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Eine Studie zu ALN-PCSSC bei Teilnehmern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) (ORION-2)

14. Mai 2020 aktualisiert von: The Medicines Company

Eine offene, einarmige, multizentrische Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ALN-PCSSC bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ALN-PCSSC bei Teilnehmern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Research Site 231001
  • Südafrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Südafrika, 2193
        • Research Site 227001
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90001
        • Research Site 201001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter von ≥ 12 Jahren mit einer Diagnose einer homozygoten familiären Hypercholesterinämie durch genetische Bestätigung oder einer klinischen Diagnose basierend auf einer Vorgeschichte einer unbehandelten Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C)-Konzentration von > 500 mg/Deziliter (dL) [ 13 Millimol/Liter (mmol/L)] zusammen mit entweder einem Xanthom vor dem 10. Lebensjahr oder einem Nachweis einer heterozygoten familiären Hypercholesterinämie bei beiden Elternteilen.
  • Stabil bei fettarmer Ernährung.
  • Stabil bei vorbestehenden, lipidsenkenden Therapien (wie Statine, Cholesterinabsorptionshemmer, Gallensäuresequestranten oder Kombinationen davon) für mindestens 4 Wochen ohne geplante Medikation oder Dosisänderung für die Dauer der Studienteilnahme.
  • LDL-C-Konzentration im Nüchtern-Zentrallabor > 130 mg/dL (3,4 mmol/L) und Triglyceridkonzentration < 400 mg/dL (4,5 mmol/L).
  • Körpergewicht von 40 Kilogramm (kg) oder mehr beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • LDL- oder Plasma-Apherese innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening-Besuch und kein Plan, sie während der Studie zu erhalten, da es schwierig ist, während der Apherese stabile LDL-C-Konzentrationen aufrechtzuerhalten.
  • Anwendung einer Mipomersen- oder Lomitapid-Therapie innerhalb von 5 Monaten nach dem Screening.
  • Vorherige Behandlung mit gegen PCSK9 gerichteten monoklonalen Antikörpern innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ALN-PCSSC
300 Milligramm (mg) subkutan (sc) an Tag 1 verabreicht. Teilnehmer mit einem mittleren Serum-Proproteinkonvertase-Subtilisin/Kexin-Typ-9-Spiegel (PCSK9), der an Tag 60 oder Tag 90 im Vergleich zum Ausgangswert nicht um > 70 % unterdrückt ist, erhalten eine zweite Dosis an Tag 90 bzw. Tag 104, basierend auf den PCSK9-Spiegeln des vorherigen Besuchs. Die Teilnehmer erhielten auch eine Standardbehandlung als Hintergrundtherapie.
Arzneimittel: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC ist eine kleine interferierende Ribonukleinsäure (siRNA), die die PCSK9-Synthese hemmt und als SC-Injektionen verabreicht wird.
Andere Namen:
  • Inhibitor der PCSK9-Synthese
Arzneimittel: Pflegestandard
Umfasst maximal verträgliche Statine und/oder andere Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C)-senkende Therapien.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 in LDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90
Aufgrund der geringen Probandenzahl und der Tatsache, dass die Daten nicht normalverteilt sind, werden die Daten als deskriptive Statistik ohne Inferenz und als begrenzte zusammenfassende Statistik dargestellt.
Tag 1, Tag 90
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei LDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 180 (oder letzter Besuch)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei LDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 60 und bis Tag 90 in PCSK9
Zeitfenster: Tag 1, Tag 60, Tag 90
Tag 1, Tag 60, Tag 90
Absolute Änderung von Tag 1 bis Tag 60 und bis Tag 90 in PCSK9
Zeitfenster: Tag 1, Tag 60, Tag 90
Tag 1, Tag 60, Tag 90
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) im Gesamtcholesterin
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) im Gesamtcholesterin
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) in Triglyceriden
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei den Triglyzeriden
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) in HDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) in HDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Non-HDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Non-HDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) in VLDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) in VLDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Apolipoprotein A1
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Apolipoprotein A1
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Apolipoprotein B
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Apolipoprotein B
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Lipoprotein-a
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Der gemeldete prozentuale Änderungswert ist der pro Teilnehmer berechnete Mittelwert.
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Lipoprotein-a
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
The Medicines Company

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
8. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
8. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MDCO-PCS-16-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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