Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ALN-PCSSC u účastníků s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH) (ORION-2)

14. května 2020 aktualizováno: The Medicines Company

Otevřená, jednoramenná, multicentrická pilotní studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti ALN-PCSSC u subjektů s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH)

Účelem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost ALN-PCSSC u účastníků s homozygotní familiární hypercholesterolémií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Research Site 231001
  • Jižní Afrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Jižní Afrika, 2193
        • Research Site 227001
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90001
        • Research Site 201001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku ≥ 12 let s diagnózou homozygotní familiární hypercholesterolémie na základě genetického potvrzení nebo klinickou diagnózou založenou na anamnéze neléčené koncentrace cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) > 500 mg/decilitr (dL) [ 13 milimolů/litr (mmol/l)] spolu s buď xantomem před 10. rokem věku nebo průkazem heterozygotní familiární hypercholesterolémie u obou rodičů.
  • Stabilní na nízkotučné dietě.
  • Stabilní na již existujících terapiích snižujících lipidy (jako jsou statiny, inhibitory absorpce cholesterolu, sekvestranty žlučových kyselin nebo jejich kombinace) po dobu alespoň 4 týdnů bez plánované medikace nebo změny dávky po dobu účasti ve studii.
  • Koncentrace LDL-C v centrální laboratoři nalačno >130 mg/dl (3,4 mmol/l) a koncentrace triglyceridů <400 mg/dl (4,5 mmol/l).
  • Tělesná hmotnost 40 kilogramů (kg) nebo vyšší při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • LDL nebo plazmatická aferéza během 8 týdnů před screeningovou návštěvou a neplánuje se podstoupit během studie kvůli doprovodným potížím s udržením stabilních koncentrací LDL-C během aferézy.
  • Použití léčby mipomersenem nebo lomitapidem do 5 měsíců od screeningu.
  • Předchozí léčba monoklonálními protilátkami zaměřenými proti PCSK9 do 8 týdnů od screeningu.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ALN-PCSSC
300 miligramů (mg) podaných subkutánně (SC) v den 1. Účastníci s průměrnými hladinami sérové ​​proprotein konvertázy subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9) nepotlačenými o >70 % v den 60 nebo den 90, ve srovnání s výchozí hodnotou, obdrží druhou dávku v den 90 nebo den 104, v daném pořadí, na základě hladin PCSK9 z předchozí návštěvy. Účastníkům se také dostalo standardní péče jako základní terapie.
Lék: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC je malá interferující ribonukleová kyselina (siRNA), která inhibuje syntézu PCSK9 a podává se jako SC injekce.
Ostatní jména:
  • Inhibitor syntézy PCSK9
Lék: Standartní péče
Zahrnuje maximálně tolerovanou terapii statiny a/nebo jiné terapie snižující lipoprotein-cholesterol (LDL-C) s nízkou hustotou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna LDL-C od 1. dne do 90. dne
Časové okno: Den 1, Den 90
Vzhledem k malému počtu subjektů a skutečnosti, že data nejsou normálně distribuována, jsou data prezentována jako deskriptivní statistika bez uváděných inferenčních a omezených souhrnných statistik.
Den 1, Den 90
Procentuální změna od 1. dne do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v LDL-C
Časové okno: Den 1, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 180 (nebo poslední návštěva)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v LDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna ode dne 1 do dne 60 a do dne 90 v PCSK9
Časové okno: Den 1, den 60, den 90
Den 1, den 60, den 90
Absolutní změna ode dne 1 do dne 60 a do dne 90 v PCSK9
Časové okno: Den 1, den 60, den 90
Den 1, den 60, den 90
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v celkovém cholesterolu
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v celkovém cholesterolu
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. dne a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v triglyceridech
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v triglyceridech
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v HDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna ze dne 1 na den 90 a do dne 180 (nebo poslední návštěva) v HDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) u non-HDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna ode dne 1 do dne 90 a do dne 180 (nebo poslední návštěvy) v non-HDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) ve VLDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) ve VLDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v apolipoproteinu A1
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna ode dne 1 do dne 90 a do dne 180 (nebo poslední návštěvy) v apolipoproteinu A1
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) u apolipoproteinu B
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna ode dne 1 do dne 90 a do dne 180 (nebo poslední návštěvy) v apolipoproteinu B
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v lipoproteinu-a
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Nahlášená hodnota procentuální změny je průměr vypočítaný na účastníka.
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v lipoproteinu-a
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The Medicines Company

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
8. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. května 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MDCO-PCS-16-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení