Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ALN-PCSSC u uczestników z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HoFH) (ORION-2)

14 maja 2020 zaktualizowane przez: The Medicines Company

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność ALN-PCSSC u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ALN-PCSSC u uczestników z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
        • Research Site 227001
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Research Site 231001
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90001
        • Research Site 201001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku ≥12 lat z rozpoznaniem homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej na podstawie potwierdzenia genetycznego lub rozpoznania klinicznego na podstawie wywiadu dotyczącego nieleczonego stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) > 500 mg/dl [ 13 milimoli/litr (mmol/l)] razem z żółtaczką przed 10 rokiem życia lub objawami heterozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii u obojga rodziców.
  • Stabilny na diecie niskotłuszczowej.
  • Stabilny na wcześniej stosowanych terapiach obniżających poziom lipidów (takich jak statyny, inhibitory wchłaniania cholesterolu, sekwestranty kwasów żółciowych lub ich kombinacje) przez co najmniej 4 tygodnie bez planowanego leczenia lub zmiany dawki w czasie trwania udziału w badaniu.
  • Stężenie LDL-C na czczo w laboratorium centralnym >130 mg/dl (3,4 mmol/l) i stężenie triglicerydów <400 mg/dl (4,5 mmol/l).
  • Masa ciała 40 kilogramów (kg) lub większa podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • LDL lub afereza osocza w ciągu 8 tygodni przed wizytą przesiewową i nie planuje się jej otrzymywania w trakcie badania ze względu na towarzyszącą temu trudność w utrzymaniu stabilnego stężenia LDL-C podczas otrzymywania aferezy.
  • Stosowanie terapii mipomersenem lub lomitapidem w ciągu 5 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Wcześniejsze leczenie przeciwciałami monoklonalnymi skierowanymi przeciwko PCSK9 w ciągu 8 tygodni od skriningu.

Powyższe informacje nie mają na celu zawierania wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ALN-PCSSC
300 miligramów (mg) podanych podskórnie (sc.) w dniu 1. Uczestnicy, u których średni poziom konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) w surowicy krwi nie zmniejszył się o > 70% w dniu 60 lub w dniu 90, w porównaniu z wartością wyjściową, otrzymają drugą dawkę odpowiednio w dniu 90 lub dniu 104, w oparciu o poziomy PCSK9 z poprzedniej wizyty. Uczestnicy otrzymali również standardową opiekę w ramach terapii podstawowej.
Lek: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC to mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA), który hamuje syntezę PCSK9 i jest podawany w postaci zastrzyków SC.
Inne nazwy:
  • Inhibitor syntezy PCSK9
Lek: Standard opieki
W tym maksymalnie tolerowana terapia statynami i/lub innymi terapiami obniżającymi poziom lipoprotein-cholesterolu (LDL-C) o małej gęstości.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowa LDL-C od dnia 1 do dnia 90
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 90
Ze względu na niewielką liczbę podmiotów oraz fakt, że dane nie mają rozkładu normalnego, dane przedstawiono jako statystyki opisowe bez wnioskowania i przedstawiono ograniczone statystyki podsumowujące.
Dzień 1, dzień 90
Zmiana procentowa LDL-C od dnia 1 do dnia 180 (lub wizyty końcowej).
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, dzień 180 (lub wizyta końcowa)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w LDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 60 i do dnia 90 w PCSK9
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 60, dzień 90
Dzień 1, dzień 60, dzień 90
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 60 i do dnia 90 w PCSK9
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 60, dzień 90
Dzień 1, dzień 60, dzień 90
Zmiana procentowa cholesterolu całkowitego od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) całkowitego cholesterolu
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Zmiana procentowa triglicerydów od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w trójglicerydach
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w HDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) HDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Zmiana procentowa od dnia 1. do dnia 90. i do dnia 180. (lub wizyty końcowej) w grupie nie-HDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Bezwzględna zmiana od dnia 1. do dnia 90. i do dnia 180. (lub wizyty końcowej) w grupie nie-HDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w VLDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w VLDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w apolipoproteinie A1
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w apolipoproteinie A1
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w apolipoproteinie B
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w apolipoproteinie B
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w lipoproteinie-a
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Zgłoszona wartość zmiany procentowej to średnia obliczona na uczestnika.
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w lipoproteinie-a
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
The Medicines Company

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
8 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
8 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MDCO-PCS-16-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami