčbě (např. nekontrolovaná hypertenze, kardiovaskulární, renální, jaterní, metabolická atd.)
  • Sérový kreatinin > věkově upravený ULN.
  • Signifikantní proteinurie indikovaná poměrem protein/kreatinin v moči (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg ve vzorku moči bez první moče při screeningu. Pokud se zjistí, že UPCR je ≥ 0,5 mg/mg, test lze opakovat po 1 měsíci.
  • ALT/AST > 2,5xULN a celkový bilirubin > 1xULN.
  • Ejekční frakce levé komory < 56 % podle echokardiografie.
  • Pacient má v anamnéze séropozitivitu HIV nebo v anamnéze aktivní/léčenou hepatitidu B nebo C (nevyžaduje se screeningový test).
  • Anamnéza klinicky relevantní oční a/nebo sluchové toxicity související s chelatační terapií železa
  • Jakékoli chirurgické nebo lékařské stavy, které významně změní absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léčiva (např. ulcerózní onemocnění, nekontrolovaná nauzea, zvracení, malabsorpční syndrom, obstrukce nebo resekce žaludku a/nebo tenkého střeva).
  • Další stavy, které zkoušející považuje za potenciální poškození pacientů, pokud se studie zúčastní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Deferasirox
Studie poskytne údaje o farmakokinetice, bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti shromážděné během 48 týdnů léčby deferasiroxem u čínských pediatrických pacientů s talasémií major závislou na transfuzi, ve věku 2 až <6 let při zařazení. Cílový soubor pacientů sestává z 20 pacientů s důkazem přetížení železem měřeným hladinou feritinu v séru na začátku studie. Pacienti zahájí léčbu deferasiroxem dávkou 20 mg/kg/den. Sérový feritin bude monitorován každý měsíc a dávka deferasiroxu bude v případě potřeby upravována každé 3 měsíce na základě trendů sérového feritinu. Další možné úpravy dávky budou vycházet z hodnocení bezpečnosti pacienta.
Lék: Deferasirox
Pacienti zahájí léčbu deferasiroxem dávkou 20 mg/kg/den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
FK profil deferasiroxu u pediatrických pacientů s velkou β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let.
Časové okno: PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula do konce dávkovacího intervalu.
PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.
FK profil deferasiroxu u pediatrických pacientů s velkou β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let: Cmax
Časové okno: PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.
Maximální plazmatická koncentrace studovaného léku.
PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.
FK profil deferasiroxu u pediatrických pacientů s velkou β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let: Tmax
Časové okno: PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.
Tmax byl přímo stanoven z nezpracovaných dat koncentrace v plazmě-čas.
PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost deferasiroxu po opakovaném podávání u pediatrických pacientů s velkou β-talasémií.
Časové okno: Výchozí stav, každé 4 týdny až do 48 týdnů po užití léku
Nežádoucí účinky a abnormální měření hematologie, krevní chemie, analýza moči, poměr protein/kreatinin v moči, fyzikální vyšetření, sluchová a oční vyšetření, EKG, ECHO a růstový vývoj se shromažďují pro měření bezpečnosti a snášenlivosti.
Výchozí stav, každé 4 týdny až do 48 týdnů po užití léku
Účinnost deferasiroxu u pediatrických pacientů s β-talasémií měřená změnou sérového feritinu.
Časové okno: Výchozí stav, každé 4 týdny až do 48 týdnů po užití léku
Změny sérového feritinu od výchozí hodnoty do každé 4 týdny se shromažďují pro měření účinnosti.
Výchozí stav, každé 4 týdny až do 48 týdnů po užití léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2014

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. dubna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CICL670ACN02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení