Homozygous 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자의 ALN-PCSSC 연구 (ORION-2)
2020년 5월 14일 업데이트: The Medicines Company
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자에서 ALN-PCSSC의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개, 단일군, 다기관 파일럿 연구
이 연구의 목적은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 ALN-PCSSC의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
9
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 유전적 확인 또는 치료되지 않은 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 농도 >500 mg/dL의 병력에 근거한 임상 진단에 의해 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 진단을 받은 12세 이상의 남성 및 여성 [ 13 밀리몰/리터(mmol/L)] 10세 이전의 황색종 또는 양쪽 부모 모두에서 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증의 증거가 있는 경우.
- 저지방 다이어트에 안정적입니다.
- 기존의 지질 저하 요법(예: 스타틴, 콜레스테롤 흡수 억제제, 담즙산 격리제 또는 이들의 조합)에 대해 연구 참여 기간 동안 계획된 약물 또는 용량 변경 없이 최소 4주 동안 안정적입니다.
- 공복 중앙 실험실 LDL-C 농도 >130mg/dL(3.4mmol/L) 및 트리글리세리드 농도 <400mg/dL(4.5mmol/L).
- 스크리닝 시 체중 40kg(kg) 이상.
제외 기준:
- 스크리닝 방문 전 8주 이내에 LDL 또는 혈장 성분채집술을 받고, 성분채집술을 받는 동안 LDL-C의 안정적인 농도를 유지하는 데 수반되는 어려움 때문에 연구 기간 동안 받을 계획이 없습니다.
- 스크리닝 5개월 이내에 mipomersen 또는 lomitapide 요법의 사용.
- 스크리닝 8주 이내에 PCSK9에 대한 단클론 항체로 이전 치료.
위의 정보는 참가자의 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: ALN-PCSSC
1일차에 300밀리그램(mg)을 피하(SC) 투여합니다. 기준선과 비교하여 60일차 또는 90일차에 70% 초과로 억제되지 않은 평균 혈청 프로단백질 전환 효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9) 수준을 가진 참가자는 다음을 받게 됩니다. 이전 방문의 PCSK9 수준을 기준으로 각각 90일 또는 104일에 두 번째 용량.
참가자들은 또한 배경 요법으로 표준 치료를 받았습니다.
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ALN-PCSSC는 PCSK9 합성을 억제하는 작은 간섭 리보핵산(siRNA)이며 SC 주사로 제공됩니다.
다른 이름들:
최대 내약성 스타틴 요법 및/또는 기타 저밀도 지단백-콜레스테롤(LDL-C) 저하 요법이 포함됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LDL-C의 1일차부터 90일차까지 백분율 변화
기간: 1일차, 90일차
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대상자의 수가 적고 데이터가 정규 분포를 따르지 않는다는 사실로 인해 데이터는 추론 및 제한된 요약 통계가 제시되지 않은 기술 통계로 제시됩니다.
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1일차, 90일차
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LDL-C의 1일차부터 180일차(또는 최종 방문)까지 백분율 변화
기간: 1일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 180일차(또는 최종 방문)
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LDL-C의 1일차에서 90일차 및 180일차(또는 최종 방문)까지의 절대 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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PCSK9에서 1일차에서 60일차 및 90일차까지의 비율 변화
기간: 1일차, 60일차, 90일차
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1일차, 60일차, 90일차
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PCSK9에서 1일차에서 60일차 및 90일차로 절대 변경
기간: 1일차, 60일차, 90일차
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1일차, 60일차, 90일차
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총 콜레스테롤의 1일부터 90일까지 및 180일(또는 최종 방문)까지 백분율 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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총 콜레스테롤의 1일에서 90일 및 180일(또는 최종 방문)까지의 절대 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일부터 90일까지 및 180일(또는 최종 방문)까지 트리글리세리드의 백분율 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차부터 90일차까지 그리고 180일차(또는 최종 방문)까지의 트리글리세리드 절대 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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HDL-C에서 1일부터 90일 및 180일(또는 최종 방문)까지 백분율 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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HDL-C에서 1일차에서 90일차 및 180일차(또는 최종 방문)까지의 절대적 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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비 HDL-C에서 1일에서 90일 및 180일(또는 최종 방문)까지 백분율 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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비 HDL-C에서 1일차에서 90일차 및 180일차(또는 최종 방문)까지의 절대적 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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VLDL-C에서 1일차에서 90일차 및 180일차(또는 최종 방문)까지 백분율 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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VLDL-C에서 1일차에서 90일차 및 180일차(또는 최종 방문)까지 절대 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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아포지단백 A1의 1일부터 90일 및 180일(또는 최종 방문)까지 백분율 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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아포지단백 A1의 1일에서 90일 및 180일(또는 최종 방문)까지 절대 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일부터 90일까지 그리고 180일(또는 최종 방문)까지 아포지단백 B의 백분율 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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아포지단백질 B의 1일에서 90일 및 180일(또는 최종 방문)까지 절대 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일부터 90일까지 및 180일(또는 최종 방문)까지 지단백질-a의 백분율 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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보고된 백분율 변경 값은 참가자당 계산된 평균입니다.
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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Lipoprotein-a의 1일에서 90일 및 180일(또는 최종 방문)까지 절대 변화
기간: 1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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1일차, 90일차, 180일차(또는 최종 방문)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 수석 연구원: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2016년 12월 13일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2018년 10월 8일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2018년 10월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2016년 11월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 10일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2016년 11월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2020년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 5월 14일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2020년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- MDCO-PCS-16-02
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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