Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Deferasirox administreret til kinesiske patienter med β-thalassæmi Major i alderen fra 2 til mindre end 6 år gammel (MACS2163)

19. april 2017 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
At karakterisere PK af deferasirox hos pædiatriske β-thalassæmi major-patienter i alderen fra 2 til under 6 år, når det administreres med en fast startdosis på 20 mg/kg/dag.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 71 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske patienter i alderen fra 2 til under 6 år.
  • Patienter med transfusionsafhængig β-thalassæmi major.
  • Serumferritinværdier ≥ 1000 ng/ml ved screening.
  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra patientens juridiske værge i overensstemmelse med lokale love og regler forud for eventuelle screeningsprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-transfusionsafhængig thalassæmi.
  • Systemiske sygdomme, som ville forhindre undersøgelsesbehandling (f.eks. ukontrolleret hypertension, kardiovaskulær, renal, hepatisk, metabolisk osv.)
  • Serumkreatinin > aldersjusteret ULN.
  • Signifikant proteinuri som angivet ved et urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg i en ikke-første tom urinprøve ved screening. Hvis UPCR viser sig at være ≥ 0,5 mg/mg, kan testen gentages efter 1 måned.
  • ALT/AST > 2,5xULN og total bilirubin > 1xULN.
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 56 % ved ekkokardiografi.
  • Patienten har en kendt historie med HIV-seropositivitet eller historie med aktiv/behandlet hepatitis B eller C (en test til screening er ikke påkrævet).
  • En historie med klinisk relevant okulær og/eller auditiv toksicitet relateret til jernchelatbehandling
  • Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, som væsentligt vil ændre absorptionen, distributionen, metabolismen eller udskillelsen af ​​lægemidlet (f. ulcerosa, ukontrolleret kvalme, opkastning, malabsorptionssyndrom, obstruktion eller resektion af mave og/eller tyndtarm).
  • Andre forhold, som efterforskeren vurderer, at patienter kan skade patienterne, hvis de deltager i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Deferasirox
Undersøgelsen vil give PK, sikkerhed, tolerabilitet og virkningsdata indsamlet i løbet af 48 ugers behandling med deferasirox hos kinesiske pædiatriske patienter med transfusionsafhængig -thalassæmi major, i alderen 2 til <6 år ved indskrivning. Målpatientpuljen består af 20 patienter med tegn på jernoverbelastning målt ved serumferritinniveau ved studiestart. Patienterne vil starte deres deferasirox-behandling med en dosis på 20 mg/kg/dag. Serum ferritin vil blive monitoreret hver måned, og dosis af deferasirox vil blive justeret om nødvendigt hver 3. måned baseret på tendenserne i serum ferritin. Andre mulige dosisjusteringer vil være baseret på patientens sikkerhedsvurderinger.
Medicin: Deferasirox
Patienterne vil starte deres deferasirox-behandling med en dosis på 20 mg/kg/dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PK-profilen af ​​deferasirox hos pædiatriske β-thalassæmi major-patienter i alderen fra 2 til under 6 år.
Tidsramme: PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til slutningen af ​​doseringsintervallet.
PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.
PK-profilen af ​​deferasirox hos pædiatriske β-thalassæmi major-patienter i alderen fra 2 til under 6 år: Cmax
Tidsramme: PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.
Den maksimale plasmakoncentration af undersøgelsesmedicin.
PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.
PK-profilen af ​​deferasirox hos pædiatriske β-thalassæmi major-patienter i alderen fra 2 til under 6 år: Tmax
Tidsramme: PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.
Tmax blev direkte bestemt ud fra de rå plasmakoncentration-tidsdata.
PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​deferasirox efter gentagen dosering til pædiatriske β-thalassæmi major-patienter.
Tidsramme: Baseline, hver 4. uge indtil 48 uger efter indtagelse af lægemidlet
De uønskede hændelser og unormale målinger af hæmatologi, blodkemi, urinanalyse, urinprotein/kreatinin-forhold, fysisk undersøgelse, auditive og okulære undersøgelser, EKG, ECHO og vækstudvikling er indsamlet til måling af sikkerhed og tolerabilitet.
Baseline, hver 4. uge indtil 48 uger efter indtagelse af lægemidlet
Effekten af ​​deferasirox hos pædiatriske β-thalassæmipatienter målt ved ændring af serumferritin.
Tidsramme: Baseline, hver 4. uge indtil 48 uger efter indtagelse af lægemidlet
Ændringer i serumferritin fra baseline til hver 4. uge indsamles til måling af effektivitet.
Baseline, hver 4. uge indtil 48 uger efter indtagelse af lægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2014

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. november 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. april 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CICL670ACN02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger