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Uno studio in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del deferasirox somministrato a pazienti cinesi con β-talassemia major di età compresa tra 2 e meno di 6 anni (MACS2163)

19 aprile 2017 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Caratterizzare la farmacocinetica di deferasirox in pazienti pediatrici con β-talassemia major di età compresa tra 2 e meno di 6 anni, quando somministrato con una dose iniziale fissa di 20 mg/kg/die.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 71 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 6 anni.
  • Pazienti con β-talassemia major dipendente dalle trasfusioni.
  • Valori di ferritina sierica ≥ 1000 ng/ml allo screening.
  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto dal tutore legale del paziente in conformità con la legge e la regolamentazione locale prima di qualsiasi procedura di screening.

Criteri di esclusione:

  • Talassemia non trasfusionale.
  • Malattie sistemiche che impedirebbero il trattamento in studio (ad es. ipertensione incontrollata, cardiovascolare, renale, epatica, metabolica, ecc.)
  • Creatinina sierica > ULN aggiustato per età.
  • Proteinuria significativa come indicato da un rapporto proteine ​​urinarie/creatinina (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg in un campione di urina non prima minzione allo screening. Se l'UPCR risulta essere ≥ 0,5 mg/mg, il test può essere ripetuto dopo 1 mese.
  • ALT/AST > 2,5xULN e bilirubina totale > 1×ULN.
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra <56% all'ecocardiografia.
  • Il paziente ha una storia nota di sieropositività all'HIV o una storia di epatite B o C attiva/trattata (non è richiesto un test per lo screening).
  • Una storia di tossicità oculare e/o uditiva clinicamente rilevante correlata alla terapia chelante del ferro
  • Qualsiasi condizione chirurgica o medica che alteri significativamente l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco (ad es. malattia ulcerosa, nausea incontrollata, vomito, sindrome da malassorbimento, ostruzione o resezione dello stomaco e/o dell'intestino tenue).
  • Altre condizioni che il ricercatore ritiene potenziali danni ai pazienti se partecipano allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Deferasirox
Lo studio fornirà dati farmacocinetici, di sicurezza, tollerabilità ed efficacia raccolti durante 48 settimane di trattamento con deferasirox in pazienti pediatrici cinesi con talassemia major dipendente dalle trasfusioni, di età compresa tra 2 e <6 anni al momento dell'arruolamento. Il pool di pazienti target è composto da 20 pazienti con evidenza di sovraccarico di ferro misurato dal livello di ferritina sierica all'inizio dello studio. I pazienti inizieranno il trattamento con deferasirox con una dose di 20 mg/kg/giorno. La ferritina sierica sarà monitorata ogni mese e la dose di deferasirox sarà aggiustata se necessario ogni 3 mesi in base alle tendenze della ferritina sierica. Altri possibili aggiustamenti della dose saranno basati sulle valutazioni di sicurezza del paziente.
Droga: Deferasirox
I pazienti inizieranno il trattamento con deferasirox con una dose di 20 mg/kg/giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
il profilo farmacocinetico di deferasirox nei pazienti pediatrici con β-talassemia major di età compresa tra 2 e meno di 6 anni.
Lasso di tempo: I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero alla fine dell'intervallo di dosaggio.
I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.
il profilo farmacocinetico di deferasirox nei pazienti pediatrici con β-talassemia major di età compresa tra 2 e meno di 6 anni: Cmax
Lasso di tempo: I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.
La massima concentrazione plasmatica del farmaco in studio.
I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.
il profilo farmacocinetico di deferasirox nei pazienti pediatrici con β-talassemia major di età compresa tra 2 e meno di 6 anni: Tmax
Lasso di tempo: I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.
Tmax è stato determinato direttamente dai dati di concentrazione nel plasma grezzo nel tempo.
I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La sicurezza e la tollerabilità di deferasirox a seguito di dosi multiple in pazienti pediatrici con β-talassemia major.
Lasso di tempo: Basale, ogni 4 settimane fino a 48 settimane dopo l'assunzione del farmaco
Gli eventi avversi e le misurazioni anormali di ematologia, chimica del sangue, analisi delle urine, rapporto proteine/creatinina urinarie, esame fisico, esami uditivi e oculari, ECG, ECO e sviluppo della crescita sono raccolti per la misurazione della sicurezza e della tollerabilità.
Basale, ogni 4 settimane fino a 48 settimane dopo l'assunzione del farmaco
L'efficacia di deferasirox nei pazienti pediatrici con β-talassemia misurata dal cambiamento della ferritina sierica.
Lasso di tempo: Basale, ogni 4 settimane fino a 48 settimane dopo l'assunzione del farmaco
Per la misurazione dell'efficacia vengono raccolte le variazioni della ferritina sierica dal basale a ogni 4 settimane.
Basale, ogni 4 settimane fino a 48 settimane dopo l'assunzione del farmaco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2013

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2014

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 aprile 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CICL670ACN02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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